AMX0035产品进展 - 公司专注于AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的开发和全球商业化，2022年第三季度开始在加拿大商业销售ALBRIOZA（即AMX0035）[126] - 美国FDA对AMX0035的处方药用户收费法案日期延至2022年9月29日，将于9月7日重新召集咨询委员会会议[127] - 欧洲药品管理局（EMA）对AMX0035的营销授权申请正在审查中，公司预计2023年上半年出结果[128] - 2021年11月启动AMX0035治疗ALS的全球3期临床试验PHOENIX，预计2024年出topline结果[130] - 公司已在加拿大获得ALBRIOZA治疗ALS的有条件营销授权，并在美国和欧洲寻求AMX0035治疗ALS的监管批准[150] 公司财务状况 - 截至2022年6月30日，公司未从产品销售中获得任何收入，净亏损1.019亿美元，累计亏损2.578亿美元[133][134] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资2.067亿美元，预计现有资金至少可满足未来一年运营和资本支出需求[136] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.067亿美元[174] - 自成立至2022年6月30日，公司共筹集4.312亿美元，2022年1月11日完成首次公开募股，净收益1.964亿美元[175][177] - 预计现有资金至少可满足本季度报告提交后十二个月的运营和资本支出需求[177][180] - 2022年上半年经营活动使用现金8710万美元，2021年同期为2570万美元，同比增长239%[185][187][188] - 2022年上半年投资活动使用现金9480万美元，2021年同期不到1万美元，同比增长677393%[185][189] - 2022年上半年融资活动提供现金1.996亿美元，2021年同期为2790万美元，同比增长615%[185][190][191] - 2022年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加1747.9万美元，2021年同期为221.8万美元，同比增长688%[185] 公司费用情况 - 研发费用主要与AMX0035的研发有关，预计近期和未来会大幅增加[140][143] - 一般和行政费用主要包括高管、财务、销售、营销和行政人员的工资及相关成本[148] - 公司预计未来会继续产生重大费用和增加运营亏损，需要大量额外资金支持运营和增长战略[134][135] - 2022年Q2研发费用为2430万美元，2021年同期为1090万美元，增长122%，主要因AMX0035治疗ALS支出增加及人员成本上升[155][157] - 2022年Q2一般及行政费用为3000万美元，2021年同期为770万美元，增长292%，主要因人员成本和商业准备活动支出增加[155][158] - 2022年Q2利息收入为40万美元，2021年同期不足1万美元，增长40128%，主要因首次公开募股后投资余额增加[155][160] - 2022年上半年研发费用为4570万美元，2021年同期为1780万美元，增长157%，主要因AMX0035治疗ALS支出增加及人员成本上升[165][167] - 2022年上半年一般及行政费用为5630万美元，2021年同期为1370万美元，增长312%，主要因人员成本和商业准备活动支出增加[165][170] - 2022年上半年利息收入为50万美元，2021年同期不足1万美元，增长17677%，主要因首次公开募股后投资余额增加[165][171] - 公司预计未来行政费用将继续增加，因支持研发和商业化活动需增加人员及相关成本[150] 其他财务项目 - 2021年可转换票据在2021年7月转换为优先股，2022年Q2和上半年其公允价值变动为零，2021年同期分别为330万美元和520万美元[151][161][172] - 2022年Q2所得税拨备为20万美元，2021年同期为零；2022年上半年所得税拨备为32万美元，2021年同期为零，均来自海外子公司活动[155][163][165] - 2022年上半年所得税拨备为30万美元，2021年同期为零[173] 风险因素 - COVID - 19可能会对AMX0035的开发和临床试验造成干扰和不利影响[137][138] 公司身份及相关规定 - 公司将继续作为新兴成长型公司利用延长过渡期遵守新的或修订的会计准则[195] - 公司将在满足特定条件时不再作为新兴成长型公司，如年度总收入达到10.7亿美元等[196] - 公司为“较小报告公司”，持续至非关联方持有的股票市值在第二个财季最后工作日超过2.5亿美元，或最近财年营收超1亿美元且非关联方持有的股票市值在第二个财季最后工作日超7亿美元[197] - 较小报告公司可简化高管薪酬披露，减少其他披露义务，仅需提供最近两个财年的经审计财务报表[197] - 作为较小报告公司，无需提供《交易法》规则12b - 2规定的市场风险定量和定性披露信息[199]