BridgeBio Pharma(BBIO.US)正凭借一款心脏病药物与辉瑞(PFE.US)、Alnylam Pharmaceuticals(ALNY.US)展开竞争。该公司称其药物疗效更优且成本更低，但同时指控竞争对手在这 个价值数十亿美元的市场中采用"有争议的策略"进行竞争。 争议焦点源于辉瑞本月在一场医学会议上播放的一段视频——视频中称其药物Vyndamax是治疗某类致 命性心力衰竭的"首款且唯一获批疗法"，却刻意隐瞒了两项关键事实：BridgeBio的竞品药物已于2024 年11月上市，而Alnylam的同类药物自今年3月起也已投入使用。BridgeBio首席执行官尼尔·库马尔(Neil Kumar)还指出，在近期另一场会议上，辉瑞对其药物与BridgeBio药物的对比"并非基于公平可比的标 准"。 库马尔在接受采访时表示，辉瑞对数据的呈现方式"好比拿你跑步状态最好的一天，和我状态最差的一 天做对比"，而非基于平均水平进行公平比较。 这场竞争的核心，是争夺ATTR心肌病(一种曾被认为罕见的心力衰竭类型)治疗领域的"领军地位"。如 今，ATTR心肌病已被证实是一种具有"重磅药物市场潜力"的重大疾病，不仅 ...

PresentationAll right. Good afternoon, everyone, and thanks for joining us at the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Michael Ulz, one of the biotech analysts here, and it's my pleasure to introduce Jeff Poulton, CFO of Alnylam Pharmaceuticals. Before we get started, I just need to read a quick disclosure. For important disclosures, please see the Morgan Stanley research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morg ...

公司业务与定位 - 公司基于诺贝尔奖获奖科学RNA干扰技术开发新型药物类别[2] - 公司发展历程约25年 前15年重点解决药物递送技术问题[2] - 目前拥有6款上市产品 全部由公司实验室发现[2] - 其中4款产品由公司自主营销 另外2款通过合作伙伴销售[2] - 临床管线包含20多种药物[2] 技术平台 - 核心技术为RNA干扰(RNAi)技术 基于诺贝尔奖获奖科学[2] - 关键技术突破在于解决药物递送问题 实现靶向身体特定部位和细胞[2] - 技术平台成功推动6款产品上市[2]

Alnylam Pharmaceuticals (NasdaqGS:ALNY) FY Conference September 10, 2025 12:20 PM ET Company ParticipantsJeff Poulton - CFOMichael Ulz - Executive Director - Biotechnology Equity ResearchMichael UlzAll right. Good afternoon, everyone, and thanks for joining us at the Morgan Stanley Global Healthcare Conference. I'm Mike Gold, one of the biotech analysts here, and it's my pleasure to introduce Jeff Poulton, CFO of Alnylam Pharmaceuticals. Before we get started, I just need to read a quick disclosure. For imp ...

Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) shares rallied 6% in the last trading session to close at $482.13. This move can be attributable to notable volume with a higher number of shares being traded than in a typical session. This compares to the stock's 4.6% gain over the past four weeks.The recent stock price gain can be attributed to the positive investor mindset regarding the continued strong uptake of Alnylam’s lead marketed drug Amvuttra, which was initially approved for polyneuropathy of hATTR amyloidosis. In ...

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Alnylam Pharmaceuticals, Inc. ("Alnylam†) (Nasdaq: ALNY), the leading RNAi therapeutics company, announced today the pricing of its previously announced private offering of $575 million aggregate principal amount of 0.00% convertible senior notes due 2028 (the "notes†) to persons reasonably believed to be qualified institutional buyers pursuant to Rule 144A under the Securities Act of 1933, as amended (the "Securities Act†). The size of the offering was increa. ...

