公司财务数据关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司总资产为1.1905亿美元，较2022年6月30日的5973万美元增长约99.31%[90] - 截至2022年12月31日，公司总负债为2911万美元，较2022年6月30日的3091万美元下降约5.82%[90] - 截至2022年12月31日，公司股东权益为8994万美元，较2022年6月30日的2882万美元增长约212.07%[90] - 2022年12月31日，公司现金及现金等价物为1.0537亿美元，较2022年6月30日的4062万美元增长约159.40%[90] - 2022年12月31日，公司贸易及其他应付款为1830万美元，较2022年6月30日的1880万美元下降约2.66%[90] - 2022年12月31日，公司预付费用为46.8万美元，较2022年6月30日的87.1万美元下降约46.27%[114] - 2021年6月30日至2022年12月31日，公司累计亏损从1.30119亿美元增加至1.58831亿美元[92] - 2022年和2021年截至12月31日的六个月，公司净亏损分别为1050万美元和990万美元，运营所用现金分别为990万美元和760万美元[137] - 2022年12月31日和2022年6月30日，公司财产和设备净值分别为13.9万美元和22.2万美元[139] - 2022年12月31日，公司运营租赁负债的现值为68.5万美元[141] - 2022年12月和2022年6月30日，公司银行现金分别为10,537,000美元和4,062,000美元[152] - 2022年7月1日，公司经营租赁使用权资产余额为77.1万美元，12月31日为65万美元；经营租赁负债余额7月1日为81.1万美元，12月31日为68.5万美元，其中流动部分为26.3万美元[153] - 2022年12月31日和2021年12月31日的三个月和六个月内，公司因净亏损未确认所得税准备金或收益[156] - 2022年和2021年截至12月31日的六个月，公司分别确认许可费收入1.4万美元和2.5万美元[198] - 2022年和2021年截至12月31日的三个月和六个月，研发费用分别为380万美元和640万美元，2021年同期为310万美元和590万美元[223] - 2022年和2021年截至12月31日的三个月，其他收入（损失）净额分别为19.9万美元和1.4万美元；六个月分别为 - 31.4万美元和 - 21万美元[225] - 2022年12月31日止三个月和六个月，研发费用分别为376.1万美元和642.1万美元，上年同期分别为314.6万美元和592.6万美元；一般及行政费用分别为190万美元和380万美元，上年同期分别为170万美元和380万美元；总运营费用分别为562.4万美元和1020.4万美元，上年同期分别为486万美元和968.2万美元[245] - 2022年12月31日止三个月和六个月，其他收入（损失）净额分别为19.9万美元和 - 31.4万美元，2021年同期分别为1.4万美元和 - 21万美元[246] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损1.59亿美元[247] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物约1050万美元[248] - 2022年和2021年12月31日止六个月，经营活动使用的净现金分别为990万美元和760万美元；2022年融资活动提供的净现金为1600万美元，2021年为0[249][250] - 2022年9月融资活动毛收入1790万美元，股份发行成本190万美元[250] 公司股权相关情况 - 2022年12月31日，公司发行并流通的普通股数量为2798.1161万股，而2022年6月30日为817.169万股[90] - 2019年12月6日发行4份认股权证，可全部行使转换为214,190股普通股，行使价为每股10.50美元[117] - 截至2022年12月31日，有39,916,566份认股权证尚未行使[118] - 2020年股权和激励补偿计划经修订后可发行的最大股份数增至1,850,000股[119] - 2021年12月8日，公司授权普通股总数从10,000,000股增至40,000,000股；2022年12月7日，又从40,000,000股增至160,000,000股[142] - 2022年9月15日，公司完成承销公开发行，发行17,637,843股普通股、12,171,628份预融资认股权证和29,809,471份普通认股权证[143] - 截至2022年12月31日，与股票期权相关的未确认股份支付费用为30万美元[145] - 