公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司总资产为3.64746亿美元，较2022年12月31日的3.87969亿美元下降约6%[16] - 2023年第一季度总营收为7880万美元，较2022年同期的1.1359亿美元下降约31%[18] - 2023年第一季度净亏损为2.364亿美元，较2022年同期的1.4013亿美元增加约69%[18] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2.7842亿美元，较2022年同期的1.9647亿美元增加约42%[24] - 2023年第一季度投资活动净现金为2.3521亿美元，而2022年同期为净使用1.7761亿美元[24] - 2023年第一季度融资活动净现金为2926万美元，较2022年同期的653万美元增加约348%[24] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损2.59亿美元[29] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计3.512亿美元，管理层认为可满足至少12个月的运营资金需求[30] - 2023年第一季度和2022年第一季度折旧和摊销费用分别为60万美元和50万美元[55] - 截至2023年3月31日，物业和设备净值为671.6万美元，高于2022年12月31日的650.9万美元[55] - 截至2023年3月31日，应计负债为1727.4万美元，高于2022年12月31日的1699.9万美元[56] - 2023年和2022年第一季度，公司因税务基础净亏损未记录联邦或州所得税费用，并对净递延税资产全额计提估值备抵[60] - 2023年和2022年第一季度，公司记录的员工持股计划薪酬费用分别为20万美元和10万美元[72] - 2023年和2022年第一季度，公司记录的基于股份的总薪酬费用分别为365.9万美元和260.5万美元[73] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，股票期权的未确认基于股份的薪酬费用分别为4790万美元和2800万美元[75] - 2023年第一季度归属普通股股东的净亏损为2364万美元，2022年同期为1401.3万美元；基本和摊薄后每股净亏损2023年第一季度为0.49美元，2022年同期为0.36美元[115] - 2023年第一季度净亏损2360万美元，2022年同期为1400万美元，截至2023年3月31日累计亏损2.59亿美元[202] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物以及短期和长期有价证券3.512亿美元，预计可支持至少12个月的运营[206] 股权增发与融资情况 - 2023年第一季度，公司通过股权增发计划出售14.216万股普通股，净收益250万美元，加权平均售价约为每股18.38美元[28] - 公司于2021年1月与Jefferies LLC签订股权增发协议，最高可发售9000万美元普通股，截至2023年3月31日，约6180万美元普通股仍可发售[27][28] - 2023年4月27日公司完成包销公开发行，总毛收益约2.013亿美元，扣除相关费用后净收益约1.887亿美元[116] - 2021年1月公司与杰富瑞签订销售协议，可通过其出售最高9000万美元普通股，杰富瑞收取3.0%佣金[195] - 2023年第一季度公司出售142,160股普通股，净收益250万美元，截至3月31日约6180万美元普通股待售[196] - 2023年4月27日公司完成承销公开发行，总收益约2.013亿美元，扣除费用后净收益约1.887亿美元[198] 金融资产公允价值情况 - 截至2023年3月31日，金融资产公允价值总计3.50722亿美元，其中美国国债公允价值1.58688亿美元、公司债券7.086亿美元、商业票据5.4425亿美元、货币市场基金6.6749亿美元[51] - 截至2022年12月31日，金融资产公允价值总计3.72655亿美元，其中美国国债公允价值1.43739亿美元、公司债券8.5966亿美元、商业票据7.8797亿美元、货币市场基金6.4153亿美元[52] 公司运营风险与财务影响 - 公司运营面临多种风险，如竞争、技术创新、监管审批、资金获取等，可能对财务状况产生重大不利影响[35] - 公司产品需获美国食品药品监督管理局或其他国际监管机构批准才能商业销售，获批情况不确定[36] 公司资金存放与收款风险 - 公司大部分现金存于两家高信用质量金融机构，存款有时可能超过联邦保险限额[40] - 应收账款来自GSK，公司会监测经济状况以识别收款风险[42] 公司股权相关情况 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司获授权发行3亿股普通股，面值为每股0.0001美元，尚未宣布分红[62] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司预留用于未来发行的普通股分别为10023308股和6668705股[63] 公司与GSK合作业务线数据关键指标变化 - 2020年7月31日，葛兰素史克向公司支付1亿美元，截至2023年3月31日，葛兰素史克因POLQ产品的某些开发和监管里程碑向公司累计支付300万美元[82] - 2022年8月，公司收到葛兰素史克通知，放弃行使获得IDE397及其他直接靶向MAT2A的IDEAYA化合物独家许可的权利[83] - 公司每个POLQ产品最多可获4.85亿美元未来开发和监管里程碑付款及4.75亿美元商业里程碑付款，还可获GSK及其关联方和分许可方全球净销售额高个位数至接近两位数百分比的分层特许权使用费[87] - 2022年10月公司收到300万美元里程碑付款，推进Pol Theta Helicase抑制剂开发候选药物至IND生效最多还可获700万美元[88] - WRN项目中公司承担20%、GSK承担80%全球研发成本，成本分摊比例将根据产品全球商业发布后3年和6年的美国与全球利润实际比例调整[89] - 