财务状况 - 截至2021年9月30日，公司总资产为7.6638亿美元，较2020年12月31日的10.1794亿美元下降24.71%[19] - 截至2021年9月30日，公司普通股加权平均流通股数为2128.7498万股[21] - 截至2021年9月30日，公司按公允价值计量的资产总计69235000美元[49] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司按公允价值计量的总资产分别为6923.5万美元和9329.1万美元[51] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，其他流动负债分别为216万美元和312.8万美元[56] - 截至2021年9月30日，公司业务承诺约110万美元，需在三到18个月内支付，2021年前九个月终止合同取消了370万美元的承诺[57] - 截至2021年9月30日，公司不可撤销经营租赁的未来最低租赁付款总额为87.8万美元[58] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.605亿美元[38] - 截至2021年9月30日，2020年股权激励计划有43.3515万股可供发行[63] - 截至2021年9月30日，2020年员工股票购买计划有21万股可供发行，暂无员工扣款[64] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司均未确认其他非暂时性减值损失[54] - 截至2021年9月30日，未确认的与未归属股票奖励相关的基于股票的薪酬费用为1690万美元，预计在3.1年的加权平均期限内确认[65] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.605亿美元，现金、现金等价物和短期投资为7260万美元[74] - 截至2021年9月30日，公司有可用现金、现金等价物和短期投资7260万美元，累计亏损1.605亿美元[109] - 截至2021年9月30日，公司业务合同承诺约110万美元，将在三到18个月内到期，期间终止部分合同取消370万美元承诺[132] - 公司自成立以来持续亏损，2021年和2020年前三季度净亏损分别为2710万美元和1840万美元，截至2021年9月30日和2020年12月31日累计亏损分别为1.605亿美元和1.334亿美元[149] - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资7260万美元，预计可满足未来12个月以上的运营资金需求[156] 经营成果 - 2021年第三季度，公司净亏损798.9万美元，较2020年同期的471.6万美元有所扩大[21] - 2021年前九个月，公司净亏损2714.6万美元，较2020年同期的1837.9万美元有所增加[21] - 2021年第三季度，公司研发费用为402.1万美元，较2020年同期的475.7万美元有所下降[21] - 2021年前九个月，公司研发费用为1463.5万美元，较2020年同期的1547.4万美元有所下降[21] - 2021年第三季度，公司一般及行政费用为399.6万美元，较2020年同期的206.4万美元有所增加[21] - 2021年前九个月，公司一般及行政费用为1261.1万美元，较2020年同期的518.3万美元有所增加[21] - 2021年第三季度，公司每股普通股基本和摊薄净亏损为0.38美元，较2020年同期的2.52美元有所收窄[21] - 2021年前九个月，公司每股普通股基本和摊薄净亏损为1.28美元，较2020年同期的13.74美元有所收窄[21] - 2021年前九个月净亏损27146美元，2020年同期为18379美元[33] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为22545美元，2020年同期为22293美元[33] - 2021年前九个月投资活动净现金（使用）提供量为 - 35美元，2020年同期为19903美元[33] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为614美元，2020年同期为81488美元[33] - 2020年第三和前九个月，关联方交易成本分别为21.2万美元和65.7万美元[46] - 2021年和2020年第三季度租金费用分别为17.5万美元和19.2万美元，前九个月分别为55.3万美元和54.4万美元[58] - 2021年第三季度和前九个月基于股票的薪酬费用分别为143.1万美元和387.2万美元，2020年同期分别为56.1万美元和100.1万美元[65] - 2021年和2020年前九个月净亏损分别为2710万美元和1840万美元，第三季度净亏损分别为800万美元和470万美元[74] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为402.1万美元和475.7万美元，减少15%，主要因GB - 102二期临床试验完成，部分被薪酬成本增加抵消[94][95][96] - 2021年和2020年第三季度行政费用分别为399.6万美元和206.4万美元，增长94%，主要因股票薪酬、董监高保险成本增加和员工人数增加[94][98][99] - 2021年和2020年第三季度利息收入分别为2.8万美元和0.24万美元，增长主要因2020年9月IPO净收益9200万美元用于投资[94][100] - 2020年第三季度优先股分阶段义务公允价值变动带来210万美元收益，该义务于2020年9月24日到期[93][94][101] - 2021年和2020年前三季度研发费用分别为1463.5万美元和1547.4万美元，减少5%，原因同第三季度[102][104] - 2021年和2020年前三季度行政费用分别为1261.1万美元和518.3万美元，增长主要因股票薪酬、董监高保险成本增加、固定资产定金注销和员工人数增加[102][105][106] - 2021年和2020年前三季度利息收入分别为10万美元和12万美元，减少因市场利率降低[102][107] - 2021年前九个月经营活动使用现金2250万美元，主要因净亏损2710万美元，部分被非现金费用和营运资金增加抵消[118] - 2021年前九个月投资活动使用现金3.5万美元，包括7.26亿美元投资购买和50万美元物业设备购买，部分被7.31亿美元短期投资到期收回抵消[120] - 