公司业务概述 - 公司是专注于开发肌肉激活剂和抑制剂的生物制药公司，临床阶段候选药物有omecamtiv mecarbil、CK - 136、reldesemtiv、aficamten和CK - 271[123][124] - 公司将肌肉收缩相关研发活动分为心肌收缩和骨骼肌收缩项目，还开展肌肉功能障碍新疗法研究[136] - 公司心肌收缩项目中，先进项目基于心肌肌球蛋白激活剂假设，早期项目基于抑制左心室血流梗阻假设[138][139] - 公司所有候选药物源于细胞骨架研究活动，各候选药物作用机制新颖[133] 临床试验进展 - omecamtiv mecarbil正在进行METEORIC - HF二期3期临床试验，评估其增加运动能力的潜力[125] - aficamten计划在2021年底开展3期临床试验，评估治疗症状性梗阻性HCM的有效性[128] - reldesemtiv的3期临床试验COURAGE - ALS正在进行，用于治疗ALS患者[132] - GALACTIC - HF试验于2019年年中完成8256名患者入组，随访21.8个月后，omecamtiv mecarbil组1523名（37.0%）患者出现主要复合终点事件，安慰剂组1607名（39.1%），风险比0.92，p = 0.025[150][155] - GALACTIC - HF试验中，心血管原因死亡在omecamtiv mecarbil组为808名（19.6%），安慰剂组798名（19.4%），风险比1.01，p = 0.86[158] - omecamtiv mecarbil在第24周使NT - proBNP浓度比安慰剂组显著降低10%（95% CI 6 - 14%）[159] - 左心室射血分数≤28%亚组中，omecamtiv mecarbil治疗效果可能更好，风险比0.84，p = 0.003，绝对风险降低5.2% - 8.1%，总体人群为2.1%[159][161] - 按基线射血分数四分位分析，最低四分位（EF ≤22%）主要结局发生率为35.6/100患者 - 年，最高四分位（EF ≥33%）为20/100患者 - 年，最低两个四分位相对风险分别降低15%和17%[163] - 最低射血分数四分位中，omecamtiv mecarbil使主要复合终点绝对减少7.4事件/100患者 - 年，需治疗11.8名患者以预防三年事件[164] - METEORIC - HF计划在9个国家招募约270名有症状的慢性心力衰竭患者，患者按2:1随机分配，2020年6月恢复入组，2021年6月15日宣布完成患者入组[168] - 2019年9月公司在HFSA第23届年度科学会议上展示CK - 274一期研究数据，支持其进入二期临床试验[175] - 2020年12月9日，REDWOOD - HCM队列1中期分析显示患者左心室流出道梯度显著降低，平均左心室射血分数仅有适度下降[178] - 2021年1月13日，REDWOOD - HCM队列2首位患者给药，公司获得250万美元里程碑付款[181] - 2021年7月19日，REDWOOD - HCM队列1和2的顶线结果积极，治疗10周后左心室流出道压力梯度显著降低，多数患者达到治疗目标[183] - 2018年SMA的2期临床研究有两个队列，每个队列36名II型、III型或IV型疾病患者[199] - FORTITUDE - ALS 2期试验招募了458名符合条件的ALS患者，按1:1:1:1随机分组[204] - 2020年12月14日分析显示，进展较快和中等的患者组合中，接受reldesemtiv治疗的患者与接受安慰剂的患者在12周时有27%的差异（1.15个ALSFRS - R评分，p = 0.011），进展最慢的患者组为18%（0.4分；p = 0.43）[210] - COURAGE - ALS 3期临床试验预计招募约555名ALS患者，患者将按2:1随机分组[212] - 2019年FDA反馈6MWD是reldesemtiv治疗有行走功能的SMA患者潜在注册项目可接受的主要疗效终点[201] - 公司于2020年第二季度暂停METEORIC - HF和REDWOOD - HCM试验的入组，年中恢复，已完成METEORIC - HF和REDWOOD - HCM的1、2期入组[220] 财务数据关键指标变化 - 公司2021年和2020年截至6月30日的三个月研发费用分别为3640万美元和2180万美元[137] - 公司2021年和2020年截至6月30日的六个月研发费用分别为6800万美元和4350万美元[137] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月研发收入分别为280万美元和360万美元，六个月分别为940万美元和740万美元[229] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月总营收分别为280万美元和360万美元，六个月分别为940万美元和740万美元[229] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月研发费用分别为3644.3万美元和2179万美元，六个月分别为6800.4万美元和4352.8万美元[232] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月行政费用分别为2119.7万美元和1416.1万美元，六个月分别为3679.5万美元和2661万美元[238] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月利息费用分别为407.3万美元和389.2万美元，六个月分别为806.1万美元和796.9万美元[240] - 