公司基本信息 - [公司是临床阶段制药公司，专注罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤新药研发，2017年1月成立澳大利亚子公司][26] - [公司是临床阶段制药公司，专注罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤新药研发，有口服非肽小分子新药管线，包括在研产品paltusotine、CRN04777、CRN04894等][79] 财务状况 - [截至2021年6月30日，公司总负债为1548.9万美元，较2020年12月31日的1452.6万美元有所增加；股东权益为20144万美元，较2020年12月31日的16891.9万美元有所增加][11] - [截至2021年6月30日，公司有无限制现金、现金等价物和投资证券2.038亿美元，足以满足未来至少12个月资金需求][30] - [截至2021年6月30日，公司累计亏损2.166亿美元，预计未来仍会有净亏损，需筹集大量额外资金][30] - [截至2021年6月30日，公司已发行普通股3768.8万股，较2020年12月31日的3301.7万股有所增加；流通在外普通股3768万股，较2020年12月31日的3300.1万股有所增加][11] - [截至2021年6月30日和2020年12月31日，可供出售投资证券的摊余成本分别为2498.1万美元和7776.8万美元，公允价值分别为2499.1万美元和7779.3万美元][55][56] - [截至2021年6月30日和2020年12月31日，按公允价值计量的金融资产中，一级分别为1759.7万美元和6022.2万美元，二级分别为739.4万美元和1757.1万美元][59] - [截至2021年6月30日和2020年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为759.3万美元和661.2万美元][60] - [截至2021年6月30日和2020年12月31日，物业和设备净值分别为300.5万美元和318.1万美元][60] - [截至2021年6月30日，公司拥有无限制现金、现金等价物和投资证券2.038亿美元][92] - [截至2021年6月30日，公司累计净亏损2.166亿美元，预计费用和运营亏损将大幅增加][92] - [截至2021年6月30日，公司拥有无限制现金、现金等价物和投资证券2.038亿美元，累计亏损2.166亿美元][105] 收入与亏损情况 - [2021年上半年，公司运营亏损为4900.7万美元，高于2020年同期的3471.1万美元；净亏损为4899.6万美元，高于2020年同期的3385.1万美元][16] - [2021年上半年，公司利息收入为5.3万美元，低于2020年同期的81.6万美元；其他收入（支出）净额为1.1万美元，低于2020年同期的86万美元][16] - [2021年上半年，公司综合亏损为4901.1万美元，高于2020年同期的3387.2万美元；基本和摊薄后每股净亏损为1.4美元，高于2020年同期的1.21美元][16] - [2021年上半年净亏损48,996美元，2020年同期为33,851美元][23] - [2021年上半年经营活动使用净现金40,016美元，2020年同期为28,085美元][23] - [2021年上半年投资活动提供净现金52,340美元，2020年同期为33,941美元][23] - [2021年上半年融资活动提供净现金73,360美元，2020年同期为114,632美元][23] - [2021年Q2净亏损2609.5万美元，2020年同期为1649.1万美元，亏损增加960.4万美元][102] - [2021年上半年净亏损4899.6万美元，2020年同期为3385.1万美元，亏损增加1514.5万美元][104] - [2021年上半年经营活动净现金使用量为4000万美元，2020年同期为2810万美元，增加主要因开发制造活动和人员成本上升][105] - [2021年上半年投资活动净现金流入约5230万美元，2020年同期约为3390万美元][107] - [2021年上半年融资活动净现金流入为7340万美元，2020年同期为1.146亿美元][107] 费用情况 - [2021年上半年，公司研发费用为3807.1万美元，高于2020年同期的2646.9万美元；一般及行政费用为1093.6万美元，高于2020年同期的831.3万美元][16] - [2021年6月30日应计研发费用为340万美元，2020年12月31日为210万美元][45] - [2021年第一、二季度研发费用分别减少20万美元，2020年第一、二季度分别减少20万和40万美元][46] - [2021年和2020年第二季度研发费用中股份支付费用分别为235.7万美元和122.7万美元，上半年分别为417万美元和231.3万美元；管理费用中第二季度分别为187.6万美元和130.1万美元，上半年分别为346.9万美元和236.2万美元；第二季度总计分别为423.3万美元和252.8万美元，上半年分别为763.9万美元和467.5万美元；截至2021年6月30日，期权奖励和员工股票购买计划未确认股份支付成本分别为3990万美元和140万美元，预计分别在约2.2年和1.5年内确认][74] - [2021年Q2研发费用为2050万美元，2020年同期为1260万美元，增长主要因临床和非临床活动支出及人员成本增加][102] - [2021年上半年研发费用为3810万美元，2020年同期为2650万美元，增长主要因人员成本和制造开发活动支出增加][104] - [2021年Q2行政及一般费用为560万美元，2020年同期为430万美元，增长主要因人员成本增加][102] - [2021年上半年行政及一般费用为1090万美元，2020年同期为830万美元，增长主要因人员成本和法律专业服务费用增加][104] 