BB - 301疗法基本信息 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的基于ddRNAi的疗法BB - 301，该疗法已在美国和欧盟获得孤儿药认定[106][107][117][121] - OPMD在西方国家估计有15000名患者，是一种罕见的常染色体显性单基因疾病[117] - BB - 301编码两种siRNA（siRNA13和siRNA17），可抑制PABPN1蛋白突变体和野生型表达[129] - BB - 301还编码野生型PABPN1蛋白，其细胞内表达不受siRNA13和siRNA17抑制[129] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1的平均表达范围为每个细胞4.5至7.8个拷贝[129] BB - 301疗法临床研究进展 - BB - 301临床研究预计在未来12个月开始招募患者[117] - 因COVID - 19疫情，BB - 301的CTA和IND开发工作原计划时间推迟，比格犬试点给药研究延迟数月但已完成[112] - BB - 301试点给药研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[126] - 试点给药研究的分子分析正在进行，中期数据来自16只比格犬（研究共24只），最终数据集预计2022年发布[127] - 公司在2021年上半年与法国药品和健康产品安全局进行了科学咨询会议，2021年第四季度分别与FDA和加拿大卫生部完成了C类会议和CTA前会议[137][138] - 公司计划在2022年启动BB - 301在OPMD患者中的首次人体临床试验[138] BB - 301疗法商业机会与效果 - BB - 301的累计商业机会超过10亿美元[117][121] - 公司开发的方法使BB - 301在HP肌肉的转导提高了228倍（+22647%），在TP肌肉的转导提高了113倍（+11163%）[155] - 在OPMD动物模型中，PABPN1沉默水平达到31%抑制（或更高）可消除疾病症状和组织病理学特征[132] 公司公开发行收益情况 - 公司在2020年10月6日的公开发行中获得约1150万美元的总收益和约990万美元的净收益[144] - 公司在2021年4月30日的公开发行中获得约1430万美元的总收益和约1270万美元的净收益[145] 公司客户收入情况 - 2021年和2020年12月31日结束的六个月，公司分别确认了2.5万美元和5.6万美元的客户收入；2021年和2020年12月31日结束的三个月，分别确认了2.5万美元和1000美元的客户收入[146] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的特许权使用费和许可费分别为0美元和 - 1.9万美元；六个月分别为0美元和11.4万美元[155] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的研发费用分别为310万美元和120万美元；六个月分别为590万美元和190万美元[155] 公司一般及行政费用情况 - 2021年和2020年12月31日结束的三个月，公司的一般及行政费用分别为170万美元和210万美元；六个月分别为380万美元和390万美元[155] 公司其他收入（损失）净额情况 - 2021年12月31日止三个月和六个月，其他收入（损失）净额分别为1.4万美元和 - 21万美元，2020年同期分别为0.7万美元和 - 2.2万美元[159] 公司累计亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损1.4亿美元[160] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物约为1230万美元[161] - 公司预计现金及现金等价物至少足以支持未来十二个月的运营[168] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2021年和2020年12月31日止六个月，经营活动使用的净现金分别为760万美元和570万美元[163] - 2021年和2020年12月30日止六个月，投资活动使用的净现金分别为0和30万美元[164] - 2021年和2020年12月31日止六个月，融资活动提供的净现金分别为0和990万美元[165] 公司办公场地租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后延长至2025年6月[171] 公司关键会计政策 - 公司认为研发费用和股份支付费用为关键会计政策[177][179] 公司会计准则采用情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[182]