公司业务与产品 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发治疗眼部疾病药物，主要产品GB - 102在1/2a期临床试验中，单剂1mg剂量在88%湿性AMD患者中显示至少6个月疾病控制效果，在2b期试验中，1mg/1mg队列48%患者有6个月疗效，29%患者有12个月疗效[83] - 2022年3月公司收购治疗MPS1导致角膜混浊的AAV基因疗法项目，该项目获FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定，获批后有资格获优先审评券[85] - 2021年12月公司收购cGMP类似物专利和独家许可权，用于治疗遗传性视网膜疾病，还与AI药物发现公司建立战略伙伴关系，开发治疗地理萎缩的小分子补体因子B抑制剂[86] 公司资金来源 - 公司运营资金主要来自可转换本票和可转换优先股发行所得约1.34亿美元，以及首次公开募股净所得9200万美元[88] 公司财务状况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损1.793亿美元，现金、现金等价物和短期投资为5530万美元，2022年和2021年第一季度净亏损分别为1010万美元和1140万美元[89] - 2022年第一季度研发费用为605.7万美元，较2021年的644.8万美元下降6%；一般及行政费用为412.7万美元，较2021年的504万美元下降18%；净亏损为1014.9万美元，较2021年的1144.9万美元下降11%[113][116][117][118] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资5530万美元，累计亏损1.793亿美元[118] - 2022年第一季度经营活动使用现金652.4万美元，主要归因于净亏损1010万美元，部分被收购在研研发项目的220万美元和非现金股票薪酬150万美元抵消；2021年第一季度经营活动使用现金930万美元，主要归因于净亏损1140万美元，部分被营运资金减少90万美元和非现金费用120万美元抵消[131][132][133] - 2022年第一季度投资活动提供现金152万美元，包括短期投资到期提供的1400万美元，部分被短期投资购买的1080万美元和收购在研研发项目支付的170万美元抵消；2021年第一季度投资活动使用现金1370万美元，包括短期投资购买的2150万美元和购买物业设备的20万美元，部分被短期投资到期提供的800万美元抵消[131][134][135] - 2022年第一季度融资活动未提供现金；2021年第一季度融资活动提供现金10万美元，与行使股票期权所得款项有关[131][136] - 截至2022年3月31日，公司有固定租赁付款义务50万美元，其中40万美元需在12个月内支付[120] - 截至2022年3月31日，公司与CRO、CMO和供应商的合同承诺约为160万美元，需在3至12个月内支付[122] 公司财务预期 - 公司预计未来继续产生净亏损，研发、行政和资本支出将增加，净亏损可能因临床试验时间和研发活动支出而季度和年度波动[91] - 公司预计未来研发支出将大幅增加，产品开发存在诸多风险和不确定性[101][103][104] - 公司行政费用主要包括人员成本、知识产权维护和外部专业服务费用，预计未来几年将增加以支持业务扩张[107] - 预计2022年研发费用将高于2021年[112] - 公司预计未来12个月及以后将继续产生重大运营费用和净亏损，净亏损可能会因研发阶段和复杂性、技术许可收入及合作收入等因素而大幅波动[118] - 公司预计将继续通过股权融资、债务融资或其他资本来源筹集资金，以推进产品研发和运营，但可能无法按有利条件或根本无法筹集到所需资金[125][127] 疫情影响 - 目前COVID - 19疫情未显著影响公司财务状况和运营，但可能影响未来临床试验活动时间表，公司已调整业务实践[92][94][95] 公司类型与会计准则 - 公司是新兴成长型公司，选择使用JOBS法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这可能导致其财务报表与其他公司不可比[139][140] - 公司为“小型报告公司”，非关联方持有的股票市值低于7亿美元且上一财年营收低于1亿美元[141] - 若非关联方持有的股票市值低于2.5亿美元，或上一财年营收低于1亿美元且截至6月30日非关联方持有的股票市值低于7亿美元，公司可能继续为小型报告公司[141] - 若公司在不再为新兴成长型公司时仍为小型报告公司，可继续享受小型报告公司的某些披露要求豁免[141] - 作为小型报告公司，可选择仅在10 - K年度报告中列报最近两个财年的经审计财务报表[141] - 小型报告公司在高管薪酬方面的披露义务有所减少[141] - 有关近期采用的会计公告、采用时间及评估的更多信息见10 - Q季度报告中合并财务报表附注2[142] - 公司作为小型报告公司，无需提供市场风险定量和定性披露信息[144]