股票发行情况 - [2021年4 - 6月，公司发行普通股净收入7255.8万美元，通过股票购买计划发行股票收入52.2万美元，行使股票期权收入74.5万美元][19] - [2021年上半年，公司发行普通股净收入7255.8万美元，通过股票购买计划发行股票收入52.2万美元，行使股票期权收入80.2万美元][19] - [2020年4 - 6月，公司发行普通股净收入10785.6万美元，通过股票购买计划发行股票收入40.7万美元，行使股票期权收入7.2万美元][19] - [2020年上半年，公司发行普通股净收入11428.3万美元，通过股票购买计划发行股票收入40.7万美元，行使股票期权收入12.7万美元][19] - [2020年4月17日，公司公开发行822.25万股普通股，净收益约1.079亿美元][63] - [2021年4月12日，公司完成后续发行456.2044万股普通股，净收益约7260万美元][63] - [2019年8月13日，公司提交S - 3表格注册声明，涵盖最高3亿美元证券发行，同日达成销售协议，可通过代理销售最高7500万美元普通股][64] - [2020年第一季度，公司在ATM发行中发行27.5764万股普通股，净收益640万美元，2020年剩余时间和2021年上半年未额外发行][64] - [截至2021年6月30日，2018激励计划下有183.3077万股可供未来发行，2021年1月1日新增165.0846万股；2018员工股票购买计划下有89.7048万股可供发行，2021年1月1日新增33.0169万股][65][69] - [截至2021年6月30日，2015计划下有8589股未归属股份公司有权回购，资产负债表反映未归属股票负债1.2万美元][68] - [2021年上半年公司股票期权计划情况：年初442.2万份，授予190.1万份，行权6.2万份，注销和到期11.6万份，期末614.5万份，行权价14.77美元，剩余期限8.2年，内在价值3324.6万美元；可行权257.5万份，行权价12.27美元，剩余期限7.2年，内在价值2113.8万美元；上半年行权期权内在价值40万美元][70] - [2021年7月28日公司签订股票购买协议，7月30日私募发行85.1306万股普通股，每股17.62美元，总收益1500万美元][75] - [2021年4月12日，公司完成公开发行4562044股普通股，筹集约7500万美元；7月30日，完成私募851306股普通股，筹集1500万美元][92] - [2018年公司IPO发行690万股普通股，每股发行价17美元，总收益1.173亿美元，扣除承销折扣和佣金约820万美元及发行费用约260万美元][122] - [截至2021年6月30日，公司已使用约9890万美元的IPO收益用于一般公司用途][122] 股票期权相关 - [2021年和2020年潜在稀释证券中普通股期权分别为614.5万股和399万股，未归属可回购普通股分别为9000股和2.3万股][51] - [公司采用Black - Scholes模型计算股票期权公允价值，2021年和2020年预期期权期限6年，预期波动率分别为87%和77%，无风险利率分别为1.0%和1.1%，预期股息率均为0%；2021年和2020年上半年授予股票期权加权平均公允价值分别为每股11.31美元和14.37美元][71][73] 业务研发情况 - [公司已启动paltusotine治疗肢端肥大症的3期开发计划，包括两项安慰剂对照临床试验，预计2023年获得两项研究的顶线数据；还计划在2021年启动paltusotine治疗伴有类癌综合征的NETs患者的2期试验][82] - [FDA已授予paltusotine治疗肢端肥大症的孤儿药资格][82] - [公司正在对CRN04777和CRN04894进行1期临床试验，预计CRN04777单剂量组初步数据9月公布，多剂量组下半年公布；CRN04894单剂量组已公布初步数据，多剂量组预计下半年公布初步数据][83][86] - [CRN04777获FDA罕见儿科疾病认定和欧洲药品管理局孤儿药认定，用于治疗先天性HI][83] 市场情况 - [美国约2.6万人患肢端肥大症，约17.1万成年人患神经内分泌肿瘤（NETs），其中约3.3万患者有类癌综合征；2020年注射用生长抑素肽类药物全球销售额约32亿美元][80][82] 其他情况 - [COVID - 19疫情未对公司财务结果产生重大影响，但长期疫情可能对财务状况和业务运营产生重大不利影响][33] - [公司将业务视为一个经营部门进行管理][29] - [澳大利亚子公司CAPL若符合条件，可获澳大利亚政府研发费用43.5%的可退还税收抵免，前提是母公司及子公司总收入少于2000万澳元][88] - [公司预计至少在可预见的未来不会从产品销售中获得收入，此前收入来自SBIR赠款，目前无活跃赠款][93] - [公司计划大幅增加研发费用，无法确定临床和临床前研究的时间和成本][97] - [公司预计未来行政费用将增加，以支持研发和商业化活动][98] - [公司财务报表按美国公认会计原则编制，关键会计政策自2020年以来无重大变化][99][101] - [2021年和2020年上半年，公司外币交易和重估的净实现和未实现损益分别约为5.3万美元和10万美元][115] - [截至2021年6月30日，澳元汇率理论上变动10%不会导致重大损益][115] - [公司认为通胀对其运营结果没有重大影响][116] - [截至2021年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效][117] - [公司目前未参与任何重大法律诉讼][120] - [公司2020年年报中列出的风险因素没有重大变化][121] - [公司高级证券无违约情况，矿山安全披露不适用][123] - [公司其他信息无内容][124]