前瞻性陈述相关 - 报告包含关于未来业绩等的前瞻性陈述，涉及临床试验、营收、资金等多方面预期[21][22] - 前瞻性陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异[21][23] 公司面临风险相关 - 公司面临研发活动相关风险，如临床试验开展、患者招募、监管审批等[24] - 公司面临商业运营相关风险，如市场接受度、医保报销、竞争产品等[24] - 面临知识产权保护及避免侵权的不确定性[24] - 受近期会计声明和COVID - 19疫情对财务和业务的持续影响[24] - 公司面临信用风险，Astellas Pharma Inc.最高为临床试验出资1200万美元[440] 临床研究相关 - 提及多项临床研究，如SEQUOIA - HCM和COURAGE - ALS等[22] - 公司收到FDA关于omecamtiv mecarbil新药申请的完整回复函，需额外临床试验证明有效性 [27] 公司资金及运营需求相关 - 关注现有资源能否满足至少未来12个月运营需求[22] - 公司未来需要大量额外资金来支持运营 [31] - 公司现有资金预计至少可满足未来12个月的现金需求[434] - 公司预计未来仍会有运营亏损和净现金流出[432] 公司财务状况相关 - 截至2022年12月31日，公司现金和投资为8.293亿美元，包括美国国债、政府机构债券等[404] - 截至2022年12月31日，2026年票据未偿还金额为2110万美元，固定利率4.00%；2027年票据未偿还金额为5.4亿美元，固定利率3.50% [405] - 截至2022年12月31日，2026年票据和2027年票据的公允价值分别估计为9480万美元和6.203亿美元 [405] - 截至2022年12月31日，与收入参与权购买协议相关的负债净额为3.005亿美元，2022年确认非现金利息费用3170万美元 [417] - 利率变动10%不会对公司财务结果产生重大影响 [404] - 汇率变动10%不会对公司财务结果产生重大影响 [406] - 2022年末总资产为10.14775亿美元，较2021年末的8.41319亿美元增长20.62%[419] - 2022年末总负债为11.22675亿美元，较2021年末的5.97456亿美元增长87.91%[419] - 2022年末股东（赤字）权益为 - 1.079亿美元，较2021年末的2.43863亿美元下降144.24%[419] - 2022年末发行和流通的普通股数量为9483.3975万股，较2021年末的8479.9542万股增长11.83%[419] - 截至2022年12月31日，现金、现金等价物和投资从2021年的6.237亿美元增至8.293亿美元[432] - 截至2022年12月31日，受限现金等价物余额为160万美元，用于抵押信用证[443] - 公司投资包括美国国债、政府机构债券等，按公允价值计量[444] - 2022年12月31日公司金融资产公允价值为8.25593亿美元，2021年为6.26959亿美元[519] - 2022年12月31日公司应计负债为4409.6万美元，2021年为3437万美元[525] - 截至2022年12月31日，RP贷款公允价值约为6480万美元，与账面价值相近，2022年利息费用为480万美元[536][537] - 截至2022年12月31日，RP Aficamten负债和RP OM负债账面价值分别为1.051亿美元和1.954亿美元，公允价值与账面价值一致[554][555] - 截至2022年12月31日，2027年和2026年票据估计公允价值分别为6.203亿美元和9480万美元[579] 公司营收及费用相关 - 2022年总营收为9458.8万美元，较2021年的7042.8万美元增长34.29%[422] - 2022年总运营费用为4.1879亿美元，较2021年的2.56741亿美元增长63.12%[422] - 2022年净亏损为3.88955亿美元，较2021年的2.15314亿美元增长80.65%[422] - 2022年基本和摊薄后每股净亏损为4.33美元，较2021年的2.8美元增长54.64%[422] - 2022年研发收入为658.8万美元，较2021年的1057.2万美元下降37.68%[422] - 2022年实现收入参与权购买协议收入8700万美元，2021年为0[422] - 公司自成立以来累计亏损约16亿美元，2022年净亏损3.89亿美元，运营活动净现金使用量为2.995亿美元[432] - 2022年运营活动净现金使用量为299516美元，2021年为142522美元，2020年为提供8943美元[428] - 2022年投资活动净现金使用量为262134美元，2021年为147777美元，2020年为196515美元[428] - 2022年融资活动净现金提供量为516166美元，2021年为319980美元，2020年为234124美元[428] - 2022年公司确认2026年票据的利息费用为360万美元，比之前会计标准少330万美元[477] - 若未采用ASU 2020 - 06，2022年公司报告的净亏损将增加330万美元，净亏损每股增加0.04美元[477] - 2022年因采用新准则，相关递延所得税负债减少830万美元，递延所得税资产估值备抵相应增加[476] - 2022年计算稀释净亏损每股时排除的工具对应的总股数为2540.4万股，2021年为2751.9万股，2020年为2636.2万股[481] - 2022年计算稀释净亏损每股时排除的购买普通股期权为1099.2万股，2021年为937.3万股，2020年为851万股[481] - 2022年计算稀释净亏损每股时排除的购买普通股认股权证为1.3万股，2021年为4.8万股，2020年为4.8万股[481] - 2022年计算稀释净亏损每股时排除的受限股票和绩效单位为126万股，2021年为141.5万股，2020年为111.7万股[481] - 2022年计算稀释净亏损每股时排除的2026年票据转换可发行股份为255.4万股，2021年为1667.5万股，2020年为1667.5万股[481] - 2022年、2021年、2020年来自阿斯利康的研发收入分别为570万美元、320万美元、660万美元[512] - 2022年、2021年、2020年来自安进的研发收入分别为0、740万美元、1000万美元[515] - 