Key Takeaways Alnylam's collaborations with Novartis, Roche, Sanofi, and Regeneron add to revenue growth.ALNY and Regeneron are advancing cemdisiran in phase III studies for multiple conditions.ALNY and Roche plan a global phase III ZENITH CV outcomes study of zilebesiran in hypertension patients.Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) currently markets four approved drugs — Onpattro, Givlaari, Oxlumo, and Amvuttra — which together generated $1.14 billion in net product revenues, representing a 47% year-over-year in ...

公司业务与行业地位 - 专注于RNA干扰（RNAi）疗法开发 通过沉默特定基因治疗疾病 [1] - 在生物制药行业处于领先地位 与Moderna和BioNTech等生物技术公司竞争 [1] 股价目标与市场表现 - BMO Capital分析师Kostas Biliouris设定目标价470美元 较当前452.81美元存在3.8%上行空间 [2][6] - 当前股价452.13美元 日内波动区间444.66美元至455.05美元 [4] - 过去一年股价波动显著 最高469.81美元 最低205.87美元 [4] 市值与交易情况 - 市值约592.6亿美元 体现市场重要地位 [5] - 纳斯达克日交易量264,290股 显示投资者持续关注 [5] 战略沟通与市场信心 - 高管团队出席花旗生物制药返校会议 阐述战略方向与市场定位 [2][3][6] - 会议于2025年9月3日在波士顿举行 由花旗分析师David Lebowitz主持 [3]

公司业务概览 - 拥有6款上市产品 其中4款为自主研发并通过Skys Labs进行自主营销 [2] - 建立了高度多产的有机研发平台 拥有强大的产品管线以支持长期增长轨迹 [2] 核心产品进展 - ATTR心肌病药物上市初期表现强劲 第二季度已交付强劲初步业绩 [2] - 基于初期产品需求表现超预期 公司已大幅上调本年度业绩指引 [2]

