公司融资与收益情况 - 2022年9月15日公司完成包销公开发行，发行并出售17,637,843股普通股、12,171,628份预融资认股权证和29,809,471份普通认股权证，公开发行净收益约1600万美元[104][105] - 公司在2020年10月6日、2021年4月30日和2022年9月15日的三次公开发行中，分别获得约1150万美元、1430万美元和1790万美元的总收益，以及约990万美元、1270万美元和1600万美元的净收益[140][141][142] - 2022年9月融资活动现金来自普通股、预融资认股权证和2系列认股权证发行，总收益1790万美元，股份发行成本190万美元[159] - 2022年和2021年第三季度融资活动提供的净现金分别为1600万美元和0美元[159] 公司合规情况 - 2022年9月6日公司收到纳斯达克通知，其普通股最低出价连续30个工作日低于1美元，需在180个日历日内（即2023年3月6日前）恢复合规[106][107] BB - 301药物研发情况 - 公司正在开发用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301，目前正在进行CTA和IND启用研究[109] - BB - 301采用“沉默和替换”方法，已在美国和欧盟获得孤儿药指定，商业规模制造工艺已优化，累计商业机会超过10亿美元[111][115] - BB - 301的CTA和IND启用研究包括大型动物试点剂量研究和12周GLP毒理学及生物分布研究[116] - BB - 301大型动物试点剂量研究在比格犬中进行，评估了两种浓度（1.0 + E13 vg/mL和3.0 + E13 vg/mL）和三种不同剂量的安全性和生物活性[117][120] - 由于COVID - 19大流行，BB - 301的CTA和IND启用开发工作原计划时间延迟，比格犬试点剂量研究延迟数月但已完成[100] - 公司在2022年成功完成监管互动，支持启动OPMD临床开发计划，包括与加拿大卫生部、法国药品安全局和美国FDA的会议[133] - BB - 301临床开发计划将于2022年开始，每个OPMD研究参与者约需76周的随访[134] - 公司开发的方法使BB - 301在HP肌肉的转导提高了228倍（+22647%），在TP肌肉的转导提高了113倍（+11163%）[130] - 在OPMD症状动物模型中，BB - 301给药后PABPN1沉默水平达到31%抑制或更高可消除疾病症状和组织病理学特征[127] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1的平均表达范围为每个细胞4.5 - 7.8个拷贝[123] - BB - 301 Pilot Dosing Study中16只比格犬（24只研究群体中的）咽肌组织的关键中期数据集已完成分析[122] OPMD疾病情况 - OPMD是一种罕见的常染色体显性单基因疾病，西方国家估计有15000名患者[111] COVID - 19对公司的影响 - 因COVID - 19导致全球供应链中断，获取化学试剂、生物试剂和实验室用品变得困难[102] - 公司实施了非必要商务旅行禁令和员工在家与实验室轮换工作制度，员工返回办公场所有感染COVID - 19影响运营的风险[103] 公司财务关键指标变化 - 公司在2022年和2021年9月30日结束的三个月内均未确认任何收入，收入主要来自向生物制药公司授权ddRNAi技术的许可费[143] - 公司在2022年和2021年9月30日结束的三个月内，研发费用分别为270万美元和280万美元，主要与OPMD项目有关[151] - 公司在2022年和2021年9月30日结束的三个月内，一般及行政费用分别为190万美元和200万美元，减少原因是工资、保险和税费的降低[152] - 2022年和2021年第三季度其他收入（损失）净额分别为51.3万美元和22.3万美元[153] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损1.53亿美元[154] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物约为1650万美元[155] - 2022年和2021年第三季度经营活动净现金使用量分别为400万美元和430万美元[157] - 公司预计现金及现金等价物至少可支持未来十二个月运营[162] 公司会计准则与会计处理 - 公司将于2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[174] - 公司对研发活动估计成本记录应计负债，实际成本确定时进行调整，未出现重大差异[170][171] - 公司根据授予日公允价值使用Black - Scholes期权定价模型确定员工和非员工股份支付[172]