SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Aug. 18, 2025 /PRNewswire/ -- IDEAYA Biosciences, Inc. (Nasdaq: IDYA), a precision medicine oncology company committed to the discovery and development of targeted therapeutics, announced agenda topics for its in-person R&D Day in conjunction with the company's 10-Year Anniversary on September 8, 2025 in New York from 8:00-10:30am EST.Members of IDEAYA's senior leadership team will provide an overview of the company's progress to date, including presentation of new clinical data ...

财务数据关键指标变化 - 公司现金及现金等价物从2024年12月31日的8437.8万美元增长至2025年6月30日的1.14645亿美元，增幅35.8%[16] - 公司现金及现金等价物期末余额为1.1545亿美元，较期初8518万美元增长35.5%[27] - 2025年上半年净亏损1.49669亿美元，同比扩大62%（2024年同期为9234.4万美元）[18] - 公司2025年上半年净亏损1.496亿美元，较2024年同期的9234万美元亏损扩大62%[27] - 2025年第二季度每股亏损0.88美元，同比扩大29.4%（2024年同期为0.68美元）[18] - 公司2025年第二季度净亏损7749.1万美元，每股亏损0.88美元，2024年同期净亏损5277.2万美元，每股亏损0.68美元[152] - 公司2025年上半年净亏损1.49669亿美元，每股亏损1.69美元，2024年同期净亏损9234.4万美元，每股亏损1.21美元[152] 成本和费用 - 2025年第二季度研发支出7422.6万美元，同比增长36.1%（2024年同期为5453.3万美元）[18] - 2025年上半年股票薪酬支出2210万美元，同比增长37.8%[27] - 2025年上半年股票薪酬费用总计22,105,000美元，同比增长37.7%（2024年同期为16,046,000美元）[96] - 公司2025年第二季度研发费用7422.6万美元，其中Darovasertib外部临床开发费用2509.1万美元[156] - 公司2025年上半年研发费用1.45112亿美元，其中Darovasertib外部临床开发费用4809.9万美元[156] 资产和债务 - 短期有价证券从2024年底的5.91941亿美元降至2025年中的5.55093亿美元，降幅6.2%[16] - 公司总资产从2024年底的11.24091亿美元降至2025年中的10.4127亿美元，降幅7.4%[16] - 长期有价证券从2024年底的4.05832亿美元降至2025年中的3.22131亿美元，降幅20.6%[16] - 截至2025年6月30日，公司持有现金、现金等价物及有价证券合计9.919亿美元[36] - 截至2025年6月30日，公司金融资产公允价值为991.869亿美元，其中美国国债511.057亿美元（未实现净收益889万美元），公司债券348.227亿美元（未实现净收益641万美元）[60] - 截至2024年12月31日，公司金融资产公允价值为1082.151亿美元，其中美国国债552.869亿美元（未实现净收益861万美元），公司债券363.135亿美元（未实现净亏损62万美元）[62] 管理层讨论和指引 - 公司预计现有资金可支持至少未来12个月的运营需求[36] - 2025年上半年通过市场发行计划出售98.4万股普通股，获得净收益2500万美元，加权平均售价26美元/股[32] - 