财务表现与亏损 - 公司2022年第三季度净亏损为980万美元，去年同期为800万美元[107] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损为1.974亿美元，现金及短期投资为4360万美元[109] - 公司预计未来将继续产生净亏损，研发费用和行政费用将继续增加[110] - 公司2022年第三季度的净亏损为981.2万美元，同比增长23%，主要由于运营费用增加[129] - 公司2022年前九个月的净亏损为2820.2万美元，同比增长4%，主要由于运营费用增加[137] - 公司2022年前九个月经营活动现金流出为1780万美元，主要由于净亏损2820万美元[157] 研发与项目终止 - 公司决定终止GB-102和GB-401项目的开发，并裁员71%以节省成本[100] - 公司2022年第三季度的研发费用为324.9万美元，同比下降19%，主要由于员工裁减和GB-102、GB-401研发项目的终止[129][131] - 公司2022年前九个月的研发费用为1336.4万美元，同比下降9%，主要由于GB-102临床试验的完成和人员成本的减少[137][139] - 公司2022年第三季度的重组、减值和终止项目成本为243.5万美元，主要由于GB-102和GB-401项目的终止以及员工裁减71%[135][136] 运营费用与成本 - 公司2022年第三季度的总运营费用为998.3万美元，同比增长25%，主要由于重组、减值和其他终止项目的成本增加[129] - 公司2022年前九个月的总运营费用为2846.8万美元，同比增长4%，主要由于重组、减值和终止项目成本的增加[137] - 公司的主要现金用途是资助研发支出，包括人员成本、合同制造商费用和实验室费用[119] 资金与融资 - 截至2022年9月30日，公司拥有4360万美元的现金、现金等价物和短期投资，预计足以支持未来12个月的运营[142] - 公司现有现金、现金等价物和短期投资预计可支持超过12个月的运营支出和资本支出需求[150] - 公司未来需要额外融资以推进剩余产品候选者的临床开发、研发新产品候选者以及支持未来运营[151] - 公司未来资金需求将取决于多个因素，包括研发成本、监管审批费用、制造能力建设成本等[152] - 公司未来可能通过股权发行、债务融资或其他资本来源筹集资金，但可能无法在需要时以有利条件获得资金[151] - 公司2022年前九个月投资活动现金流入为1470万美元，主要由于短期投资到期获得4660万美元现金[158] - 公司2022年前九个月融资活动现金流出为8.6万美元，无重大融资活动[159] 战略与收购 - 公司正在进行战略审查，可能包括收购、公司出售、合并、资产剥离或私募股权融资等选项[142] - 公司于2022年3月收购了一项用于治疗MPS1角膜混浊的AAV基因疗法项目，目前正在进行临床前开发[102] - 公司于2021年12月收购了用于治疗遗传性视网膜疾病的cGMP类似物专利，但于2022年11月将其剥离[103] - 公司与一家AI药物发现公司合作开发针对地理萎缩的小分子补体因子B抑制剂，目前正在进行临床前开发[104] 风险与合规 - 公司于2022年6月收到纳斯达克通知，因股价低于1美元而面临退市风险，但于7月恢复合规[111] - 公司预计COVID-19疫情可能影响未来开发活动的时间表[114] - 公司作为新兴成长公司和小型报告公司，享有部分披露豁免权[163][164] 利息收入 - 公司2022年第三季度的利息收入为17.1万美元，同比增长511%，主要由于现金和短期投资的增加[129]