公司重大事件 - 2019年7月31日公司完成约50%的裁员，以支持核心研发目标和延长财务周期[128] - 2020年10月6日公司完成公开发行，获得约1150万美元的总收益和约990万美元的净收益[134] - 2020年4月15日公司完成重新注册，注册地从澳大利亚改为美国特拉华州[118] - 2019年9月3日公司与Axovant的许可和合作协议终止，相关权利和许可结束[123] - 2020年6月公司终止与NantWorks的独家 sublicense协议，2019年12月已冲回此前计提的30万美元里程碑付款[130] 业务线进展 - 公司最先进的ddRNAi基因药物BB - 301已在美国和欧盟获得孤儿药指定[115] - 公司支持治疗慢性乙肝和年龄相关性黄斑变性的非临床研究工作已结束[127] - 受COVID - 19影响，BB - 301的IND启用开发工作和组织转导研究启动时间推迟数月[121] 收入数据 - 2020年12月31日结束的三个月内，公司获得1美元的许可费收入，未从产品销售中获得收入[135] - 2020年12月31日结束的三个月和六个月，公司分别确认1美元和56美元的客户收入，而2019年同期为77美元和110美元[137][139] 费用数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，研发费用分别为116.8万美元和59.9万美元；六个月分别为194.2万美元和102.2万美元，增长与BB - 301的临床前试验有关[144] - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，一般及行政费用分别为211.1万美元和189.5万美元；六个月分别为394.8万美元和264.5万美元，增长因保险、咨询、法律和会计费用增加[145] 其他收入（损失）净额数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，其他收入（损失）净额分别为7000美元和2.1万美元；六个月分别为 - 2.2万美元和4万美元，各项收入（损失）有不同变化原因[146] 净亏损数据 - 2020年和2019年截至12月31日的三个月，净亏损分别为325.2万美元和209万美元；六个月分别为597万美元和323.7万美元，净亏损增加[147] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损1.222亿美元，预计研发和一般及行政费用可能增加[148] 现金及现金等价物数据 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物约为1400万美元[149] 现金流量数据 - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，经营活动净现金使用量分别为568.6万美元和362.1万美元，主要因净亏损、营运资金变化和应付款减少[151] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，投资活动净现金使用量分别为34.7万美元和8.1万美元，变化因2020年设备采购增加[152] - 2020年和2019年截至12月31日的六个月，融资活动净现金提供量分别为985.1万美元和177万美元，与普通股发行有关[153] 公司亏损预期及运营支持情况 - 公司预计在未从许可计划、战略合作或产品销售获得显著收入前，将持续亏损且亏损可能增加，现金及现金等价物至少可支持未来十二个月运营[156] 收入确认政策 - 公司知识产权许可收入反映在许可转让给客户时使用知识产权的权利转移，考虑可变因素并使用最可能金额法估计[168] - 公司对未履行的履约义务收到的对价确认合同负债，并在合并资产负债表中作为其他负债报告[169] - 公司知识产权许可收入基于被许可方产品销售时，在客户后续产品销售发生时确认收入[170] - 公司提供研发服务的收入受可变因素限制，在履约义务随时间或某一时点履行时确认[171] 股份支付核算政策 - 公司按照ASC 718记录股份支付，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型对员工和非员工股份支付进行公允价值估值[172] - 公司采用ASU 2018 - 07，按照ASC 718的计量和确认标准核算非员工股份支付，并在服务期内确认此类奖励的公允价值[173] 会计准则相关 - 公司近期未采用新的会计准则[174] - ASU 2016 - 13要求立即确认管理层对当前预期信用损失的估计，原模型仅在损失发生时确认，公司将于2023年7月1日采用该准则[175] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[176]