2021年前九个月融资活动提供现金61.4万美元，来自股票期权行权所得[122] 资金情况 - 公司运营资金主要来自可转换本票和优先股发行所得约1.34亿美元，以及首次公开募股净所得9200万美元[73] - 公司认为当前现金、现金等价物和短期投资至少12个月内可满足现金需求[39] - 公司预计未来继续亏损，将通过股权、债务融资或其他资本来源满足资金需求[111] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资预计可满足未来超12个月运营费用和资本支出需求，但仍将寻求额外资金[112] - 公司需额外融资推进产品研发和运营，可能通过股权、债务融资等方式，但存在无法筹集或条件不利风险[113] - 公司需要大量额外资金支持运营和增长战略，若无法及时筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[155] 产品研发 - 公司主要产品候选药物GB - 102在1/2a期临床试验中，单剂1mg剂量在湿性AMD患者中耐受性良好，约88%的患者有至少六个月的疾病控制临床证据[72] - 2021年3月，公司决定不进行GB - 102的两项3期临床试验的重大投资[39] - 公司治疗视网膜疾病的方法未经证实，GB - 102等产品候选药物在关键试验中未证明有效性和安全性，也未获得营销批准[163] - 公司推进GB - 102用于湿性AMD的进一步临床试验需要合作伙伴提供资金，否则临床开发不太可能继续[164] - GB - 102的3期临床试验将是首个有足够患者数量以统计GB - 102与标准疗法非劣效性的试验，此前试验结果不一定能预测3期试验主要疗效终点的统计显著性[175] - GB - 102的2b期临床试验显示，1mg剂量组患者平均最佳矫正视力（BCVA）比对照组低约9个字母，若3期试验重复此差异，产品可能不被FDA批准[175] - 与艾力雅相比，GB - 102 1mg剂量显示出5个月的中位持久性和改善的安全性，视网膜中央亚区厚度（CST）控制无统计学差异，但平均BCVA较低[176] - 2020年3月，公司终止GB - 102 2mg剂量在所有临床试验项目中的开发[176] - 公司1/2a期试验中，88%的GB - 102 1mg患者6个月以上无需额外支持治疗，而2b期试验中这一比例为48%[177] - 1/2a期试验32名患者中，无GB - 102相关非眼部不良事件、严重不良事件或剂量限制性毒性报告，最常见不良事件是玻璃体漂浮物（n = 5）[183] - 2b期临床试验12个月治疗阶段，GB - 102 1mg组无药物相关非眼部不良事件、严重不良事件或剂量限制性毒性，21名患者中有9人经历23起药物相关不良事件[187] - 2b期临床试验6个月治疗后观察阶段，无药物相关不良事件或威胁视力的炎症报告，1名GB - 102 1mg患者患白内障，与治疗无关[188] 未来预期 - 公司预计新冠疫情对其长期战略、运营和流动性无重大影响[40] - 公司预计未来将继续产生净亏损，研发、行政和资本支出将持续增加[75] - 公司预计研发支出在可预见未来将大幅增加，产品研发存在诸多风险和不确定性[87][88] - 公司预计未来几年行政费用将增加，以支持人员扩张、运营、商业基础设施建设等[90] - 公司预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损，若推进GB - 102临床开发等多项活动，费用将大幅增加[150] - 公司尚无产品销售，预计未来几年内也不会有产品候选销售，实现盈利需成功开发和商业化产品[153] 风险因素 - 公司目前未受COVID - 19疫情重大影响，但疫情不确定性可能影响未来临床试验活动时间表[77][79] - 临床研究可能因多种不可预见事件导致产品候选药物获批或商业化延迟或受阻[199] - 患者入组受疾病流行程度、试验标准等多种因素影响，入组困难会导致研发成本增加和公司价值下降[203][204][205] - 基于专有技术开发产品候选药物可能不成功，无法获得大量产品收入[206] - 苹果酸舒尼替尼有肝毒性黑框警告，虽公司研究未发现相关证据，但可能影响产品获批和市场接受度[207][208] - 公司资源有限，资源分配决策可能导致错过商业机会，研发投入可能无商业可行产品[210][212] - 在美国境外进行临床试验，FDA可能不接受数据，还存在外国监管、患者依从性等风险[213][214] - 计算机系统故障或安全漏洞会影响业务运营，导致数据丢失、声誉受损和潜在法律责任[215][216] - 若计算机安全漏洞导致个人信息泄露，需按相关法律通知各方，还可能面临诉讼和责任[216] - 新冠疫情或直接或间接对公司业务、运营结果和财务状况产生不利影响，还可能导致经济放缓[192][196] - 多数办公室员工自2020年3月起居家办公，远程办公增加了网络安全和信息技术系统风险[193] 公司特性与合规 - 公司是新兴成长公司和较小报告公司，可延迟采用新会计标准，财务报表可能与其他公司不可比[127][128] - 公司签订许可协议，有里程碑付款和低个位数特许权使用费义务，但截至2021年9月30日未发生相关事件和费用[131] - 公司披露控制和程序有效，可合理保证信息及时准确披露[135] - 2021年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化，持续监控疫情对内部控制的影响[136] 股权与融资历史 - 2019年7 - 8月，公司发行3743.2787万股C系列可转换优先股，总收益5500万美元，优先股认股权证初始公允价值220万美元[61] - 2020年9月，优先股认股权证不再可行使，相关负债于9月24日消除[62] - IPO发行646.875万股普通股，每股16美元，净收益9200万美元[110] 公司发展局限 - 公司有限的运营历史使评估其业务成功和未来生存能力变得困难，且从研发型公司向支持商业活动的公司转型可能不成功[160][161] - 公司财务状况和经营成果预计将因多种不可控因素而季度和年度间大幅波动[162] - 进行临床前测试和临床试验耗时、昂贵且不确定，公司可能无法获得监管批准和实现盈利，可能需要大量额外融资[159] - 公司业务严重依赖湿性AMD候选产品GB - 102的成功，若无法获批上市或商业化，业务将受重大损害[165][167] - 公司尚未成功开展或完成任何3期临床试验，也未将任何药品商业化，难以评估未来前景[170]