2024年7月完成的后续公开发行募得净收益2.838亿美元，发行835.5714万股普通股及28.5715万份预融资权证[30] - 公司2025年7月完成后续公开发行，以每股35美元发行8,355,714股普通股，募集资金总额3.024亿美元，净收益2.838亿美元[81] 业务线表现 - GSK合作中，公司已累计获得2000万美元里程碑付款（Pol Theta和WRN项目）[106]，其中2023年8月因IDE705 IND获批获得700万美元[109] - Pol Theta项目潜在里程碑总额达9.4亿美元（开发阶段4.65亿+商业阶段4.75亿），销售分成比例为高个位数至低两位数百分比[110] - WRN项目中公司承担20%研发成本，2024年10月因IDE275 IND获批获得700万美元里程碑[112]，潜在商业里程碑最高4.75亿美元[114] - 诺华协议中，公司因darovasertib突破性疗法认定在2025年4月支付100万美元里程碑[116]，后续潜在开发里程碑总额800万美元[117] - 与Pfizer的合作中，公司获得免费供应的crizotinib用于MUM的II/III期临床试验[121][124] - 与CRT的PARG抑制剂协议中，公司已支付25万英镑期权费[127]，后续潜在开发里程碑总额1875万英镑[129] - 与Amgen的IDE397组合试验于2025年2月终止[131]，但同期与Gilead扩大合作开展MTAP缺失NSCLC研究[133] - 公司与默克签订临床合作协议，将提供IDE161化合物并承担组合研究费用，默克免费提供KEYTRUDA[136] - 公司与Biocytogen签订期权和许可协议，支付650万美元首付款和行权费，目标2025年下半年向FDA提交IDE034的IND申请[138] - Biocytogen有资格获得总计4亿美元的里程碑付款，包括最高1亿美元的开发和监管里程碑付款，以及低至中个位数销售分成[139] - 公司与恒瑞医药签订独家许可协议，获得IDE849在大中华区以外的全球权利，恒瑞医药有资格获得总计10.45亿美元的付款，包括7500万美元首付款和最高2亿美元的开发和监管里程碑付款[140][141] 其他重要内容 - 2025年3月FDA授予darovasertib突破性疗法认定，用于葡萄膜黑色素瘤新辅助治疗[116] - 公司Black-Scholes期权定价参数：2025年波动率72.6%-75.8%，无风险利率3.8%-4.1%，股息率为0[100] - 公司2023年8月获得GSK基于IDE705 IND接受的700万美元付款，2024年10月获得基于IDE275 IND接受的700万美元付款[146][147]

财务数据关键指标变化（同比环比） - 2025年第二季度研发费用为7420万美元，较上一季度的7090万美元增加[16] - 2025年第二季度一般及行政费用为1460万美元，较上一季度的1350万美元增加[17] - 2025年第二季度净亏损为7750万美元，较上一季度的7220万美元扩大[18] - 2025年第二季度研发费用为7422.6万美元，同比增长[25] - 2025年第二季度总运营费用为8880.6万美元，同比增长[25] - 2025年第二季度净亏损为7749.1万美元，同比增长[25] - 2025年上半年净亏损为1.4969亿美元，同比增长[25] - 2025年第二季度每股净亏损为0.88美元，同比增长[25] - 2025年第二季度利息和其他收入为1131.5万美元，同比下降[25] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度研发费用为7420万美元，较上一季度的7090万美元增加[16] - 2025年第二季度一般及行政费用为1460万美元，较上一季度的1350万美元增加[17] - 2025年第二季度研发费用为7422.6万美元，同比增长[25] - 2025年第二季度总运营费用为8880.6万美元，同比增长[25] 现金及资产状况 - 公司截至2025年6月30日的现金及现金等价物为9.919亿美元，较2025年3月31日的10.5亿美元有所下降[15] - 2025年6月30日现金及现金等价物和市场证券总额为9.9187亿美元，同比下降[27] - 2025年6月30日总资产为10.4127亿美元，同比下降[27] - 2025年6月30日总负债为8161.7万美元，同比增长[27] 研发管线进展 - 公司计划在2025年底前提交三项新药临床试验申请(IND)，包括IDE892、IDE034和IDE574[14] - 公司预计2025年底前完成约400名患者的darovasertib与crizotinib联合治疗1L HLA-A2阴性MUM的III期试验入组[5] - 公司将在2025年第四季度医学会议上公布darovasertib与crizotinib联合治疗40多名1L MUM患者的中位总生存期数据[5] - 公司将在2025年ESMO会议上以口头报告形式公布darovasertib作为新辅助疗法治疗90多名原发性葡萄膜黑色素瘤患者的II期数据[5] - 公司将在2025年9月7日的IASLC世界肺癌大会上以口头报告形式公布IDE849治疗70多名SCLC患者的首次人体I期临床数据[3] - 公司计划在2025年底前启动IDE849与IDE161的I期联合试验[10] 其他财务数据 - 2025年上半年加权平均流通股为8841.4586万股，同比增长[25]

公司动态 - IDEAYA Biosciences宣布其新辅助治疗药物darovasertib在原发性葡萄膜黑色素瘤的全球多中心2期研究结果被选为2025年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)会议的口头报告[1] - 研究数据将包括90多名患者的疗效分析，涵盖斑块近距离放射治疗组和眼球摘除适应组[6] - darovasertib已获得美国FDA突破性疗法认定，用于需要眼球摘除的原发性葡萄膜黑色素瘤患者的新辅助治疗[6] 临床进展 - 公司已启动名为OptimUM-10的全球多中心随机3期注册试验，评估darovasertib在新辅助治疗原发性葡萄膜黑色素瘤中的效果[6] - 临床数据将重点关注该药物对疾病自然史的影响以及治疗管理策略的优化[2] - 研究标题为《原发性葡萄膜黑色素瘤中眼球摘除预防和视力保留：新辅助darovasertib的2期研究初步结果》[3] 公司背景 - IDEAYA Biosciences是一家专注于精准肿瘤医学的公司，致力于发现和开发针对癌症未满足医疗需求的变革性疗法[3] - 公司研发管线包括合成致死和抗体药物偶联物(ADC)等靶向治疗药物，旨在改善癌症患者的临床结局[3] - 公司整合了小分子药物发现、结构生物学和生物信息学能力，并具备转化生物标志物鉴定和验证的专业技术[3]

公司动态 - IDEAYA Biosciences将于2025年9月8日8:00-10:00 ET在纽约举办线上线下结合的研发日活动 展示多项临床数据更新并强调未来增长驱动因素和里程碑计划 [1] - 此次活动正值公司成立十周年 管理层将重点介绍潜在首创新药管线的临床进展 战略愿景 优先科学领域以及推动下一阶段增长的临床管线 [2] - 演讲嘉宾包括公司高级管理层成员和关键意见领袖 可通过公司官网投资者关系栏目注册参会 [3] 公司概况 - IDEAYA是一家专注于精准肿瘤治疗的生物制药公司 致力于发现 开发和商业化针对癌症未满足需求的变革性疗法 [4] - 公司整合了小分子药物发现 结构生物学和生物信息学能力 并具备识别验证转化生物标志物的专长 以开发针对特定患者群体的潜在首创新药 [4] - 当前管线主要聚焦合成致死和抗体药物偶联物(包括双特异性抗体)领域 旨在改善癌症患者的临床治疗效果 [4]

