疾病与临床研究情况 - 晚期系统性肥大细胞增多症患者中位生存期少于3.5年，非晚期患者无获批疗法[31] - 2023年4月APEX试验2期使用150mg每日剂量的优化配方启动，预计2023年下半年公布约30名患者临床数据[31] - 15名接受比祖克拉替尼和舒尼替尼联合治疗且未接受过比祖克拉替尼治疗的胃肠道间质瘤患者，确认客观缓解率为20%，中位无进展生存期为12个月[31] 药物授权与里程碑支付 - 比祖克拉替尼开发和商业化全球独家授权，百时美施贵宝获得预付款，满足临床里程碑最高获750万美元，满足监管里程碑最高获2500万美元[32] - 2022年6月因Peak研究进展达到首个临床里程碑，支付百时美施贵宝250万美元[33] 专利情况 - 比祖克拉替尼物质组成专利在美国等关键地区获批，排他期至2033年，新配方专利排他期至少至2043年[33] 新型项目成果 - 新型ErbB2突变项目使脑渗透率提高到40%，人全血稳定性提高到近24小时[33] 财务亏损情况 - 2023年第一季度净亏损3860万美元，2022年同期为3060万美元，截至2023年3月31日累计亏损4.498亿美元[33] - 公司预计未来几年继续产生重大费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略[33][35] - 2023年第一季度研发费用为3603.8万美元，2022年同期为2547万美元，同比增加1056.8万美元；管理费用为719.9万美元，2022年同期为594.8万美元，同比增加125.1万美元；净亏损为3858.7万美元，2022年同期为3063.4万美元，同比增加795.3万美元[43] 现金及资金支持情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.203亿美元，预计可支撑到2025年[36] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.203亿美元，预计可满足到2025年的运营费用和资本支出需求[46] - 截至2023年3月31日，公司现有现金、现金等价物和有价证券为2.203亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2025年[49] 净运营亏损与税收抵免结转 - 2022年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为1.519亿美元和6510万美元，联邦净运营亏损结转额中1.487亿美元可无限期结转，但每年最多可抵消80%应纳税所得额；美国联邦和州研发税收抵免结转额分别为1070万美元和190万美元[42] 费用增加原因 - 2023年第一季度研发费用增加主要因贝祖克拉替尼制造和开发的外部研发成本增加，以及人员成本和实验室用品等未分配费用增加；管理费用增加主要因人员成本增加，其中基于股票的薪酬费用增加60万美元[44] 收入变动情况 - 2023年第一季度利息收入为230万美元，2022年同期为10.7万美元，同比增加216.1万美元，主要因现金等价物和有价证券平均投资余额增加[43][44] - 2023年第一季度其他收入净额为68.2万美元，2022年同期为67.7万美元，同比增加0.5万美元；CVR负债公允价值变动为170万美元，2022年同期无此项变动[43] 股份情况 - 截至2023年3月31日，公司已发行在外股份总数为9081.535万股（完全稀释和转换后），包括7094.679万股普通股、60.606万份可转换为普通股的预融资认股权证和7.705万股可转换为1926.25万股普通股的A类优先股[46] 现金流量情况 - 2023年第一季度经营活动使用现金3951.7万美元，主要因净亏损3860万美元和经营资产与负债变动使用现金470万美元，部分被非现金费用380万美元抵消；2022年同期经营活动使用现金2833.4万美元[46][47] - 2023年第一季度投资活动提供现金5988.4万美元，主要因购买和出售有价证券；2022年同期投资活动使用现金44.1万美元，主要用于购买财产和设备[46][47] - 2023年第一季度融资活动提供现金44.5万美元，2022年同期为13.8万美元，均来自员工股票购买计划和股票期权行权发行普通股所得款项[46][47] 会计政策与内部控制情况 - 2023年第一季度，公司关键会计政策与年度报告相比无重大变化[51] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[57] - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[58] 表外安排情况 - 报告期内及目前，公司均无任何表外安排[52] 会计准则遵守情况 - 公司已不可撤销地选择不享受新兴成长公司可延期遵守新会计准则的规定，将与非新兴成长的上市公司同步遵守[55] 报告公司相关情况 - 公司本报告期为较小规模报告公司，无需提供市场风险相关信息[56] 法律诉讼与风险因素情况 - 公司目前无重大法律诉讼，但日常经营中可能面临各类法律程序和索赔[59] - 公司风险因素与2022年年报相比无重大变化[59] 运营支出影响因素 - 公司运营支出的时间和金额受临床前研究、临床试验进展、监管审批、临床试验结果等多种因素影响[48]