公司概况 - 公司总部位于加利福尼亚海沃德，专注于开发新型基因药物[79] - 公司的技术平台包括DNA导向RNA干扰和沉默和替换[82] - 公司的技术克服了siRNA方法的一些局限性[88] - 公司的技术平台和专业知识使其在基因沉默和基因治疗领域处于领先地位[101] - 公司的战略是选择性地开发专有和合作项目，并与全球生物制药公司合作[102] - 公司将继续保护知识产权和专有技术，包括专利申请和保护[104] - 公司目前尚未建立销售、营销或产品分销业务，计划通过与第三方的战略联盟和分销协议来推广产品[159] BB-301药物 - BB-301是一种基于沉默和替换的基因药物，目前由公司开发中[80] - BB-301是用于治疗Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD)的首个遗传药物[106] - BB-301已在美国和欧盟获得孤儿药物认定[109] - BB-301的商业机会预计在产品的商业寿命周期内超过10亿美元[110] - BB-301是通过直接肌肉注射实现期望的“沉默和替换”方法的[116] - BB-301 Pilot Dosing Study的关键结果表明BB-301具有潜力解决OPMD疾病症状和病理标志[134] - BB-301已获得美国FDA的IND申请批准，允许对符合条件的OPMD患者进行BB-301的投药[137] - BB-301的临床开发计划将在美国进行，包括OPMD自然史研究、BB-301投药和治疗评估等环节[138] - BB-301的治疗评估将持续52周，主要评估BB-301对吞咽效率、吞咽安全性和咽喉收缩肌功能的影响[139] 知识产权和专利 - Benitec对OPMD的治疗进行了ddRNAi技术的改进，使BB-301在肌肉转导方面取得了显著的提高[136] - Benitec的知识产权包括针对OPMD的ddRNAi和silence and replace技术的专利组合，以及与BB-301相关的专利家族[145] - Benitec的专利组合涵盖了针对PABPN1的shRNA和shmiRs，以及BB-301的silence and replace治疗策略[145] - Benitec的专利家族涵盖了RNAi药剂靶向PABPN1的特定区域，以及与PABPN1替换构建物的组合治疗OPMD[147] - Benitec的专利家族还包括了针对OPMD的治疗候选药物BB-301的专利申请[151] 美国FDA和生物制品监管 - 美国FDA对基因治疗产品的开发提供了指导，包括设立了细胞、组织和基因治疗办公室以及细胞、组织和基因治疗咨询委员会[169] - FDA计划将某些永久改变组织并产生持续治疗效果的基因治疗产品纳入RMAT指定的途径[172] - FDA可能会在任何时候对临床试验进行暂停或永久终止，如果认为临床试验不符合FDA要求或对临床试验患者构成不可接受的风险[185] - 为了获得在美国市场上销售生物制品的批准，必须提交BLA，提供来自非临床研究和临床试验的数据以及制造信息，以满足FDA对产品安全性、纯度和效力的要求[188] 财务状况 - 公司于2023年12月31日拥有约2040万美元的现金及现金等价物[249] - 公司于2023年12月31日的累计亏损为1.8亿美元[248] - 公司于2023年12月31日的研发费用为9531万美元[245] - 公司于2023年12月31日的总营运费用为1,2801万美元[244] - 公司于2023年12月31日的融资活动提供的净现金为2,795.8万美元[251] - 公司于2023年12月31日的其他收入为129万美元[247] - 公司预计未来12个月内的现金及现金等价物将足以支持公司运营[254]