公司整体财务关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为6.8639亿美元，较2022年12月31日的6.5582亿美元增长4.66%[17] - 截至2023年6月30日，短期投资为49.7083亿美元，较2022年12月31日的71.6995亿美元下降30.67%[17] - 2023年第二季度，公司总营收为86.7万美元，较2022年同期的8896.8万美元下降99.03%[19] - 2023年上半年，公司总营收为548万美元，较2022年同期的9011.6万美元下降93.92%[19] - 2023年第二季度，公司研发费用为8319.4万美元，较2022年同期的5712.6万美元增长45.63%[19] - 2023年上半年，公司研发费用为1.62615亿美元，较2022年同期的1.03061亿美元增长57.78%[19] - 2023年第二季度，公司净亏损为1.28637亿美元，较2022年同期的1982万美元增长549.02%[19] - 2023年上半年，公司净亏损为2.59926亿美元，较2022年同期的1.09265亿美元增长137.89%[19] - 2023年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.34美元，较2022年同期的0.23美元增长482.61%[19] - 2023年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损为2.72美元，较2022年同期的1.28美元增长112.5%[19] - 截至2023年6月30日，公司普通股股份为95,937,810股，额外实收资本为1,514,169美元，累计其他综合损失为1,458美元，累计亏损为1,845,920美元，股东权益为 - 333,115美元[22] - 2023年上半年净亏损2.59926亿美元，2022年同期为1.09265亿美元[25] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2.44091亿美元，2022年同期为1.17286亿美元[25] - 2023年上半年投资活动净现金提供量为2.47625亿美元，2022年同期为98.9万美元[25] - 2023年上半年融资活动净现金使用量为170.2万美元，2022年同期为9726.2万美元[25] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和受限现金期末余额为6901.4万美元，2022年同期为9363.1万美元[25] - 自成立以来，公司累计亏损约18亿美元，无法保证实现盈利[27] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和投资从2022年12月31日的8.293亿美元降至5.926亿美元[27] - 公司预计未来期间将有经营亏损和净现金流出[27] - 基于研发活动现状，公司现有现金、现金等价物和投资至少足以满足本季度报告发布后未来12个月的现金需求[29] - 2023年6月30日和2022年6月30日，计算摊薄后每股净亏损时排除的工具对应总股数分别为30,063千股和29,054千股[32] - 截至2023年6月30日，金融资产公允价值为5.90782亿美元，摊销成本为5.9224亿美元，未实现收益为5.7万美元，未实现损失为151.5万美元[58] - 截至2022年12月31日，金融资产公允价值为8.25593亿美元，摊销成本为8.29184亿美元，未实现收益为4万美元，未实现损失为363.1万美元[59] - 2023年6月30日现金及现金等价物为6863.9万美元，受限现金为37.5万美元；2022年12月31日现金及现金等价物为6558.2万美元，受限现金为160万美元[62] - 2023年6月30日应计负债为3147万美元，其中临床和临床前成本为847.9万美元，薪酬相关为1661.5万美元，其他应计费用为637.6万美元；2022年12月31日应计负债为4409.6万美元[63] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月研发费用分别为8320万美元和5710万美元，六个月分别为1.626亿美元和1.031亿美元[120] - 2023年和2022年截至6月30日三个月，总营收分别为86.7万美元和8896.8万美元，减少8810.1万美元；六个月总营收分别为548万美元和9011.6万美元，减少8463.6万美元[183] - 2023年第二季度和上半年研发费用较2022年同期分别增加2610万美元和5960万美元，主要因COURAGE - ALS临床开发、心肌抑制剂项目和早期研究活动费用增加[189] - 2023年第二季度行政及管理费用较2022年同期减少300万美元，主要因外部服务支出降低；上半年较2022年同期增加1360万美元，主要因外部服务支出和人员相关成本增加[196][198][199] - 2023年第二季度和上半年利息费用较2022年同期分别增加423.8万美元和845.3万美元，主要与RP贷款协议、2026年票据和2027年票据有关[200] - 2023年第二季度和上半年非现金利息费用较2022年同期分别减少68.1万美元和96.5万美元[205] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为5.92593亿美元，较2022年12月31日的8.29285亿美元减少[207] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2.44091亿美元，投资活动提供净现金2.47625亿美元，融资活动净现金使用量为170.2万美元[207] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为2.441亿美元[210] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1.173亿美元[210] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量因2021年RTW交易应收账款收款而被抵消[210] - 2023年和2022年上半年净亏损包含非现金股票薪酬、与收入参与权购买协议相关负债的非现金利息费用和与债务相关的非现金利息费用[210] 公司业务合作与收入确认 - 2021年12月20日，公司与Ji Xing签订omecamtiv mecarbil许可与合作协议，获5000万美元不可退还付款，后续或获最多3.3亿美元额外付款，Ji Xing将按中 teens至低 twenties范围支付分层特许权使用费[34] - 2021年，公司因omecamtiv