融资情况 - 公司历史运营主要通过发行可转换本票和可转换优先股获约1.34亿美元，首次公开募股净收益9200万美元融资[88] 财务业绩与亏损情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月净亏损分别为820万美元和770万美元，六个月净亏损分别为1840万美元和1920万美元，截至2022年6月30日累计亏损1.876亿美元，现金、现金等价物和短期投资为5070万美元[89] - 公司预计未来将继续产生净亏损，若按历史方式运营，研发、行政和资本支出将继续增加，净亏损可能季度和年度间大幅波动[91] - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为405.8万美元和416.6万美元，下降3%；一般及行政费用分别为424.3万美元和357.5万美元，增长19%；净亏损分别为824.1万美元和770.8万美元，增长7%[109] - 2022年和2021年上半年研发费用分别为1011.5万美元和1061.4万美元，下降5%；一般及行政费用分别为837万美元和861.5万美元，下降3%；净亏损分别为1839万美元和1915.7万美元，下降4%[115] - 截至2022年6月30日，公司有可用现金、现金等价物和短期投资5070万美元，累计亏损1.876亿美元[119] - 基于当前运营计划，预计未来12个月及以后将继续产生重大运营费用和净亏损，2022年6月30日的资金可支持运营至2023年第四季度[119][121] - 2022年上半年经营活动使用现金1070万美元，主要因净亏损1840万美元[133][135] 产品研发与进展 - 公司主导产品候选药物GB - 102在1/2a期临床试验中，单剂1mg剂量在湿性AMD患者中耐受性良好，该队列8名患者中有7名（88%）显示至少6个月的疾病控制临床证据；在2b期试验中，GB - 102（1mg/1mg）队列48%的患者有6个月疗效，29%的患者有12个月疗效[83] - 2022年3月公司收购用于治疗MPS1引起的角膜混浊的新型AAV基因治疗项目，该项目获FDA孤儿药和罕见儿科疾病认定，获批后有资格获得优先审评券[85] - 2021年12月公司获得用于治疗遗传性视网膜疾病的新型cGMP类似物专利和独家许可权，并与AI药物发现公司建立战略合作伙伴关系[86] 战略决策与调整 - 2022年6月28日公司宣布全面审查战略替代方案，8月11日宣布暂停GB - 102、GB - 401和GB - 501的临床开发以节省资金[91] - 公司将对战略替代方案进行全面审查，探索收购、出售、合并等战略交易的可能性[119] 上市合规情况 - 2022年6月16日公司收到纳斯达克通知，因普通股收盘价连续30个工作日低于每股1美元不符合上市规则，有180天（至12月13日）恢复合规；7月21日公司收到通知已恢复合规[92] 费用情况与人员构成 - 公司研发费用主要与GB - 102的临床前和临床开发有关，预计未来研发支出将大幅增加[100][102] - 公司预计未来几年行政费用将增加，以支持人员扩张、运营、上市成本、员工激励、商业基础设施开发和外部服务使用[107] - 截至2022年6月30日和2021年6月30日，从事研发活动的员工分别为20人和19人；从事一般及行政活动的员工分别为9人和8人[112][114] - 研发费用主要与GB - 102和GB - 401的开发有关，预计2022年研发费用将比2021年增加[113][117] - 一般及行政费用增加主要是由于股份支付和专业服务费用增加，减少主要是由于2021年3月固定资产采购承诺存款的注销[114][118] 资金需求与筹集 - 公司预计研发、一般及行政费用和资本支出将继续增加，未来将通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求[127] - 现有现金、现金等价物和短期投资预计可支持超12个月运营费用和资本支出需求[128] - 未来需筹集额外资金推进研发项目、运营业务和履行到期义务[128] - 未来资金需求取决于产品研发、监管审批、战略合作等多因素[131] - 公司将通过股权发行、债务融资等方式寻求资金，但可能无法按有利条件筹集[130] - 若无法筹集资金，公司需延迟、减少或终止计划活动以降低成本[130] 投资与融资活动现金流 - 2022年上半年投资活动提供现金1120万美元，源于短期投资到期收回2980万美元[133][136] - 2022年上半年融资活动无重大现金活动，2021年同期提供现金60万美元[133][137] 公司性质与会计准则 - 公司是新兴成长公司，可延迟采用新或修订会计准则[140] - 公司是较小报告公司，因非关联方持股市值低于7亿美元且年收入低于1亿美元[141] 业务承诺 - 截至2022年6月30日，固定租赁付款义务为40万美元，其他业务承诺约为320万美元[123][125]