公司概况与RNAi技术平台 * 公司为Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) 是一家专注于RNAi（RNA干扰）疗法的生物制药公司[1] * 公司拥有6款已上市产品 其中4款为自主研发并销售 此外还拥有强大的研发管线以支持长期增长[2] * RNAi是一种天然存在的机制 存在于人体每个细胞中 其技术演进的关键在于解决将小RNA递送入细胞并保持其稳定性的难题[5][6] * 通过脂质纳米颗粒（用于patisiran）和GalNAc偶联等技术 公司实现了卓越的药理学特性 例如每六个月甚至一年一次的皮下注射即可降低致病蛋白[6] * 研发重点已从肝脏扩展到中枢神经系统 并正在向肌肉、脂肪和心脏等其他组织进军 目标是进入所有主要器官并治疗相关疾病[7] 核心产品Amvuttra (vutrisiran) 的上市与市场表现 * Amvuttra用于治疗ATTR心肌病 其强劲的上市表现是公司当前的投资焦点 促使公司大幅上调了本年度业绩指引[3] * ATTR市场被视作一个庞大的罕见病市场 其中野生型（心肌病型）患者全球超过30万 但目前诊断和治疗率仅约20% 存在大量未满足需求[11] * 遗传性多发性神经病（PN）患者约2.5-3万 公司在该领域已有5年商业经验 去年仅凭PN适应症就实现了10亿美元收入 年增长率超过30% 约有5000名PN患者正在接受治疗[12] * 在心肌病适应症上市的第二季度 美国有约1400名患者开始使用Amvuttra治疗 患者来源在一线和二线治疗之间达到了良好平衡[21] * 公司商业策略优先聚焦一线治疗 因为市场的长期增长驱动力来自于新患者的诊断和治疗 同时凭借其独特的作用机制（与稳定剂机制正交） 公司也有望获得大量二线治疗业务[22][23] 市场竞争格局与准入策略 * 公司认为ATTR市场并非零和游戏 而是可以容纳多家公司和产品共同发展的重大机遇[18] * 主要竞争对手为辉瑞的tafamidis（Vyndaqel/Vyndamax） 这是一个60亿美元的产品系列 但公司指出仍有大量患者对现有疗法反应不足[14][15] * 辉瑞近期宣布撤下Vyndaqel（每日4片） 公司认为这主要是出于商业考量（转向每日1片的Vyndamax） 并不影响其对专利期至2028年的预期[28][29] * 药品准入方面取得关键进展 Amvuttra作为 Medicare Part B“买与 bill”药物 公司成功在第二季度与大多数医疗系统（约170个）达成了药品列入处方的协议 并制定了支持一线使用的支付方政策 这比预期快得多 是收入快速增长的关键[31][32][33] * 为维持准入地位 公司预计其在美国的Amvuttra净价格将随时间逐渐下降 主要通过提供返利实现[36] 下一代产品与管线进展 * **Zilebesiran (用于高血压)**：与罗氏合作开发 针对具有高心血管风险且高血压未受控的患者 该群体在七大医药市场超过6000万患者[57][72] * 其作用机制是通过每六个月一次的皮下注射 实现血压的持续平稳控制 避免口服药物依从性差导致的血压波动 尤其关注夜间血压不下降（非杓型）的高风险患者[60][61] * 已根据II期研究（CARDIA-3）结果确定了III期临床试验的剂量和目标人群 计划与罗氏启动约1.1万人的心血管结局试验（CVOT） 预计最短随访2年 事件驱动 预计2030年左右获得结果[58][62][70][71] * **Nucleisiran (用于ATTR)**：下一代ATTR疗法 代号Icaria 是更长效、更清洁（脱靶效应更少）、 knockdown效力更强的药物 能将TTR蛋白降低至高位数（high nineties）水平[42][43][44] * 已启动针对心肌病的III期研究 并将在年底前启动针对PN的III期研究 因其是结局研究 预计心肌病适应症数据读出的时间点约为2030年 PN适应症则会早几年[47][48] * 其经济学价值显著优于Amvuttra：支付给赛诺菲的特许权使用费为0（Amvuttra为15-30%） 且专利保护期有望延长至2040年代（Amvuttra专利期至2036/2037年）[49][50] 联合治疗与未来机遇 * 目前支付方政策通常难以报销同一疾病的两种昂贵疗法 因此联合治疗（如Amvuttra + tafamidis）机会有限[52] * 预计到2028年tafamidis仿制药上市时将打开联合治疗的机会窗口 HELIOS-B研究数据显示 Amvuttra在已使用稳定剂的患者中同样有效 这为未来的联合用药主张奠定了基础[53] * Nucleisiran的III期研究设计很可能允许入组已使用稳定剂的患者 这可能直接支持其联合用药的标签声明[54] 肝外递送与新兴管线 * 公司研发重点正从肝脏扩展到其他器官和组织[7][77] * **中枢神经系统 (CNS)**： * ALN-APP（靶向淀粉样前体蛋白APP）：用于阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病（CAA） 通过鞘内注射每六个月一次 在脑脊液中实现80-90%的APP敲降[78] * 针对CAA的II期研究正在进行中 旨在减少患者脑微出血和卒中风险[79][80] * Huntington（亨廷顿病）项目：靶向exon 1 目前试验正在进行中[81] * **脂肪组织 (Adipose)**：计划在年底推进首个靶向CVPR1c的项目 临床前数据显示其能实现98%以上的敲降且作用持久[82] * **肌肉 (Muscle)**：多个肌肉项目正在顺利推进中[82] * 肝外递送的主要挑战在于不同器官的细胞类型和特性各异 需要针对特定组织设计合适的配体-受体对以实现精准递送 但许多关于分子设计和稳定性的核心经验可以跨组织应用[84][86][87] 财务表现与近期展望 * 公司因Amvuttra的强劲上市而大幅上调了本年度业绩指引[3][89] * 未来几个季度的投资焦点将继续集中在Amvuttra用于心肌病的季度需求数据和收入表现上 公司团队正全力推动其一线定位[88][89] * 公司强调兑现上调后的业绩指引的重要性 并为2026年的财务模型做好准备[89][90]