AMX0035新药进展 - 公司于2021年二季度向加拿大提交AMX0035新药申请，三季度获受理；四季度向美国FDA提交新药申请，获优先审评；2022年一季度向欧洲提交上市许可申请，获验证，FDA目标审评决定日期为2022年6月29日[666] - 2021年11月启动AMX0035治疗ALS的全球3期PHOENIX试验，美国已完成入组，欧洲仍在进行中[668] - 2022年3月18日宣布推出美国扩大使用计划，供符合条件的ALS患者使用AMX0035[668] 公司融资情况 - 自成立以来主要通过出售和发行可赎回可转换优先股、可转换票据、PPP贷款、赠款协议及少量政府贷款融资，2022年1月11日完成普通股首次公开募股，净收益1.969亿美元[672] - 2020年4月获0.3万美元PPP贷款，2021年10月7日全额偿还[672][680] - 自成立至2021年12月31日，公司共筹集2.344亿美元，2021年7月发行C - 1优先股获1.35亿美元，2022年1月IPO获净收益1.969亿美元[715] - 公司于2020年4月获得PPP贷款，2021年3月该贷款获豁免，但公司仍于2021年10月7日全额偿还[734] 公司财务亏损情况 - 2021年和2020年净亏损分别为8790万美元和4230万美元，截至2021年12月31日累计亏损1.558亿美元[673] - 预计未来将继续产生大量费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略[673][674] - 2021年和2020年联邦净运营亏损结转额分别约为1.157亿美元和4680万美元，州净运营亏损结转额分别约为1.029亿美元和4490万美元[700] - 2021年和2020年总运营费用分别为8297.3万美元和3965.5万美元，增幅109%[703] - 2021年和2020年运营亏损分别为8268.8万美元和3900.5万美元，增幅112%[703] - 2021年和2020年总其他费用净额分别为524.3万美元和327.5万美元，增幅60%[703] - 2021年和2020年净亏损分别为8793.1万美元和4228万美元，增幅108%[703] 公司资金状况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为9610万美元，预计现有资金加上IPO净收益至少12个月内可满足运营和资本支出需求[675] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为9610万美元[714] - 公司预计费用将大幅增加，现有资金预计至少可满足年报提交后十二个月的运营和资本支出需求[716][720] - 公司未来资金需求受多种因素影响，若无法筹集资金可能需调整业务发展计划[721][722] 公司收入与费用情况 - 2021年赠款收入为30万美元，2020年为70万美元[672] - 2021年和2020年的拨款收入分别为30万美元和70万美元，减少40万美元，主要因2021年执行的合同研发服务减少[704] - 2021年和2020年研发费用分别为4400万美元和2460万美元，增加1940万美元，主要因AMX0035的ALS适应症支出、 payroll和人员相关成本及其他成本增加[706] - 2021年和2020年一般及行政费用分别为3890万美元和1510万美元，增加2390万美元，主要因payroll和人员相关成本、专业服务、咨询费用及计算机和软件相关费用增加[708] - 2021年和2020年利息收入均不足10万美元，2021年利息费用为零，2020年为230万美元[709] - 2021年衍生品负债公允价值变动为零，2020年损失130万美元[710] - 2021年可转换票据公允价值变动损失520万美元，2020年为零[711] - 2021年其他净支出10万美元，2020年其他收入30万美元[712] - 2021年经营活动使用现金7480万美元，2020年使用3670万美元，同比增长104%[725] - 2021年投资活动使用现金4640万美元，2020年使用20万美元，同比增长30632%[725] - 2021年融资活动提供现金1.585亿美元，2020年提供4680万美元，同比增长239%[725] 公司税收情况 - 2021年和2020年联邦税收抵免分别为270万美元和160万美元，州税收抵免分别为120万美元和70万美元，税收抵免结转将于2029年开始在不同日期到期[700] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司临床前和临床试验活动，可能导致PHOENIX试验延迟，影响AMX0035获批和商业化进程[678][679] 公司会计核算 - 公司需对研发费用进行预提估算，估算依赖第三方服务提供商的及时准确报告，目前未对先前估算进行重大调整[736][740] - 公司发行的2017 - 2020年票据相关衍生负债按公允价值计量，2020年6月这些票据转换为B系列可赎回可转换优先股[741] - 公司对2021年票据采用公允价值选择权核算，2021年7月这些票据转换为C - 2系列可赎回可转换优先股[742] - 公司按照ASC 718 - 10规定核算股份支付，采用Black - Scholes期权定价模型估算期权公允价值[744][747] - 上市前公司普通股公允价值由董事会确定，采用混合法（OPM和PWERM）估算；上市后按交易收盘价确定[748][753] 公司身份与准则 - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[754] - 公司将在满足特定条件时不再是新兴成长公司，如年总收入达到10.7亿美元等[755] - 公司是较小报告公司，若满足一定条件上市后仍可保持该身份，并可享受部分披露豁免[756] - 最近发布的可能影响公司财务状况和经营成果的会计准则公告在合并财务报表附注2中披露[758]