IDEAYA Biosciences (IDYA) FY Conference June 09, 2025 10:40 AM ET Speaker0 Good morning, everyone, and thanks for joining us here at the Goldman Sachs Conference. I'm joined by Yujiro Hata, CEO of IDEA Biosciences. And we're thrilled to have you all with us. Maybe we can start with an overview of there's a lot going on. So maybe you can distill for us what you think of as some of the kind of key value drivers of IDEA, particularly over the next, let's call it, twelve to twenty four months. Speaker1 Yeah, gr ...

IDEAYA Biosciences (IDYA) 2025 Conference June 04, 2025 08:10 AM ET Speaker0 Hi everyone. My name is Maury Raycroft and one of the biotech analysts at Jefferies. So it's a great pleasure that I'd like to welcome the IDEA team. We've got Yajiro Hata, CEO, and Josh Blaharski, the CFO. Thanks so much for joining us today. Speaker1 Great. Thanks so much Maury and thank you to Jeffries for the opportunity to participate this year and Josh and I will be talking today. Thanks again. Speaker0 And we're going do fir ...

公司动态 - IDEAYA Biosciences宣布将参加2025年Jefferies全球医疗保健会议和2025年高盛第46届年度全球医疗保健会议 [1] - 公司CEO Yujiro S Hata将在Jefferies会议上与生物技术股票研究分析师Maury Raycroft进行炉边谈话 时间为2025年6月4日8:10 AM ET [1] - 公司CEO还将在高盛会议上与生物技术股票研究副总裁Corinne Johnson进行炉边谈话 时间为2025年6月9日10:40 AM ET [1] - 会议的网络直播将在公司官网"投资者/活动"栏目提供 回放期为直播后30天 [1] 公司业务 - IDEAYA Biosciences是一家专注于精准医学肿瘤学的公司 致力于发现和开发针对特定患者群体的靶向治疗药物 [2] - 公司采用整合方法 结合转化生物标志物的识别验证能力与药物发现技术 筛选最可能受益于其靶向治疗的患者群体 [2] - 公司正在将其早期研究和药物发现能力应用于合成致死领域 这代表了一类新兴的精准医学靶点 [2] 投资者关系 - 公司首席财务官Joshua Bleharski为投资者和媒体联系人 [4]

纪要涉及的公司 IDEAYA Biosciences (IDYA) 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 2025年是公司成立十周年，有望成为最具变革性的一年，公司致力于打造精准肿瘤学领域领先的多元化产品线 [4][8] 核心产品Drovosertib相关情况 - **临床数据预期**：年底前有望公布一线转移性黑色素瘤研究（HLA A2阴性）的随机中位无进展生存期（PFS）数据；二期单臂研究将报告首批中位总生存期（OS）数据，涉及超40名患者；今年还有两项葡萄膜黑色素瘤新辅助治疗数据公布，分别在年中视网膜会议和下半年肿瘤学会议 [4][5] - **转移性葡萄膜黑色素瘤研究进展**：已超过随机PFS读数所需患者数量，预计年底完成全部随机OS读数的研究入组；历史PFS约2 - 3个月，若能超5.5个月则有望加速获批，2023年ESMO会议曾报告PFS约7个月 [13][14] - **OS数据意义**：二期研究的OS更新虽为单臂设计，但未报告过该组合的生存数据，对降低三期OS读数风险有重要意义，目标是实现理想的OS超6个月，达到18 - 20个月 [16][17] - **商业化机会**：加速获批重点关注HLA A2阴性人群，同时也关注HLA A2阳性人群，将在现有二期研究中纳入约70多名患者数据作为真实世界证据提交NDA，还将在新辅助治疗中开展注册研究；全球MUM A2阴性阳性患者年发病率约4.5万 [20][21][23] 新辅助治疗相关情况 - **治疗优势**：获得FDA突破性疗法认定，目前眼球保留率超50%，远高于目标的10%；将公布模拟视觉预测数据和新辅助治疗期间的实际视觉结果数据 [28][29][30] - **患者群体规模**：新辅助治疗人群预计比转移性人群大得多，转移性患者约4000 - 5000人，新辅助治疗人群至少是其两倍，且可渗透部分总患病率患者群体 [33] - **三期研究情况**：分眼球摘除和斑块治疗两个患者队列，分别计划入组120人和400人；眼球摘除队列主要终点是眼球保留率，目标15%以上，次要终点是无事件生存期无损害；斑块治疗队列关注15字母视力测试，理想改善15 - 20%；预计4 - 5个季度完成入组，读数顺序为眼球保留率、无事件生存期、视力测试；若EFS数据成熟，可提前6个月提交眼球摘除队列进行监管审查 [39][40][41][43][45] 其他产品线情况 - **DLL3 ADC（ID8409）**：处于一期，单药治疗有活性，公司报告的缓解率超70%；三季度将有医学会议报告40多名患者数据；FDA反馈使其美国起始剂量可采用合作伙伴匈牙利正在评估的扩展剂量之一，加速升级过程半年；计划在广泛期小细胞肺癌中开展单药注册加速批准研究和一线研究；合作伙伴匈牙利推动在中国获批，双方将进行全球试验和数据共享 [47][48][50][52] - **PRMT5抑制剂**：有望成为同类最佳，IND申请将很快跟进，目标是年底前实现临床联合治疗 [56] - **Werner解旋酶抑制剂**：显示出单药活性、持久缓解和治疗窗口，基于独特结合模式有望成为同类最佳 [57] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 葡萄膜黑色素瘤主要由GNAQ11活性侵袭性突变引起，主要发生在高加索人群，特别是欧洲血统患者，主要分布在北美、美国、加拿大、欧洲和澳大利亚 [36] - 美国癌症协会和英国癌症研究机构会报告葡萄膜黑色素瘤年发病率数据 [37][38]

