公司注册变更 - 公司于2020年4月15日完成重新注册地变更，从澳大利亚迁至美国特拉华州，原公司成为其全资子公司，原公司普通股按300:1兑换公司普通股，美国存托股份按3:2兑换[122][123] 公司研发受疫情影响 - 公司研发受COVID - 19影响，BB - 301临床研究启动和完成时间推迟，物资采购困难，实行员工轮岗制[127][128] 公司产品管线 - 公司产品管线包括用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301和用于治疗慢性乙型肝炎的BB - 103，均有全球商业权利[130] OPMD疾病情况 - OPMD是由PABPN1基因突变导致的罕见病，至少在33个国家有患者确诊，目前无获批治疗药物和能改变病程的手术干预手段[133] BB - 301治疗OPMD相关情况 - BB - 301采用“沉默和替换”方法治疗OPMD，已获美国和欧盟孤儿药认定，商业机会超10亿美元[133][135] - BB - 301的CTA和IND启用研究包括大型动物试点给药研究和12周GLP毒理学与生物分布研究[136] - BB - 301试点给药研究在比格犬中进行8周，评估两种浓度（1.0+E13 vg/mL和3.0+E13 vg/mL）、三种剂量的安全性和生物活性[141] - 试点给药研究已完成16只比格犬咽肌组织分析，后续将更新数据和结论[142] - BB - 301编码两种siRNA抑制PABPN1蛋白表达，还编码野生型PABPN1蛋白补充内源性蛋白[144] - 比格犬咽肌细胞中野生型PABPN1平均表达范围为每细胞4.5 - 7.8拷贝[144] - BB - 301在OPMD动物模型中，PABPN1沉默水平达31%抑制或更高可使疾病症状完全缓解[151] - 公司新开发的BB - 301递送和分析方法使HP肌肉和TP肌肉的转导水平分别提高228倍（+22647%）和113倍（+11163%）[154] - 公司计划在2022年启动BB - 301治疗OPMD患者的首次人体临床试验[160] 公司融资情况 - 公司在2020年10月6日和2021年4月30日的两次公开发行中，分别获得约1150万美元和1430万美元的总收益，以及约990万美元和1270万美元的净收益[168][169] 公司客户收入情况 - 2021年和2020年第三季度，公司客户收入分别为0和10万美元，主要因当期许可和版税收入减少[170][171] 公司特许权使用费和许可费情况 - 2021年和2020年第三季度，公司特许权使用费和许可费分别为0和10万美元[177][179] 公司研发费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司研发费用分别为280万美元和80万美元，主要因BB - 301监管毒理学研究启动[177][180] 公司一般及行政费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司一般及行政费用分别为200万美元和180万美元，因保险、咨询、法律和会计费用小幅增加[177][181] 公司BB - 103业务情况 - 公司为BB - 103治疗慢性乙肝病毒感染寻求战略合作伙伴推进IND授权研究[162] 公司会议情况 - 公司在2021年第四季度分别获得与FDA的C类会议和与加拿大卫生部的CTA前会议[158][159] 公司其他净损失情况 - 2021年和2020年第三季度其他净损失分别为20万美元和2.8万美元[182] 公司累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.352亿美元[183] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物约为1570万美元[184] - 公司预计现金及现金等价物至少可支持未来十二个月的运营[190] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年第三季度经营活动净现金使用量分别为430万美元和240万美元[185][186] 公司投资活动净现金使用量情况 - 2021年和2020年第三季度投资活动净现金使用量分别为0和20万美元[185][187] 公司办公场地租赁情况 - 公司于2016年10月1日签订的办公场地经营租赁，经修订后租赁期延长至2025年6月[193] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司无重大资产负债表外安排[195] 公司会计准则采用情况 - 公司将在2023年7月1日采用ASU 2016 - 13会计准则[204] 公司市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[206]