Vicineum产品研发与审批进展 - 公司最先进的候选产品Vicineum于2020年12月18日向FDA提交生物制品许可申请（BLA），2021年2月12日获受理，预计PDUFA日期为2021年8月18日[320] - 2018年8月Vicineum获FDA快速通道指定，2019年与FDA就CMC和批准途径等达成多项共识[332] - 2021年2月12日，FDA接受公司Vicineum的生物制品许可申请并给予优先审评，目标PDUFA日期为2021年8月18日[340] - 2021年3月5日公司提交Vicineum的上市许可申请，预计2022年初获批[338] - 2020年12月，公司与齐鲁制药达成商业制造和供应框架协议，预计2021年年中完成技术转让[340] - 2021年1月，齐鲁制药提交的Vicineum新药研究申请获中国国家药监局药品审评中心受理[344] VISTA试验结果 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者入组，分为3个队列，截至2019年5月29日数据截止日期，队列1可评估人群（n=82）3个月完全缓解率（CRR）为39%（28%-50%）[320][321] - 队列2可评估人群（n=7）3个月CRR为57%（18%-90%），队列1和2合并可评估人群（n=89）3个月CRR为40%（30%-51%）[323][325] - 队列3可评估人群（n=38）3个月无复发生存率为71%（54%-85%）[327] - 队列1和2合并患者（n=93）的中位缓解持续时间（DoR）为287天，3个月达到完全缓解的患者中52%治疗开始后12个月或更长时间无疾病[328] - VISTA试验中所有133名患者超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%缓解者预计3年无需膀胱切除术[330] - 队列3患者（n=40）疾病复发中位时间为402天，所有133名患者90%预计2年或更长时间无疾病进展[330] - 所有133名患者29%预计12个月无事件生存，96%预计总生存期达2年或更长[330] - 截至2019年5月29日，VISTA试验所有队列患者（n=133）中88%至少经历一次不良事件，95%为1级或2级[331] 公司合作与许可协议 - 公司与齐鲁制药达成独家许可协议，获1000万美元净收益，还有望获2300万美元里程碑付款及12%大中华区净销售额特许权使用费[342] - 2020年11月30日，公司与Hikma达成独家许可协议，授权其在中东和北非地区商业化Vicineum[344] - 公司计划若Vicineum获批，将组建北美专业泌尿外科销售团队在美国推广产品，继续在其他地区寻找商业化合作伙伴[345] 公司财务状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为5240万美元，净营运资金为4480万美元，累计亏损3.159亿美元[346] - 2020 - 2018年，公司经营活动产生的负现金流分别为3080万美元、3750万美元和2280万美元[346] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为5240万美元，预计现有现金可支撑运营至2021年第四季度[348] - 2020年全年许可收入为1120万美元，源于商业化合作协议，2019年无此项收入[359][360] - 2020年研发费用为2920万美元，较2019年的2470万美元增加450万美元，增幅18% [352][359][361] - 2020年一般及行政费用为1430万美元，较2019年的1220万美元增加210万美元，增幅17% [359][362] - 2020年或有对价公允价值减少1120万美元，2019年增加7160万美元，2020年折现率从5.6%升至8.8% [359][363] - 2020年其他收入净额为10万美元，较2019年的100万美元减少90万美元，降幅87% [359][366] - 2020年所得税拨备为140万美元，2019年无此项费用 [359][366] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为5240万美元，净营运资金为4480万美元，累计亏损为3.159亿美元[368] - 2020 - 2018年，公司经营活动产生的负现金流分别为3080万美元、3750万美元和2280万美元[368] - 2019年11月，公司与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，可通过其出售普通股，总销售价格最高可达1.195亿美元，Jefferies收取3.0%的佣金[368] - 截至2020年12月31日，公司通过ATM发行出售3540万股普通股，净收益3990万美元，其中2020年出售3340万股，净收益3800万美元；2021年1月1日至3月8日，出售2630万股，净收益6030万美元[370] - 基于当前运营计划，公司预计现金可支持运营至2021年第四季度，但存在不确定性，对持续经营能力存在重大疑虑[370] - 2020 - 2018年，公司经营活动净现金使用量分别为3080万美元、3750万美元和2280万美元；投资活动净现金使用量分别为8000美元、13.6万美元和2000美元；融资活动净现金提供量分别为3810万美元、3540万美元和5860万美元[374] 公司运营策略与影响因素 - 公司继续监测新冠疫情影响，目前未受业务干扰，正积极执行风险缓解策略 [348] - 公司将重点放在Vicineum治疗BCG无反应性NMIBC的开发和商业化上，已推迟Vicineum治疗SCCHN和VB6 - 845d的进一步开发 [352] - 公司运营结果受多种因素影响，包括临床试验结果、市场接受度、监管批准、新冠疫情等 [350][352] - 公司未来成功取决于产品候选药物的开发和商业化，预计通过股权或债务融资、商业合作等方式寻求额外资金[371] 公司关键会计政策 - 公司关键会计政策涉及无形资产、商誉和或有对价的公允价值、所得税、研发成本、收入确认和持续经营考虑[379] - 公司无形资产为2016年收购获得的Vicineum全球在研研发权，在产品获批上市后开始摊销，若未获批则立即费用化[380] - 经年度测试和季度审查，截至2020年和2019年12月31日，公司无形资产账面价值未发生减值[380] - 合并资产负债表中的商誉源于2016年9月的Viventia收购，每年第四季度至少进行一次减值定量测试，2018 - 2020年无商誉减值[381][383] - 合并资产负债表中的或有对价源于2016年9月的Viventia收购，按估计公允价值计量，其估值需使用重大假设和判断，可能导致收益波动[384] - 所得税采用资产负债法核算，递延税资产和负债按预期适用税率计量，截至2020年和2019年12月31日无不确定税务状况[385] - 公司从对外许可协议和商业化合作协议确认收入，包括罗氏许可协议和齐鲁许可协议，协议含前期许可费、开发和监管里程碑付款等[386] - 确定对外许可协议和商业化合作协议适用ASC 606，按五步确认收入[387] - 开发里程碑付款在可能达成且无重大收入转回时计入交易价格，销售里程碑和特许权使用费在后续销售发生时确认收入[389] - 研发活动成本在发生当期费用化，包括内部和外部成本，预付款项在活动完成或货物收到时费用化[390] 公司财务报告相关说明 - 近期发布的会计准则在年度报告10 - K表格合并财务报表附注中讨论[391] - 较小报告公司无需提供承诺和合同义务相关信息[392] - 报告期内及目前公司无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[393] 公司产品权利 - 公司拥有TFPT相关产品全球开发、营销和商业化权利，关键专利保护至2036年[345]