财务数据关键指标及运营资金相关 - 公司2022年有关于收入、研发费用和管理费用的指引[8] - 公司预计现有资源至少能支持未来12个月的运营[8] - 公司现有现金、现金等价物、短期投资及投资利息预计至少可满足未来12个月运营需求[20] - 公司现有现金、现金等价物、短期投资及投资利息预计至少可满足未来12个月运营需求[20] - 公司运营和资本支出资金主要来自股权证券的公私销售、特许权使用费货币化协议、收入权益协议、战略联盟、长期债务、其他融资、投资利息和赠款[20] - 公司未来需大量额外资本以支持运营，若扩大研发活动和组织规模，未来几年运营支出将增加[20] - RP Aficamten RPA和贷款协议为公司提供最高1.5亿美元收入权益销售收益和最高3亿美元贷款，交易完成时已支付5000万美元贷款和5000万美元收入权益销售收益[21] - RP Aficamten RPA协议和相关贷款协议为公司提供最高1.5亿美元收入权益销售收益和最高3亿美元贷款，交易完成时已支付5000万美元贷款和5000万美元收入权益销售收益[21] - 额外贷款发放和销售收益需满足与aficamten和omecamtiv mecarbil开发相关的特定条件，否则实际金额可能远低于最高可用金额[21] 药物研发及审批相关 - 公司计划开展的SEQUOIA - HCM和COURAGE - ALS临床试验有预期启动时间、入组率和结果公布时间等[8] - 2022年1月公司宣布FDA接受了omecamtiv mecarbil治疗HFrEF的NDA申请[14] - GALACTIC - HF试验中omecamtiv mecarbil治疗组与安慰剂组相比，降低心血管死亡或心力衰竭事件主要复合终点风险的HR为0.92，95% CI为0.86 - 0.99，p = 0.025[14] - FDA对omecamtiv mecarbil的目标PDUFA行动日期为2022年11月30日[10] - 2022年GALACTIC - HF试验中，与安慰剂相比，omecamtiv mecarbil治疗降低心血管死亡或心力衰竭事件主要复合终点风险的HR为0.92，95%置信区间为0.86 - 0.99，p值为0.025[14] - 公司预计2022年omecamtiv mecarbil的NDA目标PDUFA行动日期为11月30日[10] - 公司计划开展aficamten的3期临床试验SEQUOIA - HCM和reldesemtiv的3期临床试验COURAGE - ALS[8] 公司运营能力相关 - 公司依赖CRO进行临床试验，依赖合同制造商生产临床试验材料[17] - 公司目前正在建立销售和营销能力，但尚未完全具备这些能力[15] - 公司目前正在建立销售和营销能力，但尚未完全具备这些能力[15] - 公司依赖CRO进行临床试验，对其表现控制有限[17] - 公司无制造能力，依赖合同制造商生产临床试验材料[17] 公司风险相关 - 公司有重大亏损历史，可能无法实现或维持盈利[19] - 公司有重大亏损历史，可能无法实现或维持盈利[19] - 公司药物候选产品尚未达到监管批准商业化所需的安全和疗效标准，可能永远无法达到[15] - 因安进协议终止，公司需在无其运营和财务支持下构建或扩展能力，成本将大幅高于预期[17] - 赛诺菲协议终止，公司需在欧洲寻找替代合作伙伴或自行建立商业化能力[17] - 公司成功很大程度取决于能否获得和维持药物候选物等的知识产权保护[17] - 即使药物获批，也可能不被医生、患者等接受，无法产生显著收入[17] 产品商业成功相关 - 产品的商业成功取决于第三方支付方的覆盖范围和报销情况[18] - 产品商业成功取决于第三方支付方的覆盖和报销情况，存在不确定性[18]