gammaCore疗法获批情况 - 公司gammaCore疗法获FDA批准用于成人偏头痛和发作性丛集性头痛急性治疗、偏头痛预防性治疗、丛集性头痛预防性辅助治疗，以及12 - 17岁青少年偏头痛急慢性治疗[19] - 2017年4月FDA批准公司de novo分类申请，允许gammaCore在美国用于成人eCH急性疼痛治疗[132] - 2018年1月FDA批准gammaCore用于成人偏头痛急性疼痛治疗[133] - 2020年3月26日FDA批准gammaCore用于成人偏头痛预防[133] - 2021年2月gammaCore获得FDA 510(k)批准，用于12 - 17岁青少年偏头痛的急性和预防性治疗[133] 市场规模与患者情况 - 美国约40万人受丛集性头痛影响，约3900万患者受偏头痛影响，美国偏头痛间接年成本约193亿美元[21][22] - 美国约3900万患者受偏头痛影响，其中超2800万为成年女性，偏头痛年经济负担约780亿美元[59] - 美国约500万偏头痛患者需头痛专家治疗，超60%患者对当前标准治疗不满或有禁忌[60] - 公司预计2021年英国集群性头痛治疗的潜在市场规模约为1亿英镑，患者约6.6万人，患病率为0.1% - 0.2%[79] - 英格兰未来五年治疗集群性头痛患者的总成本约为2.187亿英镑[80] - 近20%的集群性头痛患者报告失业，约8%因该病失业或接受残疾服务[76][80] - 每月使用Imitrex治疗集群性头痛的患者及其保险提供商平均花费超700美元，且每月用量通常限制在6 - 10剂[77] 法规政策相关 - 2021年1月CMS发布非侵入性迷走神经刺激器的Level II HCPCS代码K1020，4月1日生效[25] - 2019年4月NHS英格兰为gammaCore提供难治性丛集性头痛治疗报销途径ITPP，2020年10月宣布延长至2021年3月，2021年4月1日起纳入新长期报销政策MTFM [27] - 《预算控制法案》使医保向供应商的付款自2013年4月1日起平均每年削减2%，该措施将持续到2029年[165] - 《美国纳税人救济法案》将政府向供应商追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[165] - 《平价医疗法案》自2019年1月1日起取消了个人强制保险的分担责任付款[164] - 《通用数据保护条例》于2018年5月25日生效，《加州消费者隐私法案》于2020年1月1日生效，《加州隐私权利法案》于2023年1月1日生效[161] - 自2022年起，适用的制造商需报告向医师助理等人员提供的付款和价值转移信息[159] 公司资质与合作 - 2011 - 2013年公司获gammaCore多项CE合格证书，2019年NICE推荐其用于英国NHS治疗丛集性头痛，2021年1月NHS苏格兰采纳该推荐[26] - 公司关键专利覆盖高频突发电信号治疗、信号低通滤波、非侵入性头痛治疗及远程网络通信等，有效期至2029 - 2033年[39] - 公司与Pro Medical Baltic、RSK Medical Inc、Medistar2 PTY Limited分别达成协议，将gammaCore疗法在东欧、加拿大、澳大利亚商业化[46] - 截至2021年2月1日，公司持有超170项专利和专利申请，包括超100项美国已授权专利、超30项美国专利申请和超40项国际专利及申请，所有已授权专利预计2026 - 2033年到期[105] - 截至2021年2月1日，公司商标组合包括5项美国商标注册、3项国际商标注册和5项待审批国际商标申请[109] 临床试验结果 - 2020年7月，Cephalalgia发表论文支持nVNS作为原发性头痛疾病的有效治疗方法[47] - 2020年12月，公司报告PREMIUM II研究评估gammaCore预防偏头痛的积极顶线结果[50] - 2021年2月，TR - VENUS研究完成全部入组，SAVIOR - 1研究完成患者入组110人[54][56] - PRESTO试验中，gammaCore治疗偏头痛30分钟疼痛缓解率为12.7%（p = 0.01），60分钟为21.0%（p = 0.02），120分钟为30.4%（p = 0.01）[58] - PREMIUM I研究中，gammaCore治疗偏头痛每月偏头痛天数平均减少0.74天（P = 0.043），每月头痛天数减少0.86天（P = 0.045），每月急性药物使用天数减少0.80天（P = 0.039）[58] - ACT 1和ACT 2试验中，gammaCore治疗发作性丛集性头痛（eCH）主要终点分别达34.2%和47.5%（p < 0.01）[73] - PREVA试验中，gammaCore预防丛集性头痛（CH）发作次数减少5.9次，而对照组减少2.1次（p < 0.001）[74] COVID - 19相关治疗情况 - 公司利用FDA紧急使用授权为COVID - 