财务数据关键指标变化 - 2022财年总运营费用降至1837万美元，较上一年减少531万美元[108] - 2022财年研发费用降至1334万美元，较上一年减少461万美元[108] - 2022财年一般及行政费用降至504万美元，较上一年减少69万美元[108] - 2022财年其他收入降至82万美元，较上一年减少952万美元[110] - 2022财年净亏损为1755万美元，合每股亏损1.05美元；上一年净亏损为1334万美元，合每股亏损1.10美元[110] - 2022年3月完成注册直接发行，净收益约901万美元[111] - 2021年11月至2022年3月通过股权分销协议出售股票，净收益约262万美元[111] - 根据与加拿大政府协议，公司最多可获1405万加元（约1100万美元）研发费用报销[111] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为709万美元，营运资金为695万美元，股东权益为939万美元，累计亏损为4404万美元[111] - 2022年11月完成私募配售，总收益约300万美元[111] - 2022年9月30日现金及现金等价物为7090919美元，2021年同期为7839259美元[185] - 2022年9月30日总资产为11575728美元，2021年同期为14584655美元[185] - 2022年9月30日总负债为2184439美元，2021年同期为1526364美元[185] - 2022年9月30日股东权益为9391289美元，2021年同期为13058291美元[185] - 2022年研发费用为13335334美元，2021年为17947072美元[185] - 2022年运营亏损为18370790美元，2021年为23681332美元[185] - 2022年净亏损为17548924美元，2021年为13343150美元[186] - 2022年经营活动净现金使用量为12279302美元，2021年为13664932美元[186] - 2022年投资活动净现金使用量为5656美元，2021年为6146美元[186] - 2022年融资活动净现金提供量为11629628美元，2021年为14174741美元[186] - 2022年和2021年公司净亏损分别为1755万美元和1334万美元[189] - 2022年和2021年公司分别录得赠款收入78万美元和1034万美元[189] - 2022年3月公司完成注册直接发行，净收益约901万美元；2021年3月完成注册公开发行，净收益889万美元[189] - 2022年和2021年公司通过市价发行分别出售626,884股和586,463股普通股，净收益分别为262万美元和342万美元[189] - 2021年行使认股权证和期权导致发行401,396股普通股，公司获得净现金收益170万美元[189] - 2022年11月公司完成私募，总收益约300万美元[189] - 2022和2021年折旧费用分别为6,991美元和8,323美元[196] - 2022和2021年摊销费用均为101,172美元[199] - 2022和2021年9月30日，无形资产净值分别为2,281,192美元和2,382,364美元[198] - 2022和2021年9月30日，财产和设备净值分别为12,694美元和14,989美元[197] - 2022和2021年9月30日，使用权资产分别为18,465美元和96,571美元[202] - 2022和2021年9月30日，使用权租赁负债分别为18,975美元和99,320美元[202] - 2022和2021年使用权租赁成本分别为80,375美元和81,207美元[202] - 2022和2021年9月30日，剩余租赁期限分别为3个月和15个月，估计增量借款利率均为6.5%[202] - 截至2022年9月30日，未来合同付款总额为3,134,000美元，其中2023年为2,612,000美元[202] - 2020年4月公司以500万美元总价收购一种Constructs的原料药，2021和2022财年各支付250万美元并计入研发费用[204] - 2021年3月的许可协议，2021和2022财年因达到里程碑分别记录费用21.2万美元和2.5693万美元，公司承诺后续最高支付6910万美元[204] - 