公司每个WRN产品最多可获4.85亿美元未来开发里程碑付款及4.75亿美元商业里程碑付款，有权获得美国净利润的50%和全球非美国净销售额高个位数至接近两位数百分比的分层特许权使用费[90] - 2023年第一季度MAT2A、Pol Theta、WRN项目合作收入分别为17万美元、13.8万美元、757.2万美元，总计788万美元；2022年同期分别为785.9万美元、212万美元、138万美元，总计1135.9万美元[103] - 截至2023年3月31日的三个月，合同负债期初余额为1375.3万美元，重分类为收入788万美元，应收账款增加38.2万美元，期末余额为625.5万美元[104] - 2022年公司确认与GSK放弃行使期权相关的收入1740万美元[112] - 2022年公司确认与供应MAT2A化合物重大权利相关的收入240万美元[113] - 截至2023年3月31日，剩余履约义务分配的交易价格为625.5万美元[114] - 公司与GSK合作的Pol Theta Helicase Inhibitor DC项目有潜力从GSK获得总计最高2000万美元里程碑付款，2022年8月已获300万美元[186] - 公司与GSK合作的Werner Helicase抑制剂项目有潜力从GSK获得总计最高2000万美元里程碑付款[192] 公司其他合作协议情况 - 公司与诺华的许可协议中，需支付至多2900万美元的或有开发和销售里程碑付款及中高个位数特许权使用费[98] - 公司与癌症研究技术有限公司和曼彻斯特大学的协议中，支付25万英镑期权行使费，实现特定开发和监管批准事件需支付至多1950万英镑[100] - 2023年4月公司因实现某些里程碑需向癌症研究英国支付总计75万英镑里程碑付款[101] - 2023年4月，公司因达到某些里程碑需向CRT支付总计75万英镑的里程碑付款[117] - 2023年4月公司因IDE161 - 001的1/2期临床试验达到里程碑需向CRT支付总计75万英镑[181] 葡萄膜黑色素瘤项目情况 - 超过90%的葡萄膜黑色素瘤患者肿瘤存在GNAQ或GNA11基因突变，原发性葡萄膜黑色素瘤患者和HLA - A(-)转移性葡萄膜黑色素瘤患者合计约占所有眼黑色素瘤患者的85%[130] - 转移性葡萄膜黑色素瘤在美国和欧洲的年发病率约为4500例，总患病率约为10万例；（新）辅助性葡萄膜黑色素瘤在美国和欧洲的年发病率约为8700例，总患病率约为1.4万例[134] - 2023年4月报告的达罗伐替尼和克唑替尼联合治疗转移性葡萄膜黑色素瘤的2期临床数据基于20例一线可评估患者和63例任意线可评估患者[137] - 可评估的一线MUM患者总体缓解率为45%（20人中有9人），疾病控制率为90%（20人中有18人），中位无进展生存期约7个月[139] - 可评估的任意线MUM患者总体缓解率为30%（63人中有19人），疾病控制率为87%（63人中有55人），中位无进展生存期约7个月，较2022年9月报告的约5个月有所提升[140] - 可评估的仅肝转移MUM患者总体缓解率为35%（20人中有7人），疾病控制率为100%（20人中有20人），中位无进展生存期约11个月[141] - 68名MUM患者接受联合治疗，31%患者报告至少一次3级不良事件，无4级不良事件，1例5级不良事件，6%患者因药物相关不良事件停药[142] - 2022年4月FDA授予darovasertib葡萄膜黑色素瘤孤儿药称号，有税收抵免、免费用、7年营销独占权等权益[145] - 2022年11月FDA授予darovasertib与crizotinib联合治疗MUM快速通道资格[146] - 计划开展2/3期临床试验评估darovasertib与crizotinib联合治疗MUM，2期约230人按2:1随机分组，3期补充约120人[147][149][150] - 计划针对HLA - A*02:01阳性MUM患者开展临床策略，将在进行中的2期试验中纳入更多此类患者[152] - 公司发起的IDE196 - 009 2期临床试验预计2023年第二季度首次给药，评估darovasertib在原发性UM的新辅助和辅助治疗作用[155] - 观察到9名UM或MUM患者原发性眼部病变肿瘤缩小，1例新辅助UM患者治疗1个月肿瘤缩小31%，另1例联合治疗4个月缩小约80%[161] 其他项目情况 - 公司与安进合作开展IDE397/AMG 193组合研究，双方各承担50%外部第三方成本[169] - 2023年4月AACR会议展示IDE397和AMG 193组合在NSCLC MTAP - null CDX模型中约30天组合治疗后有完全响应，响应从第40天持续到第100天[171] - IDE161 - 001的1/2期临床试验中，ER +和Her2 -的HRD乳腺癌患者占乳腺癌患者的10% - 14% [179] - 高微卫星不稳定（MSI）存在于约15%的胃肠道肿瘤中，其中胃癌腺癌约22%，结直肠癌约16% [188] 公司运营费用与收入预期 - 公司运营费用会因推进产品候选药物的开发、寻求监管批准、商业化准备等而增加，GSK将报销部分项目成本，包括Pol Theta项目研究成本的100%和Werner Helicase项目总成本的80%[201] - 公司预计向安进支付的款项也将计入运营费用，包括安进发起和执行的IDE397 / AMG 193联合研究外部成本的50%[201] - 公司目前无产品销售收入，收入仅来自与GSK的合作协议，包括前期预付款和研发服务收入，预计未来12个月相关收入将继续波动并减少[208][209] - 公司预计在产生显著产品销售收入之前，将通过股权出售、债务融资或其他资本来源为运营提供资金，若无法筹集资金可能会影响产品开发和商业化[205] 公司研发费用相关情况 - 公司研发费用主要用于产品候选药物的发现和开发，包括人员费用、第三方费用、咨询成本等，内部成本不按产品候选药物分配[211][214] - 公司与CMO和CRO签订了多项协议，研发应计费用根据服务水平、研究进度和合同成本估算，预付款项在服务提供前记录为预付费用[212] - 某些活动成本根据特定任务的完成进度确认，非退还的预付款项在资产负债表上资本化，在货物交付或服务提供时确认为费用[213] 会计政策变更影响 - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，评估认为对财务报表及相关披露无重大影响[45]