公开发行情况 - 2022年9月15日公司完成包销公开发行，发行17,637,843股普通股、12,171,628份预融资认股权证和29,809,471份普通认股权证，公开发行净收益约1600万美元[120][126] - 2020年10月6日公司完成普通股和普通股等价物的包销公开发行，获得约1150万美元毛收益和约990万美元净收益[146] - 公司在2021年4月30日完成的公开发行中获得约1430万美元的总收益和约1270万美元的净收益[166] - 公司在2022年9月15日完成的公开发行中获得约1790万美元的总收益和约1600万美元的净收益[187] 合规期限情况 - 公司有180个日历日（至2023年3月6日）重新符合最低出价价格要求，未达标后又获得额外180个日历日（至2023年9月5日）[127] BB - 301业务商业机会 - 公司开发的BB - 301采用“沉默和替换”方法治疗OPMD，已在美国和欧盟获得孤儿药指定，商业机会超10亿美元[130][132] BB - 301试点给药研究情况 - BB - 301试点给药研究评估两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[134] BB - 301肌肉转导改善情况 - 公司开发的方法使BB - 301在HP肌肉转导有228倍改善（+22,647%），在TP肌肉转导有113倍改善（+11,163%）[141] BB - 301临床试验进展 - 2022年12月公司开始在美国首个临床试验点筛选OPMD受试者，2023年1月披露首例OPMD受试者入组自然史研究[143] - 公司计划在2023年下半年向OPMD受试者给药BB - 301，并披露安全性和有效性中期数据[143] 反向股票分割情况 - 公司获得股东批准，可在2023年12月7日前酌情实施反向股票分割[150] BB - 301临床前研究影响情况 - 公司开展的BB - 301临床前研究受COVID - 19影响，出现延迟和物资采购困难[123][124] 研发费用情况 - 2023年3月31日结束的三个月和九个月内，研发费用分别为320万美元和960万美元，而2022年同期分别为220万美元和810万美元[171] - 2023年和2022年截至3月31日的三个月，研发费用分别为316.7万美元和217.1万美元；九个月分别为958.8万美元和809.6万美元[192] 其他收入（损失）净额情况 - 2023年3月结束的三个月和九个月其他收入（损失）净额分别为 - 5.6万美元和 - 37万美元，2022年同期分别为18.5万美元和 - 2.5万美元[173] - 2023年和2022年截至3月31日的三个月，其他收入（损失）净额分别为 - 5.6万美元和18.5万美元；九个月分别为 - 37万美元和 - 2.5万美元[193] OPMD临床开发计划情况 - 公司在2022年成功完成监管互动，启动OPMD临床开发计划，开发计划每个参与者约需76周的随访[165] OPMD自然史研究进展 - OPMD自然史研究于2022年12月开始筛选受试者，2023年1月首位受试者正式入组[165] BB - 301在动物模型中的效果 - BB - 301在有症状的动物模型中实现PABPN1沉默水平达到31%抑制（或更高）可消除OPMD疾病症状和组织病理学特征[159] 比格犬咽肌细胞PABPN1表达情况 - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1的平均表达范围为每个细胞4.5至7.8个拷贝[157] 一般和行政费用预期情况 - 公司预计随着OPMD临床前项目的持续发展，一般和行政费用可能会增加[170] 借款及信贷安排情况 - 截至2023年3月31日公司无借款，目前也没有信贷安排[174] 许可费收入情况 - 2023年和2022年截至3月31日的九个月，公司许可费收入分别为6.8万美元和7.3万美元；2023年和2022年截至3月31日的三个月，许可费收入分别为5.4万美元和4.8万美元[188] 一般及行政费用情况 - 2023年和2022年截至3月31日的三个月，一般及行政费用分别为122.8万美元和133.7万美元；九个月分别为501.1万美元和509.3万美元[192] 累计亏损情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损1.63亿美元[194] - 公司自1995年成立以来一直有累计亏损和经营活动负现金流，预计研发和一般及行政费用可能增加[194] 现金及现金等价物情况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物约为660万美元[195] 经营活动净现金情况 - 2023年和2022年截至3月31日的九个月，经营活动使用的净现金分别为1390万美元和1100万美元[196] 融资活动净现金情况 - 2023年和2022年截至3月31日的九个月，融资活动提供的净现金分别为1600万美元和0美元[197] 产品销售情况 - 公司没有获批销售的产品，未从产品销售中获得任何收入，不确定何时能获得产品销售收入[198]