公司财务状况 - 公司净亏损从2020年前九个月的6350万美元收窄至2021年前九个月的4740万美元，截至2021年9月30日累计亏损2.461亿美元[75] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.029亿美元，预计现有资金足够支持运营和资本支出至2024年[77] - 2020年7月9日，公司完成私募股权投资，筹集总收益1.044亿美元，扣除佣金和发行成本后净收益9890万美元[75] - 2020年12月4日，公司完成普通股包销公开发行，发行1179.4872万股，发行价每股9.75美元，扣除承销折扣、佣金和估计发行费用后，净收益约1.077亿美元[75] - 2020年12月31日，公司有美国联邦和州净运营亏损结转额分别为6310万美元和570万美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为60万美元和30万美元[90] - 2021年第三季度研发费用为1480万美元，2020年同期为500万美元，增长因比祖克拉替尼的制造和开发以及人员成本增加[94] - 2021年前三季度研发费用为3540万美元，2020年同期为1960万美元，增长因比祖克拉替尼的制造和开发以及人员成本增加[103] - 2021年第三季度一般及行政费用为500万美元，2020年同期为560万美元，减少因2020年专业和顾问费用较高[95] - 2021年前三季度一般及行政费用为1450万美元，2020年同期为1210万美元，增长因人员成本增加[105] - 2021年第三季度无合作收入，2020年同期为30万美元，相关业绩义务已在2020年完成[93] - 2021年前三季度无合作收入，2020年同期为790万美元，相关业绩义务已在2020年完成[102] - 2021年第三季度利息收入为10万美元，2020年同期为2.3万美元，平均投资余额增加被利率降低抵消[96] - 2021年前三季度利息收入为40万美元，2020年同期为10万美元，平均投资余额增加部分被利率降低抵消[106] - 2021年第三季度其他收入净额为60万美元，2020年同期为20万美元；2021年前三季度其他收入净额为180万美元，2020年同期为20万美元，均为转租收入[99][107] - 2020年7月9日完成PIPE，发行118,638股A类优先股，毛收入1.044亿美元，净收入9890万美元[109] - 2020年12月4日完成包销公开发行，发行11,794,872股普通股，发行价每股9.75美元，发行净收入1.077亿美元[109] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2.029亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2024年[109][117] - 2021年前九个月经营活动使用现金3800万美元，主要因净亏损4740万美元[112] - 2020年前九个月经营活动使用现金2650万美元，主要因净亏损6350万美元[112] - 2021年前九个月投资活动使用现金130万美元，用于购买财产和实验室设备[113] - 2020年前九个月投资活动提供现金840万美元，来自处置BOXR平台资产和出售其他财产设备[113] - 2021年前九个月融资活动使用现金10万美元，来自股票期权行权和员工股票购买计划[114] - 2020年前九个月融资活动使用现金1.101亿美元，来自发行A类优先股和普通股等[114] - 公司预计费用将随产品候选药物临床开发和临床前活动增加而上升，需额外资金支持研发项目[115][117] - 公司预计未来几年的收入主要来自未来可能达成的合作[79] 比祖克拉替尼临床试验进展 - 比祖克拉替尼已在1/2期临床试验中用于50多名晚期实体瘤和胃肠道间质瘤（GIST）患者，其中15名接受比祖克拉替尼和舒尼替尼联合治疗且未接受过比祖克拉替尼治疗的重度预处理GIST患者，确认客观缓解率为20%，估计中位无进展生存期为12个月[73] - 公司预计2021年下半年启动一项随机临床试验（PEAK），评估比祖克拉替尼与舒尼替尼联合治疗伊马替尼耐药GIST患者的安全性、耐受性和有效性[73] - 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准比祖克拉替尼用于治疗GIST的孤儿药指定，并批准了公司针对晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者的2期临床试验（APEX）的研究性新药（IND）申请，该试验于2021年第二季度启动，预计2022年上半年报告初步数据[73] - 2021年第四季度，公司启动了针对非晚期系统性肥大细胞增多症（Non - AdvSM）患者的临床试验（SUMMIT）[73] - 2021年11月，公司与Serán Biosciences合作，宣布开发比祖克拉替尼的更新配方，预计减少每日片剂数量，该配方将用于PEAK试验[73]