临床试验进展 - AL001在治疗FTD-GRN患者的Phase 2试验中，显示出临床进展减缓47%的效果[82] - AL001在Phase 2试验中，脑萎缩率减少了10%以上，脑室扩大减少了约50%[82] - AL002在Phase 2试验中观察到淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA），但大多数病例为无症状且非严重[86] - AL003已完成Phase 1b研究的患者招募，预计2021年第四季度获得数据[87] - AL044预计将在2022年进入首次人体安全性研究[87] 合作协议与收入 - 公司与GSK达成合作协议，获得7亿美元的前期付款，其中5亿美元已在2021年第三季度收到，2亿美元预计在2022年第一季度收到[81] - 公司可能获得高达15亿美元的临床开发、监管和商业化里程碑付款[81] - 公司预计未来几年收入主要来自与AbbVie和GSK的合作协议[96] - 公司2021年第三季度合作收入为1.824亿美元，同比增长1.765亿美元，主要来自与GSK的AL001 FTD-GRN许可协议[106] - 2021年前九个月合作收入为1.931亿美元，同比增长1.768亿美元，主要来自与GSK的AL001 FTD-GRN许可协议[114] 财务状况与现金流 - 公司累计亏损为3.908亿美元，主要来自研发和运营成本[92] - 截至2021年9月30日，公司递延收入为4.392亿美元，预计将在Phase 2临床试验完成期间逐步确认[96] - 2021年第三季度研发费用为4310万美元，同比下降80万美元，主要由于制造和临床试验启动成本的减少[107] - 2021年第三季度一般及行政费用为1300万美元，同比下降280万美元，主要由于法律费用的减少[111] - 2021年第三季度其他净收入为30万美元，同比下降80万美元，主要由于市场证券投资收益率下降[112] - 2021年前九个月研发费用为1.366亿美元，同比增长2410万美元，主要由于人员相关费用和其他早期项目投资的增加[115][117] - 2021年前九个月一般及行政费用为3810万美元，同比下降810万美元，主要由于法律费用的减少[119] - 2021年前九个月其他净收入为90万美元，同比下降350万美元，主要由于市场证券投资收益率下降[120] - 截至2021年9月30日，公司拥有7.779亿美元现金、现金等价物及市场证券，累计亏损为3.908亿美元[121] - 公司预计现有资金及与GSK合作的预期收益将支持运营至2024年中，但未来仍需大量资金支持研发和运营[123][124] - 2021年9月30日止的九个月内，公司经营活动产生的现金流为3.478亿美元，主要由于净收入1930万美元以及GSK协议中剩余的5亿美元预付款增加了3.069亿美元的递延收入[128] - 2021年9月30日止的九个月内，投资活动产生的现金流为9709万美元，主要由于2.288亿美元的可售证券到期，抵消了1.397亿美元的可售证券购买和1070万美元的可售证券销售[129] - 2021年9月30日止的九个月内，融资活动产生的现金流为2165.7万美元，主要来自员工行使股票期权[130] - 截至2021年9月30日，公司持有现金、现金等价物及可售证券共计7.779亿美元，主要包括银行存款、货币市场基金、政府可售证券和公司债券[137] - 公司预计利率每变动100个基点，将导致公允价值变动约290万美元[137] - 2021年9月30日止的三个月内，公司预计总成本增加1%，导致收入减少约100万美元[132] - 2020年9月30日止的九个月内，公司经营活动使用的现金流为1.19076亿美元，主要由于净亏损1.38亿美元以及AbbVie协议相关的递延收入减少1620万美元[128] - 2020年9月30日止的九个月内，投资活动使用的现金流为1.16603亿美元，主要由于购买4.149亿美元的短期可售证券，抵消了3.026亿美元的可售证券到期收益[129] - 2020年9月30日止的九个月内，融资活动产生的现金流为2.31017亿美元，主要来自公开发行960.25万股普通股，净收益2.246亿美元[130] 外汇与利率风险 - 公司未实施外汇对冲计划，汇率变动10%对财务结果无重大影响[138]