2022年9月15日，公司完成承销公开发行，发行1763.7843万股普通股、1217.1628份预融资认股权证和2980.9471份普通认股权证，普通股和普通认股权证组合购买价为每股0.6美元，分配为普通股每股0.59美元、普通认股权证每份0.01美元[161] - 公司收到股东批准，可在2022年12月7日至2023年12月7日期间酌情实施反向股票分割，但目前暂无计划[172] - 公司股东于2022年12月7日的股东大会上批准了反向股票分割[275] 公司业务线（新型基因药物开发）相关情况 - 公司业务专注于新型基因药物开发，拥有DNA定向RNA干扰专有平台[96] - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301，OPMD估计患病率为15000例患者[173][178] - BB - 301试点剂量研究评估了两种浓度（1.0×E13 vg/mL和3.0×E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[182] - 公司完成了与法国、加拿大和美国监管机构的临床前试验申请（Pre - CTA）和研究性新药申请（Pre - IND）会议[193] - 2022年公司成功完成支持OPMD临床开发计划启动所需的监管互动，包括与加拿大卫生部的Pre - CTA咨询会议、与法国国家药品和健康产品安全局的科学咨询会议以及与美国食品药品监督管理局的C类会议[194] - BB - 301在HP肌肉转导水平较之前持牌人提高228倍（+22647%），在TP肌肉转导水平提高113倍（+11163%）[213] - 在有症状的OPMD动物模型中，BB - 301给药后PABPN1沉默水平达31%抑制或更高可消除疾病症状和病理特征[212] - 2022年12月公司在美国首个临床试验点开始筛选OPMD受试者[215] - 公司预计随着OPMD临床前项目发展，一般及行政费用会增加[222] - 公司认为OPMD治疗药物商业机会在产品商业生命周期内超10亿美元[205] 公司融资及上市相关情况 - 2022年9月15日公司完成普通股及普通股等价物承销公开发行，获得约1790万美元毛收入和约1600万美元净收入[197] - 2020年10月6日公司完成普通股及普通股等价物承销公开发行，获得约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[218] - 2021年4月30日公司完成普通股及普通股等价物承销公开发行，获约1430万美元毛收入和约1270万美元净收入[239] - 2022年9月6日公司收到纳斯达克通知，普通股最低出价连续30个工作日低于1美元，需在2023年3月6日前恢复合规[259] - 若普通股从纳斯达克摘牌，可能在场外交易市场交易，受“低价股”规则约束，影响股价、交易效率和融资能力[260] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物预计不足以支持未来十二个月运营，需额外融资[261] - 纳斯达克当前持续上市要求规定，若公司股票的出价连续30个工作日低于1.00美元，可能会被摘牌[274] - 公司普通股目前在纳斯达克资本市场上市，需满足最低财务和其他持续上市要求及标准以维持上市[274] - 公司打算监控普通股的收盘出价，可能会考虑实施反向股票分割等措施以重新符合最低出价要求[275] 公司准则采用及其他情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13金融工具信用损失准则[111] - 公司有180个日历日（至2023年3月6日）恢复符合最低出价价格要求，若在此期间任何时间普通股收盘价至少连续10个工作日达到1美元，则可恢复合规[176] - 公司目前不是任何重大法律诉讼的一方，也未意识到有任何重大未决或威胁性的诉讼[157] - 公司确定自2019年11月15日起符合较小报告公司（SRC）标准，将在2023年7月1日采用ASU 2016 - 13，该准则要求立即确认管理层对当前预期信用损失（CECL）的估计[270] - 公司目前未参与任何重大法律诉讼[273] - 研发费用主要与进行临床和临床前试验的成本有关，公司会记录第三方服务提供商开展的研发活动的应计负债[269] - 关键会计政策对公司合并财务报表的列报至关重要，且需要管理层做出困难、主观或复杂的判断[268] - 若公司无法及时获得资金或无法获得可接受的条款，可能需大幅缩减、延迟或停止一个或多个研发项目或任何已获批产品候选药物的商业化[277] - 公司认为其披露控制程序和内部控制无法防止所有错误和欺诈，控制系统只能提供合理而非绝对的保证[272]