BB - 301疗法研发情况 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的基于ddRNAi的疗法BB - 301，已在美国和欧盟获得孤儿药指定[105][106][113][115] - 受COVID - 19影响，BB - 301临床试验申请（CTA）和新药研究申请（IND）相关开发工作的原计划时间推迟，比格犬试点给药研究延迟数月但已完成[110] - BB - 301试点给药研究评估了两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种不同剂量的安全性和生物活性[115] - 比格犬咽肌组织中野生型PABPN1平均表达范围为每细胞4.5至7.8个拷贝[117] - BB - 301编码的siRNA13在咽肌组织中平均每细胞拷贝数最高达600,000[118] - BB - 301编码的siRNA17在咽肌组织中平均每细胞拷贝数最高达120,000[118] - 在有症状的OPMD动物模型（A17小鼠模型）中，BB - 301给药后PABPN1沉默水平达到31%抑制或更高可消除疾病症状和病理特征[119] - BB - 301在HP肌肉转导上较之前提升228倍（+22,647%），在TP肌肉转导上提升113倍（+11,163%）[122] - 公司2022年完成支持BB - 301临床开发计划启动的监管互动，同年将开始该临床开发计划[125] - BB - 301临床开发计划中每位OPMD研究参与者约需76周随访[126] OPMD疾病商业机会 - OPMD患者已在至少33个国家被诊断出，公司认为该疾病安全有效的治疗药物商业机会在产品商业生命周期内超过10亿美元[115] 公司公开发行收入情况 - 2020年10月6日公司公开发行普通股及普通股等价物，获约1150万美元毛收入和约990万美元净收入[134] - 2021年4月30日公司公开发行普通股及普通股等价物，获约1430万美元毛收入和约1270万美元净收入[135] 公司客户收入情况 - 2022年和2021年截至3月31日的九个月，公司客户收入分别为7.3万美元和5.7万美元；三个月分别为4.8万美元和1000美元[138] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，公司特许权使用费和许可费为0，2021年同期分别为7000美元和12.2万美元[144] 公司研发费用情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，研发费用分别为220万美元和810万美元，2021年同期分别为280万美元和470万美元[145] 公司一般及行政费用情况 - 2022年截至3月31日的三个月和九个月，一般及行政费用分别为130万美元和510万美元，2021年同期分别为100万美元和500万美元[146] - 公司预计随着OPMD临床前项目的持续发展，一般及行政费用可能增加[143] 公司其他收入（损失）净额情况 - 2022年3月31日止三个月和九个月的其他收入（损失）净额分别为18.5万美元和 - 2.5万美元，2021年同期分别为 - 11.6万美元和 - 13.8万美元[148] 公司累计亏损及现金情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.43亿美元[149] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物约为860万美元[150] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2022年和2021年9个月经营活动使用的净现金分别为1100万美元和770万美元[152] - 2022年和2021年9个月投资活动使用的净现金分别为0和40万美元[153] - 2022年和2021年9个月融资活动提供的净现金分别为0和990万美元[154] 公司收入及亏损预期 - 公司预计在获得产品销售监管批准并商业化之前，不会产生重大产品销售收入[156] - 公司预计在建立重大收入来源之前，将继续产生亏损且亏损可能增加[157] 公司会计准则采用情况 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[168] 公司办公场地租赁情况 - 公司在2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后延长至2025年6月[159]