公司收购与协议 - 公司于2021年8月4日收购HBS - 102，支付350万美元预付款[82] - 2021年8月公司以350万美元收购HBS - 102全球开发和商业化权利（大中华区除外），还有不同阶段里程碑付款，总计17480万美元[138] - 公司与Paragon的管理服务协议在IPO完成时终止，2022年第一季度根据与Paragon的使用权协议支付了10万美元[120] WAKIX业务数据 - 截至2022年3月31日，WAKIX平均患者数量约为3900人[87] - 截至2022年3月31日，公司已为美国超80%的参保人群争取到WAKIX的医保目录准入[87] - 2019年8月，WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡（EDS）[76] - 2020年10月，WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[76] - 2022年第一季度净产品收入为8531.3万美元，较2021年同期的5967.4万美元增加2560万美元，增幅43.0%，增长原因是使用WAKIX的患者平均数量增加[122][123] - 2022年第一季度产品销售成本为1471.6万美元，较2021年同期的1040.9万美元增加430.7万美元，增幅41.4%，增长原因是WAKIX销量增加[122][124] - 公司产品WAKIX的保质期为自制造日期起三年，当前库存最早预计在2023年4月到期，公司会定期审查库存水平并预计会有核销情况[104] - 公司目前预计WAKIX的供应能满足到2023年第二季度，额外的活性药物成分（API）库存至少能支持36个月[94] 临床试验进展 - 公司预计2022年下半年获得PWS患者使用pitolisant治疗的2期临床试验顶线结果[81] - 公司预计2023年获得DM1成年患者使用pitolisant治疗的2期临床试验顶线结果[81] - 2020年12月，公司启动了一项2期概念验证临床试验，评估pitolisant治疗PWS患者的EDS和其他关键症状[81] - 2021年6月，公司启动了一项2期临床试验，评估pitolisant治疗DM1成年患者的EDS、疲劳和认知功能障碍[81] 费用变化 - 2022年第一季度研发费用为757.8万美元，较2021年同期的467.9万美元增加289.9万美元，增幅62.0%，增长原因是与PWS、DM和IH相关的临床开发工作以及新奖励带来的股票薪酬增加[122][125] - 2022年第一季度销售和营销费用为1758.3万美元，较2021年同期的1550.6万美元增加207.7万美元，增幅13.4%，增长原因是WAKIX商业化带来的患者参与和营销活动以及新奖励带来的股票薪酬费用增加[122][126] - 2022年第一季度一般和行政费用为1788万美元，较2021年同期的1454.7万美元增加333.3万美元，增幅22.9%，增长原因是新奖励带来的股票薪酬增加以及无形资产摊销增加[122][127] - 公司预计未来研发费用将显著增加，以推进当前临床开发项目并为匹多利斯汀寻求更多适应症的监管批准等[109] - 公司预计销售和营销费用在近期和中期将增加，以支持成人发作性睡病患者的EDS或猝倒症治疗适应症，并随着潜在额外适应症的增长扩大产品组合[114] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，以支持持续的商业化努力、研发活动以及作为上市公司运营成本的增加[119] - 利息费用在2022年第一季度减少300万美元，降幅41.5%[129] 税务与税率 - 2022年和2021年第一季度的有效所得税税率分别为8.1%和0.0%[130] 融资与收益 - 公司从成立到首次公开募股，通过出售可转换优先股获得3.45亿美元收益，2020年首次公开募股出售6151162股普通股，净收益约1.354亿美元[131] 财务状况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.252亿美元，累计亏损4.321亿美元，未偿还债务为1.99亿美元[131] - 2021年8月公司与黑石集团达成信贷协议，初始定期贷款本金为2亿美元，延迟提取定期贷款额度最高为1亿美元[134] - 2021年1月公司向Bioprojet支付1亿美元里程碑付款，2022年3月支付4000万美元里程碑付款，因WAKIX在美国累计净销售额达5亿美元[139] - 2022年和2021年第一季度经营活动提供的净现金分别为2885.2万美元和1253万美元，投资活动使用的净现金分别为4004.5万美元和1亿美元，融资活动提供的净现金分别为138.3万美元和1.2万美元[140] - 截至2022年3月31日，公司有1.99亿美元未偿还借款，利率为LIBOR加6.5%（LIBOR下限为1%），LIBOR即时变动10%对公司无重大影响[150] 风险因素 - 公司目前不受外币汇率波动重大影响，但未来运营可能受影响，且认为2022年和2021年第一季度通胀对业务无重大影响[151][152]