药物研发进展 - [公司在研药物bezuclastinib在多种癌症治疗中开展临床试验，在GIST患者中，15名接受bezuclastinib和舒尼替尼联合治疗的患者确认客观缓解率为20%，估计中位无进展生存期为12个月；在2023年ASCO会议上公布的PEAK试验数据显示，经大量预处理的GIST患者疾病控制率为55%，二线GIST患者疾病控制率为100%，总缓解率为17%][79] - [公司预计在2023年下半年的科学会议上公布APEX试验第一阶段约30名患者的临床数据，以及Non - AdvSM患者的初始临床数据][79] - [2023年4月公司报告FGFR2抑制剂和ErbB2突变体项目的临床前数据，预计2024年宣布ErbB2临床候选药物][81] 专利情况 - [保护bezuclastinib的物质组成专利在美国和其他关键地区已获批，有效期至2033年，优化配方的临时专利申请可能使排他期至少到2043年][80] 许可协议 - [公司与Plexxikon的许可协议中，Plexxikon已获得一笔预付款，满足特定临床里程碑可获最高750万美元，满足特定监管里程碑可获最高2500万美元；2022年6月因Peak研究进展支付给Plexxikon 250万美元][79] 财务亏损情况 - [2023年上半年公司净亏损8270万美元，2022年同期为6560万美元；截至2023年6月30日，累计亏损4.939亿美元][81] - [2023年第二季度净亏损为4407.6万美元，较2022年同期增加914.9万美元；上半年净亏损为8266.3万美元，较2022年同期增加1710.2万美元][93][100] 资金状况 - [截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.509亿美元，预计现有资金足以支持运营费用和资本支出至2026年][83] - [截至2023年6月30日，公司有1.05202725亿股已发行股份，现金、现金等价物和有价证券为3.509亿美元，预计可支持运营至2026年][105] - [截至2023年6月30日，公司现有现金、现金等价物和有价证券3.509亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2026年，但可能提前耗尽资金，需额外资金支持研发项目][116] 费用情况 - [公司研发费用主要包括药物发现、临床前和临床开发等成本，预计随着临床和临床前开发活动增加，研发费用将大幅上升][84][86] - [公司预计未来一般及行政费用将因业务扩张而增加][87] - [2023年第二季度研发费用为3887.1万美元，较2022年同期增加939.2万美元；上半年研发费用为7490.9万美元，较2022年同期增加1996万美元，主要因贝祖克拉替尼研发成本及人员成本增加][93][95][100] - [2023年第二季度行政及管理费用为821.4万美元，较2022年同期增加183.8万美元；上半年行政及管理费用为1541.3万美元，较2022年同期增加308.9万美元，主要因人员成本增加][93][96][100][108] 收入情况 - [2023年第二季度利息收入为274.1万美元，较2022年同期增加246.9万美元；上半年利息收入为500.9万美元，较2022年同期增加463万美元，因现金等价物和有价证券平均投资余额增加][93][97][100] - [2023年第二季度其他收入净额为26.8万美元，较2022年同期减少38.8万美元；上半年其他收入净额为95万美元，较2022年同期减少38.3万美元，因前总部租赁及转租到期][93][98][100][103] - [2023年上半年利息收入为500万美元，2022年同期为40万美元，增长源于现金等价物和有价证券平均投资余额增加][109] CVR负债公允价值变动 - [2023年上半年CVR负债公允价值变动为170万美元，因在CVR到期前从Sotio获得里程碑付款的概率降低][100][104] 净运营亏损与税收抵免结转额 - [截至2022年12月31日，公司有美国联邦和州净运营亏损结转额分别为1.519亿美元和6510万美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为1070万美元和190万美元][92] 公开发行情况 - [2022年6月13日，公司完成公开发行，净收益约1.619亿美元；2023年6月，公司完成公开发行，净收益约1.618亿美元][105] 产品商业化与收入预期 - [公司尚未将任何产品候选药物商业化，预计未来几年内不会从产品候选药物销售中获得收入，历史运营资金主要来自证券发行和合作协议][105] 现金流量情况 - [2023年上半年经营活动使用现金7160万美元，主要因净亏损8270万美元和经营资产负债变动使用现金40万美元，部分被非现金费用1150万美元抵消；2022年同期使用现金5480万美元，主要因净亏损6560万美元，部分被经营资产负债变动提供现金80万美元和非现金费用990万美元抵消][112] - [2023年上半年投资活动使用现金1780万美元，包括购买财产设备和有价证券，部分被有价证券到期和出售抵消；2022年同期使用现金160万美元，主要用于购买财产设备][113] - [2023年上半年融资活动提供现金1.625亿美元，包括公开发行普通股所得1.62亿美元等；2022年同期提供现金1.623亿美元，包括公开发行普通股和预融资认股权证所得1.621亿美元等][114] 费用预期与资金需求 - [公司预计费用将随业务活动增加，特别是产品候选药物临床开发和研发活动，运营支出时间和金额受多种因素影响][116] - [在产生大量产品收入前，公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式融资，可能导致股权稀释、限制行动或放弃技术权利等问题][116] 会计政策与资产负债表情况 - [2023年3个月内关键会计政策无重大变化][117] - [公司无资产负债表外安排][118] 公司资格变化 - [基于2023年6月30日非关联方持有的普通股总市值，公司预计2023年12月31日起成为“大型加速申报公司”，不再符合新兴成长公司或小型报告公司资格][122] 运营风险 - [公司产品销售若无监管批准则无收入，需大量额外资金支持运营和发展战略，否则可能延迟、缩减或停止产品开发和商业化][83]