疾病与药物治疗效果 - 晚期系统性肥大细胞增多症患者中位生存期少于3.5年[73] - 截至2022年5月24日，接受贝祖克拉替尼治疗的11名患者血清类胰蛋白酶至少降低50%，中位降低89%；8名骨髓活检评估患者骨髓肥大细胞至少降低50%[73] - 15名接受贝祖克拉替尼和舒尼替尼联合治疗且未接受过贝祖克拉替尼治疗的胃肠道间质瘤患者，确认客观缓解率为20%，估计中位无进展生存期为12个月[73] 财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度净亏损6560万美元，2021年同期为2830万美元[75] - 截至2022年6月30日，累计亏损3.365亿美元[75] - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为3.256亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2025年[75] - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为3.256亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2025年[102][110] - 2022年上半年经营活动使用现金5480万美元，主要因净亏损6560万美元[105] - 2022年和2021年上半年投资活动使用现金分别为160万美元和10万美元，主要用于购买财产和设备[106] - 2022年上半年融资活动提供现金1.623亿美元，主要来自公开发行普通股和预融资认股权证所得[107] - 2021年上半年融资活动使用现金10万美元，用于部分结算或有价值权义务[107] 药物许可与里程碑 - 贝祖克拉替尼许可协议中，Plexxikon获得预付款，满足特定临床里程碑可获最高750万美元，满足特定监管里程碑可获最高2500万美元；2022年第二季度因首个临床里程碑达成支付250万美元[73] 专利情况 - 保护贝祖克拉替尼的专利在美国和其他关键地区已授权，排他期至2033年，可能通过专利期限延长进一步延长[73] 试验与新药申请计划 - 公司预计2023年上半年公布SUMMIT试验初始数据和PEAK试验导入期数据[73] - 公司预计2023年下半年提交首个内部开发的研究性新药申请[75] 净运营亏损与税收抵免结转 - 截至2021年12月31日，公司有美国联邦和州净运营亏损结转额分别为1.288亿美元和4710万美元，分别于2035年开始到期，其中1.255亿美元联邦净运营亏损可无限期结转，但每年最多可抵消80%应纳税所得额；还有美国联邦和州研发税收抵免结转额分别为310万美元和80万美元，分别于2040年和2035年开始到期[86] 费用与收入变化 - 2022年第二季度研发费用为2947.9万美元，2021年同期为1238.8万美元，增加1709.1万美元，主要因贝祖克拉替尼制造和开发的外部研发成本增加及人员成本上升[87][89] - 2022年第二季度一般及行政费用为637.6万美元，2021年同期为490.4万美元，增加147.2万美元，主要因人员成本增加，其中基于股票的薪酬费用增加80万美元[87][90] - 2022年第二季度利息收入为27.2万美元，2021年同期为12万美元，增加15.2万美元，因平均投资余额和利率提高[87][91] - 2022年第二季度其他收入为65.6万美元，2021年同期为62.3万美元，增加3.3万美元，为总部部分设施转租收入[87][92] - 2022年上半年研发费用为5494.9万美元，2021年同期为2060.1万美元，增加3434.8万美元，主要因贝祖克拉替尼制造和开发的外部研发成本增加及人员成本上升，其中基于股票的薪酬费用增加280万美元[95][96] - 2022年上半年一般及行政费用为1232.4万美元，2021年同期为949.1万美元，增加283.3万美元，主要因人员成本增加，其中基于股票的薪酬费用增加150万美元[95][97] - 2022年上半年利息收入为37.9万美元，2021年同期为24.5万美元，增加13.4万美元，因平均投资余额和利率提高[95][98] - 2022年上半年其他收入为133.3万美元，2021年同期为122.7万美元，增加10.6万美元，为部分租赁办公空间转租收入[95][100] CVR负债情况 - 2022年第二季度和上半年CVR负债公允价值均无变化，剩余负债结算将以现金形式进行[93][101] 证券发行与销售 - 2022年5月6日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的暂搁注册声明，可不时出售最高3亿美元的普通股、优先股、债务证券等[102] - 2022年5月6日公司与古根海姆证券有限责任公司签订销售协议，可通过其不时出售最高7500万美元的普通股，截至2022年6月30日未出售[102] - 2022年6月13日公司完成1789.9698万股普通股的包销公开发行，发行价每股8.25美元，净收益约1.619亿美元[102] 流通股情况 - 截至2022年6月30日，公司完全摊薄和转换后有9058.2766万股流通股[102] 会计准则选择 - 公司已不可撤销地选择不利用《创业企业融资法案》的延期过渡期，将按非新兴成长型上市公司要求采用新的或修订的会计准则[115]