临床试验进展 - 公司主要药物bezuclastinib在GIST患者中的临床试验显示，15名接受bezuclastinib和sunitinib联合治疗的患者中，确认的客观缓解率为20%，包括2例部分缓解和1例完全缓解，中位无进展生存期为12个月[71] - 在AdvSM患者的APEX试验中，截至2022年5月24日，11名接受bezuclastinib治疗的患者中，所有患者血清类胰蛋白酶水平至少降低了50%，中位降低率为89%，8名患者骨髓肥大细胞至少减少了50%[73] - 公司预计将在2023年上半年公布PEAK试验的初步疗效数据，并在2023年下半年公布SUMMIT试验的初步数据[71][73] - 公司已与Serán Biosciences合作开发bezuclastinib的优化配方，并在PEAK试验中使用了600毫克的新配方[71] - 公司计划在2022年12月的美国血液学会年会上更新APEX试验的临床数据[73] 财务状况 - 公司2022年前九个月的净亏损为1.006亿美元，相比2021年同期的4740万美元有所增加[76] - 截至2022年9月30日，公司累计赤字为3.716亿美元[76] - 公司预计当前现金、现金等价物和可交易证券将足以支持其运营支出和资本支出需求至2025年[76] - 公司2022年第三季度的研发费用为2993.6万美元，同比增长101.4%，主要由于bezuclastinib的制造和开发成本增加，以及Cogent研究团队的扩展[90] - 公司2022年第三季度的总运营费用为3682.1万美元，同比增长85.8%，其中研发费用占81.3%，行政费用占18.7%[88] - 公司2022年第三季度的净亏损为3506.2万美元，同比增长83.7%，主要由于研发和行政费用的增加[88] - 公司2022年第三季度的利息收入为150万美元，同比增长1204.3%，主要由于现金等价物和可销售证券的平均投资余额增加[92] - 公司2022年第三季度的其他收入净额为25.9万美元，同比下降58.2%，主要由于总部部分空间的转租收入减少[93] - 公司2022年前九个月的研发费用为8488.5万美元，同比增长139.8%，主要由于bezuclastinib的临床试验和相关开发活动增加[96] - 公司2022年前九个月的总运营费用为1.0409亿美元，同比增长108.6%，其中研发费用占81.6%，行政费用占18.4%[96] - 公司2022年前九个月的净亏损为1.0062亿美元，同比增长112.5%，主要由于研发和行政费用的增加[96] - 公司2022年前九个月的利息收入为187.9万美元，同比增长421.9%，主要由于现金等价物和可销售证券的平均投资余额增加[96] - 公司2022年前九个月的其他收入净额为159.2万美元，同比下降13.8%，主要由于总部部分空间的转租收入减少[96] - 公司2022年前九个月的研发费用为8488.5万美元，相比2021年同期的3539.9万美元增加了4948.6万美元，主要由于bezuclastinib的制造和开发相关的外部研发成本增加，以及人员成本的上升[97] - 公司2022年前九个月的一般和行政费用为1920万美元，相比2021年同期的1450万美元增加了470万美元，主要由于人员成本的增加[98] - 公司2022年前九个月的利息收入为190万美元，相比2021年同期的40万美元增加了150万美元，主要由于现金等价物和可销售证券的平均投资余额增加[99] - 公司2022年前九个月的其他净收入为160万美元，相比2021年同期的180万美元减少了20万美元，主要由于部分前总部空间的转租收入被使用权资产减值费用部分抵消[101] - 公司2022年前九个月的现金、现金等价物和可销售证券为2.891亿美元，预计足以支持运营支出和资本支出需求至2025年[103] - 公司2022年前九个月的经营活动现金流出为8920万美元，主要由于净亏损1.006亿美元和运营资产及负债变化导致的600万美元现金流出[106] - 公司2022年前九个月的投资活动现金流出为1.531亿美元，主要用于购买财产、设备和可销售证券[107] - 公司2022年前九个月的融资活动现金流入为1.632亿美元，主要由于公开发行普通股和预融资认股权证的净收益1.619亿美元[108] 未来计划与资金策略 - 公司计划在2023年提交IND申请，开发一种潜在的best-in-class、FGFR1-sparing、pan-FGFR2突变酪氨酸激酶抑制剂[74] - 公司预计未来支出将增加，特别是在推进当前和未来产品候选者的临床开发以及进行额外的研究和临床前活动时[109] - 公司计划通过股权发行、债务融资、合作和战略联盟等方式为运营提供资金，并可能面临现有股东权益稀释的风险[111] 专利与知识产权 - 公司已获得bezuclastinib在美国和其他关键地区的专利保护，有效期至2033年，并可能通过专利期限延长进一步延长[73]