产品研发计划 - 公司计划2025年提交CM6336治疗类风湿关节炎的研究性新药申请（IND）[244] - 公司正在对多个产品候选药物进行临床前药代动力学和IND启用毒理学研究，以确定一种能轻易穿过血脑屏障的药物，并考虑未来是否提交该适应症的IND[247] 生产供应 - 公司目前依赖合同制造组织（CMOs）满足所有所需原材料、药物物质和药物产品需求，且无长期协议，产品获批后打算与CMO和备用制造商达成商业生产协议[249] 市场竞争 - 公司面临来自大型跨国制药公司、生物技术公司等多方竞争，在急性胰腺炎（AP）伴全身炎症反应综合征（SIRS）领域，FCS患者占AP人口不到2%[250] 专利情况 - 截至2023年12月31日，公司在全球拥有针对Auxora物质组成的4项美国已授权专利和63项其他地区已授权专利，还有1项美国待审专利申请和7项其他地区待审专利申请[252] - 截至2023年12月31日，公司拥有针对Auxora治疗AP方法的2项美国已授权专利和33项其他地区已授权专利，还有2项美国专利申请和13项其他地区待审专利申请，这些专利预计2031 - 2041年到期[252] - 公司提交的一项针对使用Auxora治疗急性肺损伤和急性呼吸窘迫综合征时以P/F比作为生物标志物的国际申请，相关专利预计2043年左右到期[252] - 公司联合拥有针对中风和创伤性脑损伤治疗的1项美国已授权专利和13项其他地区已授权专利，相关专利预计2036年左右到期[252] - 公司提交的一项针对使用Auxora治疗非酒精性脂肪肝疾病的临时申请，相关专利预计2044年左右到期[252] - 公司拥有针对CRAC通道抑制剂及其用途的18项美国已授权专利和6项其他地区已授权专利[252] 新药申请相关法规 - 新药申请（NDA）提交需满足FDA质量和数量要求，提交时需支付大量用户费用，特定情况下可获豁免[258] - PREA要求多数药物进行儿科临床试验，提交儿科评估，需在特定时间内提交PSP，FDA和申办方需达成协议，可申请延期[258] - FDA需在收到NDA 60天内决定是否受理，标准NDA审查目标为提交后十个月，优先NDA为六个月，实际审查常因额外信息请求而延长[258] 专利期限与市场独占期法规 - 符合条件的美国专利可根据Hatch - Waxman修正案申请最长五年的专利期限延长，但剩余期限总计不超产品批准日期起14年[264] - 仿制药申请需提交ANDA，505(b)(2)途径可依赖部分非自身研究数据，可能需额外临床试验[264][265] - FDCA规定新化学实体NDA获批者有五年非专利市场独占期，新临床研究获批有三年独占期，孤儿药有七年独占期，儿科独占期为六个月[265] 法规合规风险 - 美国联邦反回扣法规禁止为诱导联邦医疗项目采购等提供报酬，违反可能构成虚假索赔[266] - 联邦民事和刑事虚假索赔法及民事罚款法禁止向联邦政府提交虚假索赔，可由总检察长或私人提起诉讼[266] - 未来可能有进一步立法或监管影响公司业务、财务状况和经营成果，也可能出现医疗改革举措[270] 全球监管环境 - 公司产品临床试验和商业销售受美国及其他司法管辖区法规监管，在外国开展临床试验或营销前需获当地监管机构批准[272] - 2021年1月1日起，英国药品和保健品监管局（MHRA）成为独立药品和医疗器械监管机构，北爱尔兰和英国其他地区适用不同规则[272] - MHRA已发布自2021年1月1日起的详细行业指南，将随英国药品监管立场演变更新[272] - 不同国家临床试验、产品许可、定价和报销的要求和流程不同，临床试验需遵循GCP、适用法规要求和《赫尔辛基宣言》伦理原则[272] - 在欧盟监管体系下，公司需通过集中或国家授权程序提交营销授权申请以获研究性药物监管批准[272] - 集中程序适用于特定生物技术工艺生产的药品、指定孤儿药、治疗特定疾病的含新活性物质产品等，其他有重大创新或符合公共利益的产品可选择该程序[272] - 国家授权程序中，对于不在集中程序范围内的研究性药品，有分散程序等其他授权途径[272]