公司业务与产品 - 公司是专注于为基因疾病开发精准疗法的生物技术公司，最先进项目是bezuclastinib，还在开发针对FGFR2和ErbB2的新型靶向疗法组合[72] - 公司FGFR项目有潜力避免FGFR1抑制相关毒性，有效覆盖相关分子制动和守门突变；预计今年晚些时候推进FGFR2抑制剂项目进行候选药物筛选，并在2023年下半年提交首个内部开发的研究性新药申请[75][77] bezuclastinib临床试验情况 - bezuclastinib在1/2期临床试验中对50多名晚期实体瘤和GIST患者进行研究，15名接受bezuclastinib和舒尼替尼联合治疗的GIST患者确认客观缓解率为20%，估计中位无进展生存期为12个月[73][74] - 2021年第四季度启动PEAK 3期临床试验，评估bezuclastinib与舒尼替尼联合治疗GIST的安全性、耐受性和有效性；FDA已授予bezuclastinib治疗GIST的孤儿药称号[74] - 2021年第二季度启动APEX 2期临床试验，评估bezuclastinib治疗AdvSM的安全性、有效性、药代动力学和药效学特征；预计2022年上半年在欧洲血液学协会年会上报告初步临床数据[74] - 2021年第四季度启动SUMMIT 2期临床试验，评估bezuclastinib治疗中度至重度惰性系统性肥大细胞增多症或冒烟型系统性肥大细胞增多症的安全性和有效性[74] 公司财务状况 - 截至2022年3月31日的三个月净亏损3060万美元，而2021年同期为1170万美元；截至2022年3月31日，累计亏损3.016亿美元[77] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1.91亿美元，预计当前资金足以支持运营费用和资本支出至2024年[78] - 2022年第一季度研发费用为2547万美元，较2021年同期增加1726万美元，主要因贝祖克拉替尼的制造和开发成本增加[92][93] - 2022年第一季度行政及管理费用为590万美元，较2021年同期的460万美元有所增加，主要是由于员工人数增加导致人员成本上升[92][95] - 2022年第一季度净亏损为3063.4万美元，较2021年同期的1172.8万美元增加1890.6万美元[92] - 截至2021年12月31日，公司拥有美国联邦和州净运营亏损结转额分别为1.288亿美元和4710万美元，研发税收抵免结转额分别为310万美元和80万美元[89][91] - 2022年第一季度经营活动使用现金2833.4万美元，主要源于净亏损和运营资产及负债的变化[102][103] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为40万美元，用于购买财产和设备，2021年同期无投资活动[104] - 2022年第一季度融资活动提供净现金10万美元，来自员工股票购买计划和股票期权行使时普通股发行所得；2021年同期融资活动使用净现金10万美元，用于部分结算或有价值权义务[106] 公司资金需求与融资 - 公司预计未来研发费用将大幅增加，因计划开展临床和临床前开发活动，但无法合理估计完成产品候选药物开发的性质、时间和成本[82] - 公司需大量额外资金支持运营和增长战略，若无法筹集资金或达成合作协议，可能需推迟、缩减或停止产品候选药物的开发和商业化[77] - 2022年2月8日，公司提交了一份S - 3表格的货架注册声明，可出售最高达2亿美元的证券；同日与SVB Leerink LLC签订销售协议，可出售最高达7500万美元的普通股，截至2022年3月31日，已出售3954900股，净收益约3800万美元[99][101] - 2022年5月6日，公司提交新的S - 3表格货架注册声明，可出售最高达3亿美元的证券；同日与Guggenheim Securities, LLC签订销售协议，可出售最高达7500万美元的普通股[101] - 公司完成支持研发项目的关键活动需额外资金，预计通过股权发行、债务融资等方式融资[107] 公司股权情况 - 2020年7月6日，公司完成对Kiq Bio LLC的资产收购，发行1558975股普通股和44687股A类非投票可转换优先股[99] - 截至2022年3月31日，累计67991股A类优先股（占已发行A类优先股的41.6%）已转换为16997750股普通股[99] 公司会计与准则相关 - 2022年第一季度公司关键会计政策无重大变化[109] - 报告期内及目前公司无任何资产负债表外安排[110] - 季报其他地方披露了可能影响公司财务状况和经营成果的近期发布的会计准则[111] - 公司已不可撤销地选择不利用新兴成长公司可延长过渡期遵守新会计准则的规定[112] - 本报告期公司为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[114] 公司费用预期 - 公司预计费用将随业务活动增加，运营支出的时间和金额受多种因素影响[107]