收入增长 - 公司2023年总收入为18.28亿美元，相比2022年的10.37亿美元增长了76%[221] - 2023年净产品收入为12.41亿美元，相比2022年的8.94亿美元增长了39%[223] - 2023年合作收入为5.46亿美元，相比2022年的1.35亿美元增长了305%[223] - 2023年特许权使用费收入为4063.3万美元，相比2022年的817.7万美元增长了397%[223] - 2023年AMVUTTRA产品收入为5.58亿美元，相比2022年的9379.5万美元增长了495%[225] - 2023年GIVLAARI产品收入为2.19亿美元，相比2022年的1.73亿美元增长了27%[225] - 2023年OXLUMO产品收入为1.10亿美元，相比2022年的6978.2万美元增长了57%[225] - 2023年公司通过Novartis合作协议确认了额外的3000万美元收入，相比2022年，主要由于实现了特定的商业化和监管里程碑[227] - 2023年合作和特许权使用费收入预计将在2024年减少，主要由于Roche合作和许可协议下的收入减少[227] - 2023年特许权使用费收入预计将在2024年增加，主要由于Novartis全球净销售额Leqvio的特许权使用费增长[227] - 公司2023年净产品收入为12.41亿美元，相比2022年的8.94亿美元增长了38.8%[270] - 公司2023年合作收入为5.46亿美元，相比2022年的1.35亿美元增长了305.6%[270] - 公司2023年全年净产品收入为12.41亿美元，相比2022年的8.94亿美元增长了38.8%，2021年为6.62亿美元[319] - 2023年美国市场净产品收入为9.77亿美元，欧洲市场为2.11亿美元，世界其他地区为4.59亿美元[319] - 2023年AMVUTTRA产品在美国市场的净收入为4.11亿美元，欧洲市场为7090万美元，世界其他地区为7580万美元[319] - 2023年GIVLAARI产品在美国市场的净收入为1.42亿美元，欧洲市场为5750万美元，世界其他地区为1980万美元[319] - 2023年OXLUMO产品在美国市场的净收入为3820万美元，欧洲市场为6000万美元，世界其他地区为1170万美元[319] - 公司截至2023年12月31日的总收入为546,185千美元，相比2022年的134,912千美元有显著增长[325] - 公司2023年的合作收入中，来自Roche的收入为337,802千美元，来自Regeneron的收入为100,468千美元，来自Novartis的收入为86,727千美元[325] 成本与费用 - 2023年运营成本和费用为21.10亿美元，相比2022年的18.22亿美元增长了16%[221] - 2023年商品销售成本为26821.6万美元，相比2022年增长了91%，商品销售成本占净产品收入的比例从2022年的15.7%增加到2023年的21.6%[228] - 2023年合作和特许权使用费成本为4219万美元，相比2022年增长了47%，预计2024年将减少，主要由于GalNAc材料需求减少[229][231] - 2023年研发费用为100441.5万美元，相比2022年增长了14%，主要由于员工薪酬和相关费用增加、临床研究和外部服务费用增加以及基础设施和其他专业服务成本增加[229][233] - 2023年销售、一般和行政费用为79564.6万美元，相比2022年增长了3%，主要由于员工人数增加和其他支持战略增长的投资[229][236] - 2023年其他费用总额为15134.2万美元，相比2022年减少了56%，主要由于市场利率上升导致的利息收入增加、债务清偿损失减少以及更优惠的利率[239] - 2023年研发费用中，许可费成本为580万美元，2022年为730万美元，2021年为1680万美元[308] - 公司2023年研发费用为10.04亿美元，相比2022年的8.83亿美元增长了13.7%[270] - 公司2023年销售、一般及行政费用为7.96亿美元，相比2022年的7.71亿美元增长了3.2%[270] - 公司2023年研发费用为79,510千美元，其中包括临床试验和制造费用39,320千美元，外部服务费用2,337千美元，以及其他费用2,963千美元[327] - 2023年研发费用中的股票补偿为9727.3万美元，销售、一般和管理费用中的股票补偿为1.24407亿美元，总计2.2168亿美元[379] - 2023年12月31日，公司总股票补偿费用为221,680千美元，相比2022年的230,649千美元有所下降[380] 亏损与现金流 - 2023年运营亏损为2.82亿美元，相比2022年的7.85亿美元减少了64%[221] - 2023年净亏损为4.40亿美元，相比2022年的11.31亿美元减少了61%[221] - 2023年净亏损为4.40242亿美元[277] - 2022年净亏损为11.31156亿美元[277] - 2021年净亏损为8.52824亿美元[277] - 2023年经营活动提供的净现金为1.04156亿美元[277] - 2022年经营活动使用的净现金为5.41274亿美元[277] - 2021年经营活动使用的净现金为6.41693亿美元[277] - 2023年投资活动使用的净现金为3.3635亿美元[277] - 2022年投资活动提供的净现金为1.69354亿美元[277] - 2021年投资活动使用的净现金为2.733亿美元[277] - 2023年融资活动提供的净现金为1.72131亿美元[277] - 公司2023年净亏损为4.40亿美元，相比2022年的11.31亿美元有所减少[270] - 公司2023年每股基本和稀释净亏损为3.52美元，相比2022年的9.30美元有所减少[270] - 公司2023年综合亏损为4.19亿美元，相比2022年的11.43亿美元有所减少[270] - 2023年12月31日，公司经营活动产生的净现金为104,156千美元，相比2022年的-541,274千美元增加了645,430千美元[241] - 2023年12月31日，投资活动使用的净现金为336,350千美元，相比2022年的169,354千美元增加了505,704千美元[241] - 