公司加州子公司的高管和员工可获得公司401(k)计划下3%合格薪酬的非选择性安全港雇主供款，2021和2022财年供款分别为2.3786万美元和1.974万美元[204] - 2022年3月24日，公司完成注册直接发行154万股普通股和预融资认股权证，同时私募发行普通股购买认股权证，发行净收益901万美元[205] - 2022年发行认股权证时，向配售代理的某些关联指定人发行购买19.178万股普通股的认股权证，公允价值41万美元[206] - 2021年3月2日，公司完成包销发行156.25万股普通股，发行净收益889万美元，同时发行承销商认股权证，公允价值41万美元[206] - 2021年11月22日的股权分配协议，2022财年公司出售62.6884万股普通股，净收益262万美元，协议于2022年3月21日终止[206] - 2020年9月28日的股权分配协议，2021财年公司出售58.6463万股普通股，净收益342万美元，协议于2021年2月25日终止[206] - 截至2022年9月30日，公司流通在外认股权证的加权平均剩余合同期限为50个月[208] - 2022财年审计费212,571美元，2021财年审计费237,605美元[169] - 2022财年税费14,771美元，2021财年税费10,519美元[169] - 2022财年总费用227,342美元，2021财年总费用248,124美元[169] EB05业务线数据关键指标变化 - 公司获得加拿大政府高达1405万加元（1100万美元）的联邦报销赠款，用于EB05的2期研究和临床前研究[20] - 2022年9月，EB05在ARDS患者的2/3期研究的2期部分中，在接受EB05加标准治疗的危重症住院患者中显示出显著的死亡率降低[10] - EB05在2期研究中，危重症患者28天死亡率在EB05加标准治疗组为7.7%，安慰剂加标准治疗组为40%，风险降低84% [17] - EB05在2期研究中，危重症患者60天死亡率在EB05加标准治疗组为23.1%，安慰剂加标准治疗组为45%，风险降低61% [17] - 对于严重COVID - 19患者（WCSS Level ≥5），28天无需氧气支持的患者比例在EB05加标准治疗组为45.8%，安慰剂加标准治疗组为36.1% [18] - 对于严重COVID - 19患者（WCSS Level ≥5），WCSS至少改善2分的患者比例在EB05加标准治疗组为46.7%，安慰剂加标准治疗组为36.1% [18] - 公司目前正在招募患者进行EB05研究的3期部分[10] EB01业务线数据关键指标变化 - 公司最近完成了EB01药物候选者在中重度慢性过敏性接触性皮炎的2b期研究的患者招募[10] - 2022年9月完成约210名受试者的EB01乳膏2b期研究入组，预计2023年1月中旬出初步结果[23] - 1% EB01乳膏治疗病变的平均变化率为69.9%，安慰剂乳膏为36.5%（p=0.0024）[25] - 2% EB01乳膏治疗病变在第21天平均改善56%，安慰剂乳膏为24%（p<0.001）；第42天总CDSI评分下降49%，安慰剂/媒介物治疗手为15%（p<0.001）[26] - EB01在七大主要市场和加拿大的潜在患者群体高达500万人[21] EB02业务线数据关键指标变化 - EB02治疗I - III级内痔的探索性2a期研究计划最多纳入48名受试者，若结果好后续研究计划纳入80 - 400名受试者[28] EB06和EB07业务进展 - 公司正在为EB07在美国提交研究性新药申请，为EB06在加拿大提交临床试验申请[10] 疾病市场规模 - ARDS约占所有重症监护病房入院人数的10%，每年影响数百万人，造成数十亿美元的损失[13] - 接触性皮炎在美国每年造成高达20亿美元损失[21] - 七大主要市场和加拿大约有3000万人患ACD，其中40%有慢性或频繁反复暴露于致病过敏原情况[21] - 痔疮疾病影响美国约5%成年人口，即约1250万成年人[27] - 美国每年约开出400万张治疗痔疮的处方，售出超2000万件非处方产品[27] 产品排他权 - EB01和EB02在美国获批后有长达5年排他权，EB05和EB06有长达12年排他权；在加拿大获批后有8年排他权，在欧盟获批后有10年排他权[30] 许可协议情况 - 2020年4月公司子公司与NovImmune