公司基本信息 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于视网膜和视神经疾病药物研发[32] - 公司是新兴成长公司和较小报告公司，财务报表可能缺乏可比性[120][121] 财务状况 - 截至2021年3月31日，公司总资产为9.09亿美元，较2020年12月31日的10.18亿美元有所下降[15] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损1.45亿美元，目前运营计划显示将继续亏损[36] - 截至2021年3月31日，公司按公允价值计量的资产总计8.4909亿美元，其中现金等价物9810万美元，短期投资7.5099亿美元[49] - 截至2020年12月31日，公司按公允价值计量的资产总计9.3291亿美元，其中现金等价物3.1676亿美元，短期投资6.1615亿美元[49] - 截至2021年3月31日，其他流动负债总计222.5万美元，较2020年12月31日的312.8万美元有所下降[55] - 截至2021年3月31日，公司业务承诺约310万美元，需在三到十二个月内支付；2021年第一季度终止部分合同，取消承诺总计370万美元，确认费用220万美元[56] - 截至2021年3月31日，公司可用现金、现金等价物和短期投资为8570万美元，累计亏损1.448亿美元[103] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，可供出售投资合同期限均小于12个月，未确认非暂时性减值损失[53] - 截至2021年3月31日，业务合同承诺约310万美元，将在3至12个月内到期[126] - 2021年第一季度终止部分合同，产生设备存款等费用核销[126] - 公司2021年和2020年第一季度净亏损分别为1140万美元和780万美元，截至2021年3月31日和2020年12月31日累计亏损分别为1.448亿美元和1.334亿美元[142] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8570万美元，预计可支持未来12个月以上的运营[149] 经营业绩 - 2021年第一季度，公司净亏损1145万美元，而2020年同期净亏损779万美元[18] - 2021年第一季度，公司研发费用为645万美元，高于2020年同期的609万美元[18] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为926万美元，2020年同期为1071万美元[29] - 2021年第一季度，公司投资活动净现金使用量为1366万美元，2020年同期为净现金流入1685万美元[29] - 2021年第一季度，公司融资活动净现金流入为9.2万美元，2020年同期为净现金使用量84万美元[29] - 2021年和2020年第一季度租金费用分别为18.9万美元和17.6万美元；截至2021年3月31日，未来最低租赁付款总额为107万美元[58] - 2021年和2020年第一季度基于股票的薪酬费用分别为112.9万美元和22.6万美元；截至2021年3月31日，未确认的基于股票的薪酬费用为1340万美元，预计在3.3年内确认[66] - 2021年和2020年第一季度公司未记录所得税拨备或收益；截至2021年和2020年3月31日，维持对递延所得税资产的全额估值备抵[67] - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为1140万美元和780万美元；基本和摊薄后每股净亏损分别为0.54美元和6.61美元[68] - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为644.8万美元和608.5万美元，同比增长6%，主要因GB - 102三期临床试验取消订单费用和薪酬成本增加[95][96][97] - 2021年和2020年第一季度管理费用分别为504万美元和171.1万美元，同比大幅增加，主要因固定资产购买定金注销、股票薪酬和员工数量增加等[95][99][100] - 2021年和2020年第一季度利息收入分别为3.9万美元和10.8万美元，同比下降64%，主要因利率降低[95][101] - 2021年第一季度经营活动使用现金930万美元，主要因净亏损1140万美元[111][113] - 2021年第一季度投资活动使用现金1370万美元，含2150万美元短期投资购买[111][115] - 2021年第一季度融资活动提供现金10万美元，源于股票期权行权所得[111][117] 公司发展历程 - 2020年9月29日，公司完成首次公开募股，发行647万股普通股，净收益9200万美元[34] - 2020年9月18日，公司进行了9.0058:1的反向股票拆分[35] - 2020年3月至3月31日，公司与关联方咨询公司合作产生费用32.7万美元，2020年9月终止合作[45] - 2019年7 - 8月，公司发行C系列可转换优先股3743.2787万股，总收益5500万美元；优先股分阶段义务公允价值220万美元，列为流动负债；2020年9月该义务失效[60][61] - 2021年3月，公司根据2020年股权计划增加预留发行股份104.8963万股，截至3月31日，有276.2909万股可发行；2020年员工股票购买计划有21万股可发行[62][64] - 2020年公司发行8万股受限股票单位，加权平均授予日每股公允价值16.5美元；截至2021年3月31日，无受限股票单位归属或没收[65] - IPO发行并出售646.875万股普通股，每股16美元，扣除承销折扣、佣金和发行成本后净收益9200万美元[103] 公司运营与资金情况 - 公司现有现金、现金等价物和短期投资预计可满足未来超12个月运营费用和资本支出需求，但估计可能有误[37] - 2021年3月公司决定暂停GB - 102两项3期临床试验，当前资金可满足未来12个月需求，后续将寻求额外融资[38] - 