2022年、2021年、2020年利息收入分别为1140万美元、100万美元、530万美元[520] - 2022年、2021年、2020年折旧费用分别为580万美元、230万美元、180万美元[524] - 公司2022年、2021年、2020年向401(k)固定缴款计划分别缴款180万美元、110万美元、90万美元[527] - 2022年、2021年和2020年，RP Aficamten RPA和RP OM RPA相关非现金利息费用分别为3170万美元、1290万美元和2270万美元[556] - 2022年，公司终止与硅谷银行和牛津金融的定期贷款协议，记录270万美元债务清偿损失[560][561] - 定期贷款协议2022年利息支出微不足道，2021年和2020年分别为480万美元和490万美元[562] - 2022年2026年票据利息成本总计362万美元，2021年和2020年分别为1148.6万美元和1081.8万美元[569] - 2022年2027年票据利息成本总计107.3万美元，其中合同利息费用91.88万美元，债务发行成本摊销15.42万美元[576] 公司合作协议相关 - 有与Royalty Pharma等的多项协议，包括RP Aficamten RPA、RP Loan Agreement等[18] - 涉及与Ji Xing关于aficamten或omecamtiv mecarbil在中国大陆和台湾地区的开发和商业化决策[24] - 2021年RTW交易无限制安排对价总计7000万美元，其中许可和合作分配5485.6万美元，普通股（公允价值）分配1514.4万美元[482] - 2021年12月20日公司与Ji Xing签订Omecamtiv Mecarbil许可和合作协议，获5000万美元不可退还付款，后续可能获最高3300万美元额外付款，Ji Xing将按净销售额的15%-20%支付分级特许权使用费[483] - 2021年RTW交易中，公司与RTW投资者签订普通股购买协议，出售511182股普通股，总价2000万美元，投资者支付490万美元溢价，普通股公允价值为1510万美元[489] - 2020年RTW交易总对价1.6亿美元，分配如下：许可和合作3650.1万美元，特许权使用费8700万美元，普通股（公允价值）3649.9万美元[492] - 2020年7月14日公司与Ji Xing签订Aficamten许可和合作协议，获2500万美元不可退还预付款，后续可能获最高2亿美元里程碑付款，Ji Xing将按净销售额的10%-20%支付分级特许权使用费[493] - 2021年第三季度公司从Ji Xing确认500万美元里程碑收入，用于启动aficamten在oHCM的3期临床试验[500] - 2020年7月14日公司与RTW Royalty Holdings签订特许权购买协议，以8500万美元出售Mavacamten特许权，该协议对价分配的公允价值为8700万美元，2022年4月25日确认8700万美元收入[501][502] - 2020年7月14日公司与RTW投资者签订普通股购买协议，出售200万股普通股，总价5000万美元，投资者支付1350万美元溢价，普通股公允价值为3650万美元[503] - 2020年7月公司与RTW Royalty Holdings签订融资协议，对方承诺提供最高9000万美元资金，2022年1月7日公司单方面终止该协议[504][505] - 公司与Astellas的战略联盟于2013年开始，旨在推进与骨骼肌损伤和虚弱相关疾病的新疗法[506] - 阿斯利康将支付公司利地塞米替ALS 3期临床试验自付临床开发成本的三分之一，最高出资1200万美元，截至2022年12月31日已报销930万美元[510] - 公司与皇家制药的交易安排对价总计1.5亿美元，分配给收入参与权购买协议8957.1万美元，开发融资贷款协议6042.9万美元[529][530] - RP贷款协议下各定期贷款10年后到期，1、4、5批次贷款最终还款额为贷款本金190%，2、3批次为200%，有效利率7.65%，提前还款或到期需额外支付3460万美元[534] - 公司可随时全额提前偿还RP贷款协议下定期贷款，若满足4或5批次贷款条件，需至少借入5000万美元本金[535] - 2022年1月7日，公司与RPI ICAV签订RP Aficamten RPA协议，获最高1.5亿美元，已支付1亿美元，剩余5000万美元待特定条件达成支付[538] - RPI ICAV按协议获含aficamten药品净销售额分成，年销售额达10亿美元以下为4.5%，超过部分为3.5%，2022年非现金利息费用1550万美元[539][543] - 2017年2月，公司与RPFT签订RP OM RPA协议，出售omecamtiv mecarbil部分特许权使用费获9000万美元，RPFT另购875,656股普通股支付1000万美元[544] - RP OM RPA协议特许权使用费率为4.5%，最高增至5.5%，2022年非现金利息费用1620万美元，较2021年增加330万美元[544][549] - 2019年11月13日公司发行1.38亿美元2026年票据，2022年7月6日发行5.4亿美元2027年票据，用约1.403亿美元净收益和8071343股普通股回购约1.169亿美元2026年票据，截至2022年12月31日，2026年票据剩余本金2110万美元[563] - 2026年票据年利率4.0%，初始转换率为每1000美元本金兑换94.7811股普通股，初始转换价格为每股10.55美元，公司发行所得净收益约1.339亿美元[564] - 2026年票据2022年有效利率4.6%，截至2022年12月31日，未摊销债务发行成本0.5百万美元，若转换，持有人将获得260万股普通股，总价值1.17亿美元，转换价值超过本金9590万美元[569] - 2027年票据年利率3.50%，初始转换率为每1000美元本金兑换19.5783股普通股，初始转换价格约为每股51.08美元，发行所得净收益约5.236亿美元[570][572] - 2027年票据2022年有效利率4.17%，截至2022年12月31日，未摊销债务发行成本1490万美元，若转换，持有人将获得1050万股普通股，总价值4.844亿美元，转换价值低于本金[578] - 公司使用约1340万美元的2026年票据发行所得净收益支付上限看涨期权交易成本[580] - 上限看涨期权交易初始上限约为每股14.07美元，较2