mecarbil许可协议确认5490万美元收入[36] - 2021年12月20日，公司与RTW投资者签订普通股购买协议，出售511,182股普通股，总价2000万美元，溢价490万美元，记录的普通股公允价值为1510万美元[40] - 2020年7月14日，公司与Ji Xing签订aficamten许可与合作协议，获2500万美元不可退还预付款，后续或获最多2亿美元里程碑付款，Ji Xing将按低至高中 teens范围支付分层特许权使用费[42] - 2020年，公司因aficamten许可协议确认3650万美元收入[45] - 2023年上半年，公司因aficamten在nHCM的3期临床试验启动确认250万美元里程碑收入[48] - 2020年7月14日，公司与RTW Royalty Holdings签订特许权购买协议，以8500万美元出售Mavacamten特许权，2022年确认8700万美元收入[49][50] - Astellas同意支付公司reldesemtiv在ALS的3期临床试验最多1200万美元临床开发成本，截至2023年6月30日已达上限[53] - 2023年和2022年第二季度，公司来自Astellas的研发收入分别为90万美元和100万美元，上半年分别为270万美元和210万美元，2023年6月30日应收账款为100万美元[54][55] - 2022年与Royalty Pharma交易总对价1.5亿美元，分配给收入参与权购买协议8957.1万美元，开发资金贷款协议6042.9万美元[65][66] - 2023年上半年里程碑收入来自Ji Xing，因预计启动aficamten在nHCM的3期临床试验而确认[185] - 2022年截至6月30日三个月和六个月，公司因Mavacamten特许权完全终止确认收入8700万美元[187] - Astellas协议中，公司已向Astellas开票达最高贡献额1200万美元，应收账款100万美元，预计无更多收入[184] 公司债务相关情况 - RP贷款协议初始可获最高3亿美元定期贷款，已发放5000万美元，因收到CRL，第二批和第三批共1.25亿美元贷款条件未满足，第四批和第五批共1.75亿美元仍可发放[67][70] - RP贷款协议有效利率为7.65%，截至2023年6月30日，估计公允价值为5560万美元，基于Level 3输入值估计[71][73] - RP Aficamten RPA中，RPI ICAV最多支付1.5亿美元购买含aficamten药品净销售收入一定比例权利，已支付1亿美元，剩余5000万美元在特定条件满足时支付[74] - RPI ICAV获得含aficamten药品年全球净销售额达10亿美元及以下部分4.5%、超过10亿美元部分3.5%的收入分成权[75] - 截至2023年6月30日，RP Aficamten负债未摊销部分估算利率约为19.0%，2022年12月31日为22.4%；2023年上半年估计变更使非现金利息费用减少80万美元[77][78] - 2017年2月，公司将未来omecamtiv mecarbil净销售特许权的一部分以9000万美元出售给RPFT，RPFT同时以1000万美元购买875,656股公司普通股，RP OM负债初始确认为9230万美元[79] - RP OM RPA规定向RPFT出售omecamtiv mecarbil全球净销售额4.5%的特许权使用费，特定情况下最高可增加至5.5%[79] - 截至2023年6月30日，RP OM负债未摊销部分的隐含利率约为2.9%，2022年12月31日为8.5%[82] - 2023年第一和第二季度，因收到CRL，RP OM RPA特许权费率最高增至5.5%，销售预测同比下降，隐含利率和非现金利息费用变化，上半年非现金利息费用减少580万美元[83] - 2023年6月30日，RP Aficamten负债期末余额为1.15383亿美元，RP OM负债期末余额为1.9778亿美元[87] - 2019年11月13日，公司发行1.38亿美元2026年票据，2022年7月6日发行5.4亿美元2027年票据，用部分净收益回购约1.169亿美元2026年票据，截至2023年6月30日，2026年票据未偿还本金为2110万美元[88] - 2026年票据年利率4.0%，半年付息，初始转换率为每1000美元本金94.7811股普通股，初始转换价格为每股10.55美元[89] - 2023年上半年，2026年票据有效利率为4.6%，截至2023年6月30日，未摊销债务发行成本为40万美元，若转换，持有人将获得260万股普通股，价值8330万美元，转换价值超过本金6220万美元[92] - 2027年票据本金5.4亿美元，年利率3.5%，半年付息，净收益约5.236亿美元，2027年7月1日到期[93] - 2026年票据在特定情况下可由持有人选择转换，公司可在特定条件下赎回，若发生“重大变更”，持有人可要求公司回购[90][91] - 2027年票据初始转换率为每1000美元本金可转换19.5783股普通股，初始转换价格约为每股51.08美元[94] - 2023年第二季度，2027年票据的合同利息费用为472.5万美元，债务发行成本摊销为74.9万美元，总利息费用为547.4万美元；上半年合同利息费用为944.9万美元，债务发行成本摊销为143.1万美元，总利息费用为1088万美元，有效利率为4.2%[97] - 截至2023年6月30日，2027年票据未摊销债务发行成本为1340万美元，将在约4.1年内摊销完毕；若此时转换，持有人将获得1370万股普通股，总价值4.483亿美元，低于票据本金5.4亿美元[97] - 2023 - 2027年，2027年票据未来最低付款总额为6.156亿美元，扣除利息后本金为5.4亿美元，扣除债务成本后净账面价值为5.26558亿美元；2026年票据未来最低付款总额为2409.1万美元，扣除利息后本金为2113.2万美元，扣除债务成本后净账面价值为2073万美元[98] 公司股权与薪酬相关 - 2023年第一季度授予股票期权190.7875万份，加权平均授予日公允价值为每股39.21美元；授予受限股票单位91.3483万份，加权平均授予日公允价值为每股39.14美元[100] - 截至2023年6月30日，2004年计划下可供授予的授权股份总数为770万股[100] - 2023年和2022年第二季度的基于股票的薪酬费用分别为1870万美元和1220万美元；2023年和2022年上半年分别为3390万美元和2120万美元[101] - 2023年3月1日，公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订修订后的ATM融资协议，可出售总发行价高达3亿美元的普通股，Cantor将收取最高3%的佣金[102][103] 公司租赁相关 - 牡蛎角租赁于2021年3月31日开始，初始确认使用权资产7790万美元、短期租赁负债370万美元和长期租赁负债8530万美元