2021年6月30日止六个月非现金利息费用的推算利率从2020年12月31日止三个月的15%降至7%，费用维持在570万美元，净亏损减少280万美元，每股净亏损减少0.04美元[243] - 2021年6月30日止三个月和六个月非现金利息费用分别为287.1万美元和566.6万美元，较2020年同期分别减少304.1万美元和593.5万美元[245] - 2021年6月30日现金及现金等价物为3715.4万美元，短期投资为3.13147亿美元，长期投资为7367.2万美元，总计4.23973亿美元；借款总计1.39136亿美元；营运资金为3.02463亿美元[247] - 2021年6月30日止六个月经营活动使用现金净额为5900万美元，投资活动提供现金净额为1360万美元，融资活动使用现金净额为42.1万美元[247] - 2021年7月23日公司完成公开发行1150万股普通股，发行价为每股27.5美元，总收益为3.163亿美元，净收益约为2.973亿美元[251] - 公司自成立以来累计亏损11.01亿美元，现有资金预计至少满足未来12个月运营需求[261][262] - 截至2021年6月30日，公司总合同义务为3.406亿美元，其中一年内到期4370万美元，1 - 3年到期9250万美元，3 - 5年到期4750万美元，超过5年到期1.569亿美元[266] - 截至2021年6月30日，公司经营租赁义务为2.368亿美元，其中一年内到期1290万美元，1 - 3年到期3330万美元，3 - 5年到期3650万美元，超过5年到期1.541亿美元[266] - 截至2021年6月30日，公司长期债务义务为5520万美元，其中一年内到期1470万美元，1 - 3年到期4050万美元[266] - 截至2021年6月30日，公司可转换票据为3030万美元，其中一年内到期550万美元，1 - 3年到期1100万美元，3 - 5年到期1100万美元，超过5年到期280万美元[266] - 截至2021年6月30日，公司采购义务为1830万美元，其中一年内到期1060万美元，1 - 3年到期770万美元[266] 合作与协议相关 - 公司与安进的合作协议于2021年5月20日终止，安进将omecamtiv mecarbil和CK - 136全球开发和商业化权利归还公司[143][145] - 赛尔维耶与安进的 sublicense协议于2021年3月18日终止，相关权利归还安进[144] - 2017年公司与RPI签订特许权使用费购买协议，获一次性付款9000万美元，出售omecamtiv mecarbil等化合物4.5%特许权使用费，特定情况可增至5.5%[147] - 2020年7月14日，公司与Ji Xing达成许可和合作协议，获得2500万美元预付款，可能获得高达2亿美元里程碑付款[184] - 公司与Astellas的战略联盟始于2013年，2020年4月23日双方签订两份协议修订和重述合作内容[189][190] - 阿斯利康将支付最多1200万美元用于Cytokinetics潜在的reldesemtiv治疗ALS的3期临床试验[191] - 阿斯利康将联合研究项目延长至2021年3月31日，最多支持5名研究全职员工[193] - 若阿斯利康单独推进开发候选药物，Cytokinetics每个产品将获得2500万至3500万美元的开发和监管里程碑付款，所有产品最高可达2.5亿美元，商业里程碑付款最高可达2亿美元，特许权使用费为中个位数到低两位数[196] - 2018年CK - 601进入IND启用研究，触发阿斯利康向Cytokinetics支付200万美元的里程碑付款[213] - 阿斯利康于2021年4月27日发出终止Astellas OSSA协议的书面通知，协议于2021年11月1日生效[194] - 公司预计未来来自安进和安斯泰来的收入将下降，因安进协议于2021年5月20日终止，安斯泰来OSSA协议于2021年11月1日终止[230] - 公司继续开发reldesemtiv治疗ALS和SMA，安斯泰来将支付高达1200万美元用于reldesemtiv治疗ALS的3期临床试验[234] - 安进协议终止后，公司将自行承担omecamtiv mecarbil的3期开发费用，继续评估aficamten的潜力[235] 其他事项 - 公司财报包含前瞻性声明，涉及未来业绩预期等内容，存在风险和不确定性[116] - 2021年公司与监管机构沟通评估新药申请潜在路径，并进行商业规划活动[146][167] - 2020年公司提交CK - 271的IND申请并获FDA接受，完成一期单剂量药代动力学评估和耐受性评估[185] - 公司自2020年3月16日起让大部分员工远程工作，目前可满足员工不同工作模式需求，预计未来几个月更多员工返回现场工作[218] - 公司预计2021年因管线推进和商业化计划，成本和费用将增加，可能包括增加员工和采购药品[253] - 公司未来资本使用和需求受临床试验、监管批准、资金水平等众多因素影响[255] - 公司将投入资源确保项目过渡，与监管机构沟通，评估企业发展战略[259] - 未来现金用途包括约3500万美元的设备采购和租户改进[260] - 上述表格未包含RPI负债付款，因其性质和时间不确定[268] - 公司预计随着新合同启动和现有合同完成、终止或修改，上述义务金额将随时间发生重大变化[268] - 公司未参与任何对财务状况、收入、费用、经营成果、流动性、资本支出或资本资源有重大当前或未来影响的表外安排[269] - 自2020年12月31日年度报告披露以来，公司市场风险敞口未发生重大变化[271]