财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损3.049亿美元，主要源于研发活动及销售、一般和行政成本[600] - 2023年和2022年底，公司净运营亏损结转额分别约为6980万美元和2.032亿美元，州净运营亏损结转额分别约为1.246亿美元和1.641亿美元，联邦税收抵免分别为680万美元和460万美元，州税收抵免分别为160万美元和120万美元[617] - 2023年和2022年产品净收入分别约为3.808亿美元和2220万美元，增长1613% [620][621] - 2023年和2022年销售成本分别为2540万美元和300万美元，增长750% [620][622] - 2023年和2022年研发费用分别为1.282亿美元和9350万美元，增长37% [620][624][625] - 2023年和2022年销售、一般和行政费用分别为1.884亿美元和1.271亿美元，增长48% [620][626] - 2023年和2022年运营收入（亏损）分别为3880.2万美元和 - 2.01341亿美元，变化 - 119% [620] - 2023年和2022年利息收入分别为1620万美元和430万美元，增长276% [620][627] - 2023年和2022年所得税拨备分别为500万美元和80万美元，增长549% [620][628] - 2023年和2022年净收入（亏损）分别为4927.1万美元和 - 1.98375亿美元，变化 - 125% [620] - 2023年和2022年经营活动提供（使用）的净现金分别为1191.9万美元和-17987.1万美元，变化为19179万美元，变化率为107%[635] - 2023年和2022年投资活动提供（使用）的净现金分别为9205.3万美元和-23898.8万美元，变化为33104.1万美元，变化率为139%[635] - 2023年和2022年融资活动提供的净现金分别为354.3万美元和43178.9万美元，变化为-42824.6万美元，变化率为99%[635] - 2023年和2022年现金、现金等价物和受限现金等价物净增加额分别为10767.5万美元和1286.5万美元，变化为9481万美元，变化率为737%[635] - 2023年经营活动提供1190万美元现金，主要源于4930万美元净收入、3720万美元非现金股票薪酬费用和110万美元折旧费用[636] - 2022年经营活动使用17990万美元现金，主要源于19840万美元净亏损和210万美元投资溢价和折价净摊销[637] - 2023年投资活动提供9210万美元现金，源于3.941亿美元投资到期，扣除3.008亿美元短期投资购买和120万美元财产设备购买[638] - 2022年投资活动使用2.39亿美元现金，源于250万美元财产设备购买和4.159亿美元短期投资购买，扣除1.794亿美元投资到期[638] 资金状况 - 截至2023年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资3.714亿美元，预计现有资金至少能满足未来一年运营和资本支出需求[603] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元[629] - 截至2023年12月31日，公司发行普通股、可转换优先股、可转换票据和达成赠款协议，扣除发行成本后共筹集6.693亿美元[630] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为3.714亿美元[658] AMX0035产品业务线数据关键指标 - 截至2023年12月31日，公司AMX0035产品（美国为RELYVRIO，加拿大为ALBRIOZA）自推出后实现净产品收入4.03亿美元[597] - 2022年6月AMX0035获加拿大有条件营销授权，7月在加拿大商业销售；9月获美国FDA批准，10月在美国推出[606] AMX0035产品业务发展规划 - 公司全球PHOENIX 3期临床试验预计在2024年第二季度或之前公布顶线结果，若数据支持，将加速AMX0035商业推广和ALS治疗变革[598] - 公司致力于将AMX0035惠及全球超20万ALS患者，正构建全球基础设施并与关键利益相关者合作[598] 费用预计情况 - 公司预计研发费用将因计划中的临床开发和商业化活动增加，但无法准确估计完成AMX0035及未来产品候选药物临床开发的成本[610] - 公司预计销售、一般和行政费用将随员工数量增加、AMX0035研发和商业化推进而上升[614] 收入与费用构成 - 利息收入主要来自短期投资溢价摊销、折价增值及现金等投资利息；其他费用净额主要是外汇交易净实现和未实现损失[615] 业务影响因素 - 公司业务虽暂未受全球经济和地缘政治条件重大影响，但未来影响程度和方式难以预测[605] - 公司认为2022年和2023年12月31日止的十二个月内，通胀对业务、财务状况或经营成果无重大影响，但可能影响劳动力成本[660] 业务承诺与估值 - 截至2023年12月31日，公司在原材料采购和制造服务协议下已承诺约1.95亿美元，预计到2028年支付[641] - 截至2023年12月31日，公司维持对所有美国联邦和州递延所得税资产的全额估值备抵[653] 产品销售相关情况 - 公司参与与美国退伍军人事务部等政府实体的项目，产品定价低于批发商标价[645] - 公司参与州政府医疗补助计划等，提供的折扣和回扣计入医疗补助回扣应计项目[646] - 公司提供其他激励措施，如自愿患者援助计划，调整会减少产品收入并确认为流动负债[647] - 公司估计已上市产品的退货情况，目前收到的退货金额不重要，预计未来退货最少[648] 费用核算与资产估值方法 - 公司按权责发生制估计研发费用，依赖第三方服务提供商的及时准确报告[649][650] - 公司按成本与可变现净值孰低法对存货进行估值，可能因需求下降等情况进行存货减记[654] 利率风险情况 - 公司面临利率风险，但认为利率立即变动100个基点不会对投资组合公允价值产生重大影响[658]