财务表现 - 公司2021年第三季度净亏损为2785.1万美元，较2020年同期的1832万美元有所增加[13] - 2021年前九个月净亏损为7684.7万美元，较2020年同期的5217.1万美元增加47.3%[13] - 2021年前九个月每股净亏损为2.13美元，较2020年同期的1.76美元有所增加[13] - 2021年第三季度净亏损为2785万美元，同比增长52.0%，主要由于运营费用增加935万美元[102] - 2021年前九个月净亏损为7685万美元，同比增长47.3%，主要由于研发费用增加1948万美元及行政费用增加410万美元[103][105] 研发费用 - 2021年前九个月研发费用为5965.1万美元，同比增长48.6%[13] - 2021年前九个月总运营费用为7681.4万美元，同比增长44.3%[13] - 公司研发费用包括员工薪酬、第三方研发费用、实验室用品等，2021年9月30日的应计研发费用为310万美元[42] - 公司通过澳大利亚研发税收激励计划获得现金返还，2021年三季度和九个月的研发费用分别减少10万美元和30万美元[43] - 2021年第三季度研发费用为2160万美元，同比增长57.5%，主要由于paltusotine及其他临床和临床前项目的制造和开发活动支出增加430万美元，以及人员成本增加320万美元[102] - 公司预计未来将大幅增加研发费用，以推进现有候选药物的开发和新药物的发现。具体研发时间和成本存在不确定性[98] 资金筹集与使用 - 2021年前九个月公司通过发行普通股获得8753.4万美元的净收益[16] - 2021年前九个月公司现金及现金等价物增加6844.9万美元，期末余额为1.6204亿美元[20] - 2021年前九个月公司投资活动净现金流入4531.5万美元，主要来自投资证券到期[20] - 2021年前九个月公司融资活动净现金流入8882.3万美元，主要来自普通股发行[20] - 截至2021年9月30日，公司拥有1.933亿美元的现金、现金等价物和投资证券，预计足以满足未来12个月的资金需求[27] - 公司累计亏损为2.445亿美元，预计未来将继续产生净亏损，并需要筹集大量额外资金以支持其业务计划[27] - 公司计划通过股权融资、债务融资或其他来源（如合作、许可等）来满足资金需求，若无法获得足够资金，可能被迫削减开支或暂停计划[29] - 公司在2020年4月17日完成了一次公开发行，发行8,222,500股普通股，每股价格为14.00美元，净收益约为1.079亿美元[59] - 公司在2021年4月12日完成了一次后续发行，发行4,562,044股普通股，每股价格为16.44美元，净收益约为7,260万美元[59] - 公司在2021年7月28日完成了一次私募配售，发行851,306股普通股，每股价格为17.62美元，总收益为1,500万美元[59] - 公司在2021年10月21日完成了一次后续发行，发行8,712,400股普通股，每股价格为19.80美元，净收益约为1.619亿美元[59] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为8882万美元，主要来自2021年4月的后续公开发行和7月的私募[106] - 2021年10月21日，公司完成871.24万股普通股的公开发行，每股19.80美元，净融资1.619亿美元[111] - 公司未来资本需求将取决于临床试验进展、制造成本、监管审批等多个因素[109] 投资与资产 - 公司持有的投资证券按公允价值计量，未实现损益计入其他综合收益，未在报告期内实现重大损益[37] - 公司持有的可供出售投资证券在2021年9月30日的公允价值为31,789千美元，其中美国政府及机构债券为15,574千美元，存款证明为2,396千美元，公司债务证券为13,819千美元[51][54] - 2021年9月30日，公司的预付费用和其他流动资产总额为10,648千美元，较2020年12月31日的6,612千美元有所增加[55] - 公司在2021年9月30日的固定资产净值为2,903千美元，较2020年12月31日的3,181千美元有所减少[57] - 截至2021年9月30日，公司拥有1.933亿美元的无限制现金、现金等价物和投资证券。2021年通过公开发行和私募配售共筹集了约2.625亿美元资金[90] - 公司现金、现金等价物和投资证券主要由可随时使用的支票和货币市场账户以及短期债务证券组成，短期利率波动不会对财务状况或经营结果产生重大影响[114] 股票与期权 - 公司股票期权和员工股票购买计划的股票奖励费用按授予日公允价值计量，使用Black-Scholes模型估算期权公允价值[44] - 公司基本每股净亏损按加权平均普通股数计算，未计入潜在稀释性证券，因其具有反稀释作用[46] - 截至2021年9月30日，公司2018年激励计划下仍有1,286,672股可供未来发行[63] - 截至2021年9月30日，公司2018年员工股票购买计划下仍有897,048股可供未来发行[65] - 公司股票期权计划在2021年前九个月授予了2,591,000份期权，加权平均行权价格为17.36美元[67] - 