2023年12月31日，融资活动提供的净现金为172,131千美元，相比2022年的425,753千美元减少了253,622千美元[241] 资产与负债 - 公司截至2023年12月31日的总资产为38.30亿美元，相比2022年的35.46亿美元有所增加[265][267] - 2023年12月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为24.4亿美元，相比2022年的21.9亿美元有所增加[245] - 2023年与未来特许权销售相关的负债支付约为2,160万美元，预计未来12个月内将支付5,820万美元[245] - 2023年12月31日，公司累计亏损为70.1亿美元[245] - 2023年12月31日，公司未来长期债务总额为10.2亿美元，预计未来12个月内不需支付本金[245] - 2023年12月31日，公司未来租赁支付义务总额为4.18亿美元，预计未来12个月内将支付4,360万美元[245] - 公司2023年与未来特许权销售相关的负债为13.80亿美元，并确认了1.07亿美元的利息费用[261] - 公司2023年现金及现金等价物为8.13亿美元，相比2022年的8.66亿美元有所减少[265] - 截至2023年12月31日，公司总金融资产为1,828,122千美元，其中现金及现金等价物为178,447千美元，市场债务证券为1,649,675千美元[351] - 截至2022年12月31日，公司总金融资产为1,710,846千美元，其中现金及现金等价物为299,713千美元，市场债务证券为1,411,133千美元[354] - 2023年12月31日，公司持有的美国国债证券的公允价值为892,734千美元，美国政府赞助企业证券的公允价值为441,341千美元[356] - 2022年12月31日，公司持有的美国国债证券的公允价值为865,730千美元，美国政府赞助企业证券的公允价值为272,533千美元[359] - 截至2023年12月31日，公司库存总额为125,432千美元，其中原材料为23,346千美元，在制品为76,963千美元，成品为25,123千美元[362] - 截至2022年12月31日，公司库存总额为161,704千美元，其中原材料为22,315千美元，在制品为113,783千美元，成品为25,606千美元[362] - 2023年12月31日，公司总固定资产净值为526,057千美元，其中建筑物为271,651千美元，租赁改良为235,411千美元[363] - 2022年12月31日，公司总固定资产净值为523,494千美元，其中建筑物为269,322千美元，租赁改良为230,848千美元[363] - 截至2023年12月31日，公司应计费用总额为713,013千美元，其中产品回扣和折扣为345,941千美元[366] - 截至2022年12月31日，公司应计费用总额为545,460千美元，其中产品回扣和折扣为208,998千美元[366] 合作与协议 - 2023年公司收到与Roche合作协议相关的3.1亿美元预付款和与Regeneron合作的1亿美元付款[242] - 公司与Roche的合作协议中，Roche支付了310.0百万美元的预付款，并可能根据开发和监管里程碑支付高达1.24十亿美元，以及根据销售里程碑支付高达1.28十亿美元[329] - 公司从Regeneron协议中获得4亿美元的预付款，并在2023年因满足CNS项目ALN-APP的早期临床开发标准而获得1亿美元的里程碑付款[336] - Regeneron协议还包括在眼科项目早期临床开发中满足特定标准后，公司可获得额外1亿美元的里程碑付款[336] - 在Regeneron协议的前五年，公司计划推进多达30个项目，每个项目在项目启动和候选药物确定时分别获得250万美元的资助，并有可能获得约3000万美元的年发现资金[336] - 公司与Blackstone Royalties签订的购买协议中，Blackstone Royalties支付了10亿美元购买未来特许权使用费和商业里程碑的50%权益[346] - 截至2023年12月31日，公司对Blackstone Royalties的负债为13.8亿美元，净关闭成本为1000万美元[346] - 2023年，公司对Blackstone Royalties的负债利息费用为1.06554亿美元，支付金额为2161.9万美元[349] - 截至2023年12月31日，公司对Blackstone Royalties的负债的账面价值为13.77239亿美元[349] - 公司与Novartis合作的MDCO许可证协议中，公司有权获得10%至20%的特许权使用费，基于Novartis及其附属公司和被许可方的年度全球净销售额[344] - 截至2023年12月31日，公司与Regeneron合作的递延收入为2.771亿美元，其中6340万美元为当前递延收入[342] - 截至2023年12月31日，公司与Novartis合作的MDCO许可证协议已实现1.2亿美元里程碑收入，并有权获得额外6000万美元的商业化里程碑[344] 应收账款与负债 - 2023年，Distributor A占公司合并应收账款总额的比例为28%，而2022年为33%，2021年为27%[286] - 2023年，Novartis AG占公司合并应收账款总额的比例为18%，而2022年为*（小于10%）[287] - 2023年，Distributor A占公司合并应收账款总额的比例为16%，而2022年为32%[287] - 公司2023年的应收账款为99,576千美元，相比2022年的32,342千美元有所增加[326] - 公司2023年的合同负债为290,763千美元，相比2022年的235,528千美元有所增加[326] - 公司2023年从合同负债中确认的收入为40.5百万美元，2022年为55.5百万美元[326] 租赁与税务 - 公司所有租赁均为经营租赁，租赁费用按直线法在租赁期内确认[295] - 公司未资本化任何合同获取成本，因为预期摊销期为一年或更短[299] - 公司使用预期价值法或最可能金额法估计产品销售中的可变对价，包括返利、折扣和退货[300] - 公司2023年总租金费用为6160万美元，