核心观点 - IDEAYA Biosciences与江苏恒瑞医药联合宣布将在2025年世界肺癌大会(WCLC)上公布IDE849(SHR-4849)的1期临床试验疗效和安全性数据，该药物为潜在首款靶向DLL3的TOP1抗体药物偶联物(ADC)，针对小细胞肺癌(SCLC)等存在未满足需求的实体瘤[1][3] - IDEAYA将展示其PARG抑制剂IDE161与TOP1-ADC联合疗法的临床前协同数据，该组合可能增强包括IDE849在内的TOP1-ADC的持久性[2] - 恒瑞在中国进行的1期试验覆盖70多名SCLC患者，包含剂量递增和多剂量扩展队列数据，同时IDEAYA于2025年第三季度启动美国1期试验[6] 临床数据发布 - 口头报告标题为《SHR-4849(IDE849)在复发性SCLC中的首次人体1期研究》，时间为2025年9月7日16:45-18:00 CET，聚焦DLL3-ADC在SCLC中的疗效与安全性[4] - 海报展示编号2165，主题为《双重PARG-TOP1抑制加剧DNA-蛋白交联和复制应激：增强TOP1i-ADC疗效的新策略》，时间为9月8日10:30-12:00 CET，由Reeja Maskey博士主讲[4][5] 药物开发进展 - IDE849作为潜在首款DLL3-TOP1 ADC，计划评估其单药在SCLC和神经内分泌肿瘤(NET)中的潜力，以及与免疫疗法及PARG抑制剂IDE161的联合应用[3] - IDEAYA的研发管线聚焦合成致死和ADC(含双特异性抗体)领域，通过生物标志物验证开发首创新药，旨在改善癌症患者临床结局[7] 公司战略 - IDEAYA整合小分子药物发现、结构生物学和生物信息学能力，强调转化生物标志物验证，推动精准肿瘤学疗法开发[7] - 临床开发策略包括评估合理组合疗法(如TOP1-ADC与PARG抑制剂的协同)，以提升治疗持久性和临床效果[2][3]

公司动态 - IDEAYA Biosciences宣布将参加2025年BTIG虚拟生物技术投资者会议，首席执行官Yujiro S Hata将参与炉边谈话 [1] - 会议将于2025年7月29日美国东部时间下午4:40举行，提供网络直播及30天回放 [1] 公司业务 - IDEAYA Biosciences是一家专注于精准肿瘤医学的公司，致力于发现、开发和商业化变革性癌症疗法 [2] - 公司整合小分子药物发现、结构生物学和生物信息学能力，专注于开发潜在同类首款靶向疗法 [2] - 研发管线聚焦合成致死和抗体药物偶联物(ADCs)领域，包括双特异性抗体 [2] 联系方式 - 首席财务官Joshua Bleharski博士为投资者和媒体联系人 [4]

纪要涉及的公司 IDEA Biosciences 纪要提到的核心观点和论据 1. **核心产品derobicertib** - **临床进展**：已完成前线HLA A2阴性转移性黑色素瘤注册试验的患者招募，有望实现加速批准，主要终点是无进展生存期（PFS），历史PFS约2 - 3个月，此前观察到约7个月的PFS [2][3][4] - **数据预期**：预计在今年下半年更新一线治疗组合的中位总生存期（OS）数据，同时有新辅助治疗适应症的多个数据催化剂 [4] - **批准信心**：与FDA进行了多次沟通，获得了突破性疗法指定，对加速批准途径有信心 [15][16] - **市场机会**：目标市场主要是HLA A2阴性人群，美国和欧洲每年发病率约4000 - 5000例患者，患病率约为发病率的两倍，已有类似产品上市后收入增长强劲 [19][20] 2. **新辅助治疗研究** - **数据更新**：今年年底前有两个临床数据更新，分别在第三季度的视网膜会议（约30例患者）和更大数据集（约100例患者），数据将用于填补视觉终点的空白 [29][30] - **眼保留率**：过去治疗的大多数患者能够保留眼睛，目标眼保留率为10%或更高，实际数据远高于此，因此获得了FDA的突破性疗法指定 [32][34] - **研究设计**：三期研究有两个队列，分别是眼球摘除队列（120例患者）和斑块近距离放射治疗队列（400例患者），随机2:1分配到治疗组和对照组，主要终点分别是眼保留率和15字母视力测试 [35][36] 3. **DLL3, Topo ADC项目** - **临床数据**：今年将在大型医学会议上更新临床数据，预计超过50例患者，包括剂量递增和扩展剂量，目前看到约70%的响应率（未完全确认） [52][53] - **疗效对比**：与同类疗法相比，DLL3, Topo