截至2021年9月30日，公司未行使的股票期权总数为6,606,000份，加权平均行权价格为15.52美元，加权平均剩余期限为8.2年[67] - 2021年前九个月，公司股票期权行使的总内在价值为160万美元[67] - 2021年前九个月，公司股票期权授予的加权平均公允价值为每股12.47美元，2020年同期为13.55美元[68] - 2021年前九个月，公司股票期权补偿费用为12,194,000美元，2020年同期为7,456,000美元[69] - 截至2021年9月30日，公司未确认的股票期权补偿费用为4,480万美元，预计将在2.1年内确认[70] 业务发展与合作 - 公司于2021年10月成立Radionetics Oncology, Inc.，专注于开发新型放射性药物治疗肿瘤[23] - 公司于2021年10月18日与5AM Ventures和Frazier Healthcare Partners共同成立了Radionetics Oncology, Inc.，专注于开发新型放射性药物治疗肿瘤[71] - 公司获得了Radionetics的50,500,000股普通股，并持有至少22%的股权，未来可能获得超过10亿美元的销售里程碑付款和单数百分比的销售分成[72] - 公司与5AM Ventures和Frazier Healthcare Partners共同成立了Radionetics Oncology, Inc.，专注于开发靶向非肽类放射性药物，用于治疗多种肿瘤适应症。Radionetics获得了公司技术的全球独家许可，并承诺支付超过10亿美元的销售里程碑款项及个位数净销售额分成[85] - 公司在澳大利亚设立了全资子公司Crinetics Australia Pty Ltd（CAPL），以进行临床前和临床活动。CAPL有资格获得澳大利亚政府提供的研发税收抵免，抵免金额为合格研发支出的43.5%[88] 产品研发与临床试验 - 公司的主要产品paltusotine正在进行针对肢端肥大症和神经内分泌肿瘤的III期临床试验，预计2023年公布试验结果[80] - 公司的另一产品CRN04777正在进行针对先天性高胰岛素血症的I期临床试验，预计2022年第一季度公布多剂量递增试验数据[81] - CRN04894是一种口服非肽类ACTH拮抗剂，用于治疗由ACTH过量引起的疾病，如库欣病和先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。目前正在进行1期临床试验，初步数据显示单剂量CRN04894耐受性良好，并显示出剂量依赖性血浆浓度增加及皮质醇降低[83] - 公司正在开发甲状旁腺激素（PTH）受体拮抗剂，用于治疗原发性甲状旁腺功能亢进症（PHPT）和恶性肿瘤性高钙血症（HHM）等疾病。已鉴定出具有口服活性的非肽类PTH拮抗剂，并在临床前模型中显示出疗效[84] - 公司计划继续推进药物发现工作，重点关注甲状旁腺功能亢进症、非功能性垂体腺瘤和多囊肾病等适应症。所有候选药物均为内部研发，并拥有全球商业化权利[86] 风险与不确定性 - 公司累计亏损为2.445亿美元，预计未来将继续产生净亏损，并需要筹集大量额外资金以支持其业务计划[27] - 公司计划通过股权融资、债务融资或其他来源（如合作、许可等）来满足资金需求，若无法获得足够资金，可能被迫削减开支或暂停计划[29] - 公司目前没有产品获批销售，主要收入来源为研发补助金。预计未来几年内不会从产品销售中获得收入[93] - 公司预计现有资本资源足以支持未来12个月的运营需求，但存在不确定性[107] - 公司未来资本需求将取决于临床试验进展、制造成本、监管审批等多个因素[109] - 公司没有表外安排[112] - 公司在南美、欧洲和亚太地区与供应商、CRO和研究机构合作，面临外汇汇率波动风险，但未进行外汇对冲，截至2021年9月30日，外汇交易和重估的净损益约为10万美元[115] - 公司于2017年在澳大利亚成立全资子公司CAPL，其功能货币为美元，截至2021年9月30日，澳元汇率10%的理论变化不会导致重大损益[115] - 公司目前未涉及任何重大法律诉讼，但可能因业务中的法律程序或索赔而面临不利影响[120] - 公司未对2020年12月31日年度报告中列出的风险因素进行重大修改[121] 会计与报告 - 公司采用ASU 2020-06会计准则，该准则对可转换工具和某些合同的会计处理进行了修改，但对公司财务报表无重大影响[48] - 公司披露控制和程序在2021年9月30日被评估为有效，确保信息在SEC规定的时间内记录、处理、汇总和报告[117] - 公司未在最近一个财季内发生对财务报告内部控制产生重大影响的变化[117] 历史融资 - 公司IPO于2018年7月20日完成，发行690万股普通股，每股17美元，总募集资金1.173亿美元，扣除承销折扣和佣金约820万美元及发行费用约260万美元[122] - 截至2021年9月30日，公司已使用约1.065亿美元的IPO募集资金用于一般公司用途，包括paltusotine的开发以及其他临床前和临床开发项目[122]