19哮喘加重患者提供治疗，虽未产生显著收入，但利用了早期研究领域[45] - 2020年4月公司向FDA提交gammaCore Sapphire nVNS疗法用于治疗COVID - 19相关呼吸症状的EUA申请，7月获批[92][93] - 2020年第二季度启动两项gammaCore Sapphire CV的IIT研究，预计2021年公布数据[96] - 2020年7月公司获得FDA的EUA，以促进gammaCore Sapphire CV用于已知或疑似COVID - 19患者哮喘急性发作的研究和临床使用[197] - 2020财年公司未从gammaCore Sapphire CV销售中获得重大收入[199] 公司销售与市场策略 - 公司预计2021年gammaCore大部分销售将通过2018年12月获得的联邦供应时间表合格合同及政府渠道的公开市场销售完成[36] - 公司计划扩大直接面向消费者的现金支付业务渠道，但可能无法产生显著收入[202] 公司监管风险 - 公司gammaCore产品被FDA归类为医疗器械，受其严格监管，违反相关法律法规可能对业务产生重大不利影响[111] - 公司产品上市后面临多项监管要求，如产品上市和机构注册、QSR、标签法规等[137] - 医疗器械广告和促销受FDA、联邦贸易委员会和州监管执法机构监管，违规可能导致罚款和声誉受损[138] - 若产品有风险或缺陷，公司产品可能被自愿召回，FDA可强制召回gammaCore疗法[139] - FDA有广泛的售后和监管执法权力，公司若违规可能面临多种制裁，目前公司设施未被FDA检查[140] - 公司国际销售需符合销售国家的监管要求，gammaCore疗法在欧洲经济区获得CE合格证书[141][142] - 2017年5月欧盟通过MDR，将于2021年5月26日生效，将加强市场监管等多方面规定，公司有MDR所需证书[146][147] - 2020年1月31日英国脱欧，过渡期于12月31日结束，可能给公司在英业务带来复杂性、成本和延误[148] - 公司业务受医疗欺诈和滥用法规监管，包括反回扣、虚假索赔等法律[149] - 违反联邦反回扣法规可能面临民事罚款、刑事罚款、监禁等处罚[152] - 违反联邦民事虚假索赔法案，公司可能面临高额民事罚款、三倍损害赔偿和被排除在联邦医疗计划之外[154] 公司财务状况 - 截至2020年12月31日，公司库存约为570万美元，远超当前gammaCore疗法的需求[102] - 2020年和2019年公司净亏损分别为2350万美元和4510万美元，截至2020年12月31日累计亏损达1.07亿美元[186] - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为2260万美元[188] - 公司预计现有资金可支持当前运营计划的运营费用和资本支出需求12个月，但该估计可能有误[190] - 公司有历史重大亏损，预计未来可预见时间内将继续亏损[185] - 公司若无法实现并维持盈利和正现金流，财务状况将受影响[185] - 公司未来需获取额外资金，但可能无法以可接受条款获得[190] - 公司审计报告提及持续经营能力问题，缺乏流动性会影响融资和股价[193] 公司商业化战略风险 - 公司产品目前未被医保覆盖，商业化战略执行后将面临额外监管要求[206] - 支付方处方福利计划或医疗途径计划的变化可能降低伽马核心疗法市场规模[207] - 公司商业化战略可能带来更高的计费、现金应用和信用风险[209] - 伽马核心疗法销售收入依赖政府和私人保险计划的报销[210] - 商业化战略可能导致应收账款面临计费和变现风险[211] - 第三方支付方不愿通过药房福利计划覆盖伽马核心疗法，阻碍商业化战略[212] - 未能在药房福利模式下获得第三方支付方认可，公司需修改商业化等策略[213] 公司基本情况 - 截至2021年3月1日，公司有45名全职员工[169] - 公司于2005年成立，在德国的业务已停止，澳大利亚子公司自2017年5月起处于非活跃状态[170] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司总部、制造、仓储和配送设施，限制公司进入新泽西办公室[176] - 新冠疫情影响公司销售和营销工作，干扰患者获取治疗[178] - 公司无法合理估计新冠疫情对业务、收入、财务状况和经营成果的影响[181] FDA申请历程 - 2014年3月公司向FDA提交预提交文件，讨论gammaCore产品使用de novo途径商业化用于CH初始适应症的可行性[132] - 2014年6月FDA确认de novo途径适合公司提交申请[132] - 2014年10月公司向FDA提交初始de novo申请[132] - 2015年5月FDA以初始申请信息不足为由拒绝公司申请[132] - 2015年10月公司重新提交de novo申请，包含两个适应症[132] - 2016年2月FDA表示公司de novo申请经重新分析后有足够数据支持至少一个适应症的分类和批准[132]