ADC显示出更高的响应率，T细胞接合剂的响应率约35% - 40%，B7 H3 ADCs的响应率约40% - 50% [55][56] - **组合策略**：计划与DNA损伤修复剂PARG 161进行临床组合，预计增强拓扑异构酶有效载荷的持久性 [57][58] 4. **MAT2A项目** - **单药疗效**：MAT2A ID397二期试验在尿路上皮癌和肺癌等肿瘤类型中的响应率约为30%，处于同类领先地位 [69] - **组合策略**：与吉利德合作开展Trodelvy组合研究，扩大到肺癌领域；与PRMT5进行组合，认为是高确信度的组合，有望提高响应率和持久性 [69][70][71] 5. **Werner Healey case项目** - **靶点验证**：目标已在临床上得到验证，作为单药治疗有响应，患者选择生物标志物是高微卫星不稳定性（MSI - High），在多种癌症中普遍存在 [77] - **药物选择**：认为非共价抑制剂是该靶点的最佳选择，避免了共价抑制剂与半胱氨酸点突变导致的耐药问题，且结合方式独特 [79][80][81] 6. **Cat6抑制剂项目** - **临床计划**：IND目标是今年，是一种选择性双Cat6/7抑制剂，有望提高疗效、扩大适应症范围，超越乳腺癌到肺癌等大适应症 [84] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **商业策略**：正在组建商业团队，专注于美国商业化，未来会提供更多时间安排的可见性，同时考虑欧洲的监管和商业化计划 [24][25][26] 2. **IND计划**：今年计划有4个IND，理想的节奏是每年1个IND [86] 3. **财务状况**：上一季度报告现金超过10亿美元，更新了现金支出指导至2029年，财务状况良好 [88]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技、肿瘤精准医疗 [4] - 公司：IDEAYA Biosciences (IDYA)、Immunocor、Zai Lab、Gilead、Roche、GSK 纪要提到的核心观点和论据 公司概况 - IDEAYA是一家领先的肿瘤精准医疗公司，成立约十年，有六个临床项目，目标是年底达到九个 [4] - 主要项目durovacertib处于潜在注册试验阶段，目标是HLA A2阴性转移性黑色素瘤一线批准，年底有望基于中位无进展生存期（PFS）主要终点实现加速批准 [5] 临床研究相关 - **PFS研究** - 历史上转移性葡萄膜黑色素瘤一线和预处理环境下中位PFS在2 - 3个月，公司在2023年ESMO报告约7个月，认为只要超过5.5个月且对照组稳定就有机会 [7] - 目标入组约250人，已超300人，预计PFS数据接近年底读出，取决于特定事件时间 [9] - 这是一项二三期整合研究，寻求加速和全面批准，全面批准终点是中位总生存期（OS），需额外入组120人至约375人，预计完成入组 [10] - **OS研究** - 二期单臂研究约40人，首次OS读出时间在讨论中，可能与PFS读出同时，形式包括手稿或医学会议更新 [14] - 注册研究的中位OS在PFS读出时可能不成熟，预计明年年底读出 [15][16] - 历史上前线治疗未用药患者中位OS约12个月，公司目标是比对照组改善6个月以上，达到高十七或二十多个月 [21][22] 市场机会与商业策略 - Immunocor的Chemtrac在HLA A2阳性患者群体商业增长强劲，一季度运行率约3.75亿美元 [26] - 骨髓登记数据库显示HLA A2阴性患者群体机会更大，公司临床筛查约170人，约70%为HLA2阴性，认为HLA阴性市场机会大 [28][29] - 二期研究将提交A2阳性数据（预计超70人）用于NDA申请，基础情况是通过药典策略获得定价报销和NCN指南，乐观情况是数据好且与FDA沟通顺利可上标签 [32][33] 新辅助研究 - 达罗新辅助研究是随机三期，有眼球摘除和斑块治疗两个患者群体队列，分别有120人和400人 [34] - 眼球摘除队列主要终点是眼球保留率，目标超过10%（95%置信区间），理想为15%；斑块治疗队列主要终点是视力测试，需证明治疗组和对照组差异在15 - 20%；两个队列次要终点是无事件生存期（EFS），无不利影响 [35][36] - 预计约520人在五个季度入组，首次读出是眼球保留数据（一年左右），第二次是EFS无不利影响（约两年），最后是视力敏锐度（约18个月），首次中期读出在最后一名患者入组18个月 [37][38] - 若眼球摘除队列数据成熟（包括EFS），可先提交该队列进行监管审查，可能比斑块治疗队列提前6个月 [40][41] DLL3项目 - 公司认为有潜在同类首创DLL3 topoADC，与Zai Lab的区别在于连接子，公司是四肽可裂解连接子 [49] - 三季度医学会议更新预计超50人，将展示剂量递增和扩展数据，关注响应率、持久性和AE概况，已能超过Zai Lab达到的1.6mg/kg剂量 [51] - 曾在小细胞肺癌脑转移患者看到响应，小样本11人响应率超70%（未确认），期待更多数据 [55] - 认为在小细胞肺癌中组合策略关键在于耐久性，PARG抑制剂是有前景的组合，已提交CA医学会议摘要，三季度展示机制原理 [58][60][61] 其他项目 - **MAT2A抑制剂**：与Gilead的Trodelvy联合数据更新时间未确定，选定扩展剂量，可能选第二个，理想联合响应率超40%，有确认响应率和合理耐久性 [65][66] - **PRMT5抑制剂**：与MAT2A抑制剂组合IND年中提交，公司认为MTAP领域组合是前进方向，该组合有潜力成为同类最佳，能拦截多种耐药机制，期望比单药有更好响应和耐久性 [67][69] - **Werner HeLa case**：Roche首次临床数据显示有治疗窗口、单药响应和耐久性，在妇科癌症活性高但CRC不足，公司分子结合域不同，临床前在某些CRC模型显示更高活性，希望在CRC和妇科癌症都有好表现，重点是与GSK的distorolumab进行PD - one组合 [73][74][76] 财务与关键事件 - 3月现金超10亿美元，可支撑到2029年 [78] - 今年剩余时间有四个durovacertib数据读出、三季度DLL3医学会议更新、考虑年底研发日、目标获得三个IND使临床项目达九个 [82][83] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司在靶点生物标志物发现和药物发现平台进行了重大投资 [6] - DLL3项目关注神经内分泌肿瘤和其他DLL3上调实体瘤，如非小细胞肺癌、黑色素瘤、RCC和甲状腺癌 [63] - MAT2A抑制剂与Trodelvy组合在尿路上皮癌的标准可能比预期低 [66] - Werner HeLa case项目在MSI高环境中关注点突变，公司分子结合时考虑了与半胱氨酸727的结合相互作用 [75]

公司动态 - IDEAYA Biosciences宣布将参加2025年Jefferies全球医疗保健会议和2025年高盛第46届年度全球医疗保健会议 [1] - 公司CEO Yujiro S Hata将在Jefferies会议上与生物技术股票研究分析师Maury Raycroft进行炉边谈话 时间为2025年6月4日8:10 AM ET [1] - 公司CEO还将在高盛会议上与生物技术股票研究副总裁Corinne Johnson进行炉边谈话 时间为2025年6月9日10:40 AM ET [1] - 会议的网络直播将在公司官网"投资者/活动"栏目提供 回放期为直播后30天 [1] 公司业务 - IDEAYA Biosciences是一家专注于精准医学肿瘤学的公司 致力于发现和开发针对特定患者群体的靶向治疗药物 [2] - 公司采用整合方法 结合转化生物标志物的识别验证能力与药物发现技术 筛选最可能受益于其靶向治疗的患者群体 [2] - 公司正在将其早期研究和药物发现能力应用于合成致死领域 这代表了一类新兴的精准医学靶点 [2] 投资者关系 - 公司首席财务官Joshua Bleharski为投资者和媒体联系人 [4]