Vicineum药物研发与试验 - VISTA试验于2018年4月完成133名患者入组，分为3个队列[127] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1可评估CIS患者3、6、9、12个月的初步完全缓解率分别为39%（28%-50%）、26%（17%-36%）、20%（12%-30%）、17%（10%-27%）[127] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列2可评估CIS患者3、6、9、12个月的初步完全缓解率分别为57%（18%-90%）、57%（18%-90%）、43%（10%-82%）、14%（0%-58%）[130] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列1和2合并可评估CIS患者3、6、9、12个月的初步完全缓解率分别为40%（30%-51%）、28%（19%-39%）、21%（13%-31%）、17%（10%-26%）[131] - 截至2019年5月29日数据截止日期，3期合并与2期相比，3、6、9、12个月的初步完全缓解率相近[132] - 截至2019年5月29日数据截止日期，队列3可评估患者3、6、9、12个月的无复发生存率分别为71%（54%-85%）、58%（41%-74%）、45%（29%-62%）、42%（26%-59%）[132] - 1和2组患者（n=93）的中位缓解持续时间为287天，3个月完全缓解的患者中52%在治疗开始后12个月或更长时间无疾病[133] - VISTA试验中133名使用Vicineum治疗的患者，超75%预计3年无需膀胱切除术，约88%的缓解者预计3年无需膀胱切除术[136] - 3组患者（n=40）疾病复发的中位时间为402天，VISTA试验中133名患者90%预计2年或更长时间无疾病进展[136] - VISTA试验中133名患者29%预计12个月无事件生存，96%预计总生存期达2年或更长[136] - 截至2019年5月29日，VISTA试验所有队列（n=133）患者88%至少经历一次不良事件，95%为1或2级[138] Vicineum药物审批与上市计划 - 公司提交Vicineum治疗BCG无反应NMIBC的BLA申请，FDA已接受并给予优先审评，目标PDUFA日期为2021年8月18日，且目前不计划召开咨询委员会会议[127] - 公司预计若获批，2021年第四季度在美国商业推出Vicineum治疗BCG无反应NMIBC[119] - 公司预计欧洲药品管理局可能在2022年批准Vicineum治疗BCG无反应NMIBC的上市许可申请[122] - 2020年12月18日公司向FDA提交BLA，2021年2月12日FDA接受申请并给予优先审评，目标PDUFA日期为2021年8月18日[139] - 2021年3月5日公司向EMA提交MAA，3月25日EMA确认申请有效并启动审查程序[139] 公司业务合作 - 公司计划寻求更多业务发展合作伙伴关系[122] - 2020年公司与齐鲁制药达成独家许可协议，获1000万美元净收益，还有望获2300万美元里程碑付款及12%特许权使用费[153] - 2020年11月30日公司与Hikma达成独家许可协议，授权其在中东和北非地区商业化Vicineum，预计2022年该地区首批国家获批[155] 公司财务状况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.51亿美元，净营运资金为1.563亿美元，累计亏损3.969亿美元[157] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.51亿美元，不足以支持当前运营计划至少十二个月，预计现有资金可维持到2022年第二季度[160] - 2021年第二季度，公司实现许可及相关收入220万美元，2020年同期无此项收入[174][175] - 2021年第二季度，研发费用为720万美元，较2020年同期的460万美元增加270万美元，增幅58%[167][174][176] - 2021年第二季度，一般及行政费用为680万美元，较2020年同期的330万美元增加350万美元，增幅105%[174][177] - 2021年第二季度，或有对价公允价值变动为1360万美元，较2020年同期的1848万美元减少488万美元，降幅26%[174] - 2021年第二季度，公司经营亏损2539.9万美元，较2020年同期的2636万美元减少96.1万美元，降幅4%[174] - 2021年第二季度，其他收入（支出）净额为 - 4.3万美元，较2020年同期的1.6万美元减少5.9万美元，降幅369%[174] - 2021年第二季度，公司税前净亏损2544.2万美元，较2020年同期的2634.4万美元减少90.2万美元，降幅3%[174] - 2021年第二季度或上半年或截至6月30日的六个月内，许可及相关收入为654.4万美元，而2020年同期无此项收入[181][182] - 2021年上半年研发费用为1330.6万美元，与2020年上半年的1342.9万美元基本持平；一般及行政费用为1209.8万美元，较2020年上半年的676.6万美元增加533.2万美元，增幅79%[181][183] - 2021年上半年或截至6月30日的六个月内，或有对价公允价值变动损失为6180万美元，而2020年同期为收益3520万美元[181][184] - 2021年上半年其他费用净额微不足道，较2020年上半年的20万美元减少20万美元，主要因利息收入降低[188] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为1.51亿美元，净营运资金为1.563亿美元，累计亏损为3.969亿美元[189] - 2020年全年和2021年上半年，公司经营活动产生的现金流量均为负数，分别为3080万美元和4160万美元[189] - 2021年上半年，公司通过出售4710万股普通股筹集了1.368亿美元净收益，加权平均价格为每股2.99美元；2020年上半年，通过出售980万股普通股筹集了800万美元净收益，加权平均价格为每股0.75美元[189] - 与股权出售相关的发行成本，2021年第二季度和上半年分别为200万美元和420万美元，2020年同期分别为10万美元和20万美元[189] - 公司认为截至2021年6月30日的1.51亿美元现金及现金等价物不足以支持当前运营计划至少十二个月，预计现有资金可支持到2022年第二季度，但存在不确定性[189] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为4160万美元，2020年同期为1830万美元[197][198] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为49美元，2020年同期为8美元[197] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为1.373亿美元，2020年同期为800万美元[197][199] 公司未来发展与风险 - 公司未来成功取决于产品候选药物的开发和商业化，包括用于治疗卡介苗无反应性非肌肉浸润性膀胱癌的Vicineum[160] - 公司持续监测新冠疫情影响，目前未受业务干扰，正积极执行风险缓解策略[160] - 公司持续监控新冠疫情影响，目前未受业务干扰，但对能否持续经营存在重大疑虑[189][192] - 公司未来成功取决于开发和商业化产品候选药物的能力，需大量营运资金，预计通过股权或债务融资等方式寻求额外资金[193] 公司财务核算与准则 - 公司无形资产为2016年收购Viventia获得的Vicineum全球产品权利，截至2021年6月30日和2020年12月31日未发生减值[203] - 公司商誉是2016年9月收购Viventia产生，截至2021年6月30日和2020年12月31日未发生减值[204] - 公司或有对价是2016年9月收购Viventia产生，按估计公允价值计量，价值波动会对收益产生非现金费用[205] - 公司所得税采用资产负债法核算，截至2021年6月30日和2020年12月31日无不确定税务状况[209] - 公司从与罗氏和齐鲁的许可协议等获得收入，根据ASC 606准则确认收入[210] - 公司评估开发里程碑是否可能达成，销售里程碑和特许权使用费在后续销售发生时确认收入[211] - 研发活动费用在发生当期计入费用，研发费用包括内部和外部成本[212] - 内部研发主要包括人员成本、设施租赁、研究相关间接费用等[212] - 特定情况下，公司需向供应商预付研发活动所需商品或服务款项，预付款项记为预付资产，活动完成或收到商品时计入费用[215] - 最新发布的会计准则在本季度报告10 - Q表“项目1.财务报表 - 简明合并财务报表附注 - 附注4.近期会计准则公告”中讨论[216] 公司其他信息 - 报告期内及目前公司均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[217] - 较小报告公司无需提供“项目3.市场风险的定量和定性披露”信息[218]