DefenCath的临床试验与疗效 - DefenCath在LOCK-IT-100研究中显示出71%的CRBSI（导管相关血流感染）减少率，相对于肝素对照组具有高度统计学显著性（p=0.0006）[129] - DefenCath的LOCK-IT-100研究在2017年12月的中期分析中显示出72%的CRBSI减少率，具有高度统计学显著性（p=0.0034）[129] DefenCath的NDA申请与FDA审查 - DefenCath的NDA（新药申请）已获得FDA的优先审查，审查周期为6个月，而非标准的10个月[131] - FDA在2021年3月的Complete Response Letter（CRL）中指出，DefenCath的NDA无法以当前形式批准，主要问题涉及第三方制造设施的缺陷[131] - DefenCath的NDA提交采用了模块化提交流程，FDA在2020年8月接受了该申请[131] - DefenCath的NDA提交基于一项大型多中心临床试验，FDA在某些情况下接受单一充分且良好控制的试验[130] - DefenCath的NDA提交涉及Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs（LPAD）计划，旨在加速针对有限患者群体的抗菌和抗真菌药物的开发和批准[132] - DefenCath的NDA重新提交已被FDA接受，进入为期六个月的审查周期[134] - 公司收到FDA关于DefenCath NDA的第二次CRL，需解决CMO和肝素API供应商的缺陷[135] - 公司与Alcami Corporation达成协议，预计在2023年第一季度末提交NDA补充申请，以请求FDA批准DefenCath的生产[136] DefenCath的适应症与市场策略 - DefenCath的初始批准将仅限于通过中心静脉导管接受慢性血液透析的肾衰竭患者[132] - 公司计划探索DefenCath在其他未满足医疗需求人群中的适应症，包括全肠外营养患者和肿瘤患者[137] - 公司预计Neutrolin在美国以外的销售不会在可预见的未来产生显著收入，而DefenCath在美国的销售增长取决于FDA批准[186] 公司财务状况与融资 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约2.672亿美元[145] - 公司主要通过债务和股权融资支持运营，尚未产生大量收入[147] - 公司收到来自新泽西州经济开发局的约58.6万美元净收入，用于出售未使用的净经营亏损[143] - 公司预计通过现有现金、资本筹集、产品许可收入或战略联盟继续资助运营，但可能稀释现有股东权益[185] - 公司目前估计有足够的现金支持运营至少到2023年，但可能需要额外融资以建立商业基础设施[187] - 截至2022年9月30日，公司持有现金、现金等价物和短期投资5900万美元，较2021年12月31日的6550万美元有所下降[193] 公司运营与市场活动 - 公司正在进行DefenCath在美国的上市前商业活动，并继续在欧盟和其他外国市场销售Neutrolin[145] - 2022年第三季度销售、一般及行政费用为4,628,000美元，同比增加21%，主要由于DefenCath市场研究和预发布活动成本增加794,000美元[168] - 2022年前九个月销售、一般及行政费用为14,431,000美元，同比增加22%，主要由于DefenCath市场研究和预发布活动成本增加1,225,000美元[169] 公司研发与创新 - DefenCath在2015年获得FDA的快速通道资格，旨在加速治疗严重和危及生命疾病的药物开发和审查[126] - DefenCath的制造过程需要额外的工艺验证和验证数据，以解决FDA在CRL中提出的问题[132] - 公司正在评估taurolidine作为罕见孤儿儿童肿瘤治疗的可能性，并寻求战略合作伙伴或资本支持[154] - 公司已完成taurolidine注入手术网、缝合材料和水凝胶的初步临床前研究[155] 公司收入与支出 - 2022年第三季度收入为7,000美元，同比下降31,000美元，主要由于欧盟业务缩减和中东及欧盟地区Neutrolin销售终止[161] - 2022年前九个月收入为36,000美元，同比下降99,000美元，主要由于欧盟业务缩减和中东及欧盟地区Neutrolin销售终止[162] - 2022年第三季度研发费用为2,339,000美元，同比下降51%，主要由于DefenCath生产相关成本减少2,140,000美元[166] - 2022年前九个月研发费用为7,836,000美元，同比下降21%，主要由于DefenCath生产相关成本减少720,000美元[167] - 2022年第三季度利息收入为93,000美元，同比增加90,000美元，主要由于2022年第二季度利率上升[170] - 2022年前九个月利息收入为143,000美元，同比增加133,000美元，主要由于2022年上半年利率上升[171] - 2022年前九个月净现金用于运营活动为18,202,000美元，同比增加2,916,000美元，主要由于净亏损增加1,074,000美元[179] 公司租赁与利率影响 - 公司于2020年3月签订了一份为期七年的办公室租赁协议，月均成本约为17,000美元[188] - 公司认为利率上升10%不会对其投资组合的公平市场价值产生重大影响[193] - 公司估计利率上升1%不会对2022年前九个月的利息支出产生重大影响[194] - 公司认为通货膨胀在2022年前九个月对其业务、财务状况或运营结果没有重大影响[195]