产品获批情况 - 2021年6月FDA批准阿伐替尼（AYVAKIT）用于治疗成人晚期系统性肥大细胞增多症（SM），2022年3月欧盟委员会扩大AYVAKYT营销授权用于治疗特定晚期SM患者[158] - 普拉替尼（GAVRETO）在美国获加速批准用于治疗特定RET改变癌症，2021年11月欧盟委员会授予其有条件营销授权用于治疗特定RET融合阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）[165][166] - 2021年3月中国NMPA批准GAVRETO用于治疗经铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者，2022年3月批准用于治疗RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌[167] - 阿伐替尼在美国获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者，在欧洲有条件获批用于治疗携带PDGFRA D842V突变的成人患者[172] - 2020年1月FDA批准阿伐普利尼，2020年9月欧盟委员会有条件批准阿伐普利尼，2021年6月FDA扩大阿伐普利尼适应症，2022年3月欧盟委员会扩大阿伐普利尼适应症[211] - 2020年9月FDA加速批准普拉替尼，2020年12月FDA扩大普拉替尼适应症[212] 临床试验进展 - 2022年1月先锋试验（PIONEER）已完成非晚期SM患者入组，计划2022年夏末公布第二部分顶线数据，下半年向FDA提交补充新药申请[159] - 2021年4月公布BLU - 263在健康志愿者1期试验结果，2021年第二季度启动2/3期试验，预计2022年下半年公布初始数据[163] - 2022年4月AACR年会上公布的SYMPHONY试验1期剂量递增部分早期数据显示，每日一次400mg剂量的BLU - 945治疗患者出现未确认的部分缓解[180] - 2021年第四季度公司启动了BLU - 701在EGFR突变非小细胞肺癌中的1/2期试验（HARMONY试验），计划在2022年下半年公布初始临床数据[181] - 2022年3月公司启动了BLU - 451在携带外显子20插入突变的EGFR驱动非小细胞肺癌患者中的1/2期试验，计划在2023年公布临床概念验证数据[184] - 2022年第一季度公司启动了BLU - 222在CDK2易感癌症中的1/2期试验（VELA试验）[186] - 预计罗氏将在2023年启动BLU - 852单药及与阿替利珠单抗联合用于晚期癌症的1期试验[187] 产品研发计划 - 公司正在开发三种表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂BLU - 945、BLU - 701和BLU - 451，目标是解决EGFR驱动的NSCLC中超过90%的激活突变[175] - 计划在2022年剩余时间和2023年开展BLU - 945和BLU - 701的联合研究，目标是满足主要市场近60000名EGFR突变NSCLC患者的未满足需求[178] - 2021年12月公司完成对Lengo Therapeutics的收购，其领先化合物LNG - 451现称为BLU - 451，用于治疗EGFR外显子20突变的NSCLC患者[179] - 2022年公司计划从发现项目中提名两个开发候选药物，并在2022年下半年的研发日分享扩展发现平台的愿景[188] - 公司与Proteovant合作，计划推进最多两个新型蛋白质降解剂项目进入开发阶段，并有扩展两个额外项目的选择权[189] 产品认定情况 - FDA授予阿伐替尼和普拉替尼多项突破性疗法认定和孤儿药认定，欧盟委员会授予阿伐替尼孤儿药产品认定[161][171][174] 外部事件影响 - 新冠疫情对公司临床试验、供应链和商业活动有影响，但公司采取措施确保研究连续性，目前有足够供应满足需求[205] - 截至目前，俄乌冲突未对公司业务、运营和财务业绩产生重大影响[206] 资金获取情况 - 截至2022年3月31日，公司通过交易共获得30亿美元资金，其中首次公开募股等出售普通股获19亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，合作和许可协议获10亿美元[208] - 截至2022年3月31日，公司通过各类交易共获得30亿美元资金，包括普通股销售、可转换优先股发行、合作和许可协议收入等[257] 净亏损情况 - 2022年第一季度净亏损1.06亿美元，2021年净亏损6.441亿美元，2020年净收入3.139亿美元，2019年净亏损3.477亿美元，截至2022年3月31日累计亏损13.814亿美元[209] 收入情况 - 2022年第一季度收入主要来自阿伐普利尼产品销售、与基石药业的合作收入和与克莱门蒂亚的许可协议收入[213] - 2022年第一季度产品净收入从2021年同期的895.5万美元增至2384.1万美元，增幅166%，其中AYVAKIT/AYVAKYT收入从712.7万美元增至2384.1万美元，GAVRETO 2022年无收入，2021年为182.8万美元[240][244] - 2022年第一季度合作收入从2021年同期的1262.1万美元增至3889万美元，增幅208%，主要来自Clementia许可协议和CStone合作[240][245] 费用情况 - 在获得FDA批准前，公司为阿伐普利尼和普拉替尼制造库存并记录约3770万美元为研发费用[216] - 2022年第一季度研发总费用为1.03133亿美元，2021年为7971万美元[230] - 公司预计未来研发费用会因临床试验和监管申报等增加[231] - 公司预计未来销售、一般和行政费用会因支持研发和商业化活动而增加[233] - 净利息收入主要来自现金等价物和有价证券的收益，其他净收入（支出）主要是外汇交易损益，所得税费用主要是联邦和外国所得税[234][236][237] - 2022年第一季度产品销售成本从2021年同期的10.2万美元增至507.9万美元，增幅4879%，主要因向合作方销售低利润率产品[240][247][249] - 2022年第一季度研发费用从2021年同期的7971万美元增至1.03133亿美元，增幅29%，主要因人员相关费用、临床供应制造费用等增加[240][251] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用从2021年同期的4200.2万美元增至5705.8万美元，增幅36%，主要因人员相关费用和商业费用增加[240][252] - 2022年第一季度净利息收入从2021年同期的73.8万美元降至44.2万美元，降幅40%[240][253] - 2022年第一季度其他净费用从2021年同期的21.4万美元增至45.3万美元，增幅112%[240][254] 现金使用及持有情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量比2021年同期增加690万美元，主要因净亏损增加630万美元[258] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8.934亿美元[263] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为8.934亿美元[266][274] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为10.346亿美元[274] 财务自给及资金需求 - 公司预计现有资金和未来产品收入能使其实现财务自给自足[266] - 公司未来资本需求受产品商业化、销售营销、生产制造等多因素影响[267] - 公司预计在产生大量药品收入前，主要通过股权、债务融资及合作等方式满足资金需求[270] 合同义务情况 - 公司合同义务主要包括不可撤销经营租赁和特定商业制造协议下的无条件采购义务[272] - 2022年第一季度，公司合同义务和承诺无重大变化[273] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性和外汇汇率变化[275][276] - 公司认为利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[275] - 公司认为2022年和2021年第一季度通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[278]