SA签订独家许可协议，获特定单克隆抗体相关专有技术等全球独家权利，发行250万美元A - 1系列可转换优先股，后续承诺支付最高3.56亿美元里程碑款项，并收购其TLR4抗体库存花费500万美元[32][33] - 2017年8月公司子公司与Pendopharm签订独家许可和开发协议，授予其加拿大特定药品独家许可，Pendopharm需支付年度净销售特许权使用费[34] - 2016年6月公司子公司与Yissum签订独家许可协议，获特定药品全球独家权利，承诺支付最高1840万美元里程碑款项（扣除20万美元），2021年与该药品发明者签订许可协议，承诺支付最高6910万美元[35] 生产与销售计划 - 公司预计未来继续依赖第三方合同制造组织生产产品候选物，目前正与CMOs讨论长期供应协议[36] - 若产品候选物获美国、加拿大或欧洲营销批准或紧急使用授权，公司计划自建销售团队或外包销售和营销基础设施[38] 潜在竞争对手 - 公司EB01和EB02产品候选物潜在竞争对手包括Aclaris Therapeutics等，EB05产品候选物潜在竞争对手包括Aqualung Therapeutics等[39] 法规要求 - 公司计划在美国、加拿大、欧盟等司法管辖区开展临床研究和寻求产品候选物批准，需遵守相关法规要求[40] - 美国FDA规定产品上市前需完成临床前测试、提交IND申请、获IRB批准、进行多阶段人体临床试验、通过生产设施预批准检查、提交NDA或BLA申请[41] - IND申请在FDA收到30天后自动生效，除非FDA有疑问或担忧[41] - 优先审评下FDA对营销申请采取行动的目标日期为6个月，标准审评则为10个月[43] - 加速批准通常要求申办者进行额外的批准后研究，且营销批准120天内的广告宣传材料需提交FDA审查，120天后需提前30天提交[43] - 公共卫生紧急情况下，符合条件的产品可获EUA授权分发，但EUA非全面营销批准，有效期与EUA声明一致且可随时修订或撤销[45] - 加拿大开展人体临床试验需提交CTA并获Health Canada批准，且所有联邦监管试验需经研究伦理委员会批准和监督[50] - 加拿大药品上市前需提交NDS，若患者受益大于风险，将获DIN和NOC，允许在加销售[50] - 加拿大从事药品相关活动的机构需持有药品机构许可证，确保符合cGMP[50] - 美国联邦反回扣法规禁止诱导或奖励医疗服务推荐、购买等行为，部分国家有类似法规[46] - 美国《医师支付阳光法案》要求制造商向卫生与公众服务部报告向医生等支付和价值转移信息[48] 公司人员情况 - 公司有16名全职员工，其中10人从事研发，6人从事管理、行政、业务发展和财务工作，女性和来自代表性不足种族或族裔群体或外国出生的员工均超50%[51][52] 公司运营风险 - 公司需要大量额外资金来支持产品研发和商业化，若无法及时筹集资金，可能会延迟、减少或取消产品开发计划或商业化工作[60] - 公司预计未来研发费用将大幅增加，特别是对于2期临床试验后的药物候选产品或增加临床试验药物候选产品数量时[60] - 公司依赖药物产品候选者的成功，其成功取决于获得额外资金、签订合作协议、获得监管批准、完成临床试验等多个因素[60][62] - 公司预计员工数量和业务范围将增长，可能会面临管理增长的困难，包括无法有效管理运营扩张、招募和培训合格人员等[61] - 公司高度依赖首席执行官兼秘书Dr. Pardeep Nijhawan、总裁Michael Brooks等关键高管，他们的意外离职可能会对公司目标的实现产生重大影响[61] - 公司部分业务在美国境外开展，汇率变化可能对其经营业绩产生重大影响[61] - 公司运营受反腐败、出口管制、海关、制裁、隐私等法律约束，若违反这些法律，可能会面临民事或刑事处罚、法律费用等不利影响[61] - 公司依赖信息技术，技术故障、中断或安全漏洞可能影响业务运营，导致临床和商业化活动中断，增加数据恢复成本[68] - 产品候选药物临床试验若未达监管机构要求或结果不佳，公司可能增加成本、延误开发和商业化进程[69] - 公司公布的中期、初步数据可能与最终结果不符，若与实际结果差异大或结论遭质疑，会影响产品获批和商业化[70] - 临床试验延长或延误，公司会增加成本，可能无法及时或无法实现产品候选药物商业化[72] - 多种因素可能导致临床试验延误，影响产品候选药物获批、上市和