公司预计未来将继续产生净亏损，研发、行政和资本支出将继续增加，净亏损可能因临床试验和研发活动的时间而波动[76] - 公司预计研发支出在可预见未来将大幅增加，2021年研发费用较2020年将适度增加[88][97] - 公司预计未来几年管理费用将增加，以支持员工数量和业务扩张等[91] - 现有现金、现金等价物和短期投资预计可支持超12个月运营支出和资本支出需求[105] - 公司将寻求额外资金推进研发项目、运营业务和履行义务[106] - 公司需要大量额外资金来支持运营和增长战略，若无法及时筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发或商业化工作[148] 新冠疫情影响 - 公司认为新冠疫情对其长期战略、运营和流动性无重大影响，但仍在持续评估[40] - 多数办公室员工自2020年3月起居家办公，同时确保运营必要人员配置[82] - COVID - 19可能影响临床试验活动时间线，公司持续评估其对业务和运营的潜在影响[79][80] - 新冠疫情可能直接或间接对公司业务、经营成果和财务状况产生不利影响，包括影响员工健康和可用性、供应链、临床试验进度以及监管审批等[156] - 新冠疫情已影响并可能进一步影响全球经济和资本市场，对公司业务、运营、财务状况产生不利影响，且影响程度高度不确定[163][164] 产品研发与风险 - 公司产品开发面临众多风险和不确定性，可能无法获得监管批准，成本和时间也不确定[89] - 公司尚无产品销售，短期内也不期望有产品候选药物销售，要实现盈利需成功开发和商业化产品[146] - 公司主要产品候选药物中活性成分舒尼替尼预计2021年失去专利保护，可能面临新的竞争[139] - 公司可能与第三方合作开发和商业化产品候选药物，若合作不成功，可能无法充分利用市场潜力[139] - 公司未来成功取决于能否留住关键高管以及吸引、留住和激励合格人员，且在管理增长过程中可能会遇到困难[139] - 公司治疗视网膜疾病的方法未经证实，未来成功取决于包括GB - 102在内的候选产品的成功开发，但尚未在关键试验中证明GB - 102等产品的有效性和安全性，也未获得营销批准[165] - 公司需合作伙伴为GB - 102湿性AMD的进一步临床试验提供资金，否则GB - 102用于湿性AMD或糖尿病性黄斑水肿、GB - 103用于糖尿病性视网膜病变的进一步开发不太可能[166] - 公司计划优先投资GB - 102湿性AMD的临床前开发，但目前没有足够现金推进其后续临床试验，正寻求合作伙伴但不能保证及时或按合理经济条款达成合作[167] - 公司严重依赖湿性AMD候选产品尤其是GB - 102的成功，若无法完成临床开发、获得营销批准或商业化这些产品，业务将受到重大损害[169] - GB - 102的1mg剂量在2b期临床试验中，所有时间点的平均最佳矫正视力比试验对照组低约9个字母，若3期临床试验重复此差异，FDA不太可能基于非劣效性声明批准该产品[177] - 与阿柏西普相比，GB - 102 1mg的中位持续时间为5个月，安全性有所改善，视网膜中央子野厚度控制无统计学差异，但所有时间点的平均最佳矫正视力较低[178] - 在GB - 102的1/2a期试验中，88%的1mg剂量患者6个月或更长时间不需要额外支持治疗，而2b期ALTISSIMO试验中这一比例仅为48%[179] - 公司在2a期试验中观察到GB - 102 2mg剂量在前房出现药物的情况更多，导致一名患者出现两次严重不良事件，因此终止了所有临床试验项目中2mg剂量的开发[180] - 在1/2a期试验的32名患者中，未报告与GB - 102相关的非眼部不良事件、严重不良事件或剂量限制性毒性，所有药物相关不良事件均为轻度或中度且短暂[185] - 公司终止GB - 102 2mg剂量在所有临床试验项目的开发，因该剂量注射微粒约200万个，数量过多无法充分聚集[188] - GB - 102 1mg剂量组21名患者中有9人经历23起药物相关不良事件，5人出现玻璃体漂浮物，3人在前房检测到药物[189] - 公司产品临床试验可能因多种不可预见事件导致潜在营销批准或商业化延迟或受阻，如试验结果不佳、患者招募困难等[193] - 若需额外临床试验或测试、无法完成试验、结果不佳或有安全问题，公司产品可能面临获批延迟、获批范围受限等情况[194] - 患者招募受疾病流行程度、试验资格标准、产品风险效益认知等多种因素影响，招募不足会导致试验延迟、成本增加等[197][198][199] - 公司基于专有技术开发的产品候选物可能不适合继续临床前或临床开发，无法成功商业化将无法获得大量产品收入[200] - 因口服舒尼替尼有肝毒性黑框警告，虽公司试验未发现相关证据，但可能影响产品候选物的市场接受度和监管批准[201][202] - 公司可能在国际开展临床试验，FDA对境外试验数据接受有条件限制，若不接受可能需额外试验，导致成本增加和开发延迟[207] 其他风险 - 公司业务受计算机系统故障或安全漏洞影响，可能导致数据丢失、业务中断、声誉受损和法律责任等[209] - 计算机安全漏洞若涉及个人信息泄露，公司声誉会受损，可能需通知相关方，面临诉讼和潜在责任[210] - 公司可能与第三方合作生产候选产品，这或导致候选产品数量不足或成本过高，影响开发或商业化进程[213] - 公司目前依靠第三方生产GB - 102及用于临床前测试和临床试验的候选产品，包括供应活性药物成分、聚合物等原材料及成品灭菌[213] - 公司打算建立自己的制造能力，也可能根据情况继续与第三方合作[213] - 公司认为现有制造合作伙伴的设施足以满足GB - 102及获营销批准的候选产品的制造需求，但未来可能需依赖更多合同制造组织[213] - 公司目前无重大法律诉讼，但未来可能卷入日常业务相关法律程序[133] - 投资公司普通股风险高，公司可能持续亏损且难以实现盈利[135][136] 公允价值相关 - 货币市场基金按公允价值层级分类为Level 1，短期投资分类为Level 2 [49,51,52] - 报告期内，公允价值层级的Level 1、2、3之间无转移[54]