2023年财务数据 - 2023年全年研发费用为1.685亿美元，较2022年的1.302亿美元增加，主要因人员成本和外部服务费用增加[4] - 2023年全年一般及行政费用为5810万美元，较2022年的4240万美元增加，主要归因于人员成本增加[4] - 2023年全年净亏损为2.145亿美元，较2022年的1.639亿美元有所增加，还包括股权投资损失[4] - 2023年全年收入为400万美元，低于2022年的470万美元，第四季度无收入[4] - 截至2023年12月31日，无限制现金、现金等价物和投资总额为5.586亿美元，高于2022年的3.344亿美元[14] - 提供了资产负债表数据，涉及2023年12月31日和2022年12月31日[19] 2024年融资计划 - 2024年2月28日公司宣布3.5亿美元私募股权融资，预计将资金使用期延长至2028年[1][12][14] 2024年研究结果预计公布时间 - 帕妥索汀3期PATHFNDR - 2研究顶线结果预计2024年3月公布[1][13] - 帕妥索汀类癌综合征2期研究顶线结果预计2024年上半年公布[1][2][13] - 口服CRN04894先天性肾上腺增生症2期研究初步结果预计2024年第二季度公布[13] 2024年新药申请计划 - 若PATHFNDR - 2研究数据成功，公司计划2024年下半年提交帕妥索汀治疗及维持肢端肥大症的新药申请[1][13]