现金及现金等价物与短期可交易证券变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为129,996美元，较2024年12月31日的84,378美元有所增加[16] - 截至2025年3月31日，公司短期可交易证券为562,512美元，较2024年12月31日的591,941美元有所减少[16] 费用与亏损指标变化 - 2025年第一季度，公司研发费用为70,886千美元，较2024年同期的42,805千美元大幅增加[18] - 2025年第一季度，公司总运营费用为84,389千美元，较2024年同期的51,017千美元增加[18] - 2025年第一季度，公司净亏损为72,178千美元，较2024年同期的39,572千美元扩大[18] - 2025年第一季度，公司综合亏损为71,405千美元，较2024年同期的41,057千美元增加[18] - 2025年第一季度，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为0.82美元，较2024年同期的0.53美元增加[18] - 2025年第一季度净亏损72,178美元，2024年同期为39,572美元[24] - 2025年第一季度归属普通股股东的净亏损为7217.8万美元，2024年同期为3957.2万美元；基本和摊薄后每股净亏损2025年为0.82美元，2024年为0.53美元[144] 经营、投资与融资活动净现金变化 - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为60,342美元，2024年同期为43,813美元[24] - 2025年第一季度投资活动净现金为79,817美元，2024年同期使用353,971美元[24] - 2025年第一季度融资活动净现金为26,143美元，2024年同期为349,111美元[24] 累计亏损变化 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损为695,019千美元，较2024年12月31日的622,841千美元增加[16] - 截至2025年3月31日，公司累计亏损6.95亿美元[31] 公司合作情况 - 公司与GSK、吉利德科学、默沙东等多家公司有合作协议[9] - 2020年6月公司与GSK签订合作协议，GSK于2020年7月31日支付1亿美元，截至2025年3月31日，已支付2000万美元里程碑款项[100][101] - 2018年9月公司与诺华签订许可协议，支付250万美元预付款并发行263,615股B系列可赎回可转换优先股[109] - 2022年1月公司行使从CRT和曼彻斯特大学获得PARG抑制剂全球独家许可的选择权，支付25万英镑选择权行使费[121] - 2024年7月公司与百奥赛图签订协议，行使选择权时支付650万美元前期和行使费用，潜在里程碑付款总计4亿美元，包括最多1亿美元的开发和监管里程碑付款[131][132] - 2024年12月公司与恒瑞医药签订协议，恒瑞医药有资格获得总计10.45亿美元的前期和里程碑付款，包括7500万美元前期费用和最多2亿美元的开发和监管里程碑付款[133][134] 产品临床试验情况 - 公司有多款产品处于不同阶段的临床试验，如darovasertib（PKC）2/3期临床试验等[8] 股票发行与收益情况 - 2024年7月11日，公司完成后续发行，获得约3.024亿美元总收益，扣除费用后净收益约2.838亿美元[27] - 2025年第一季度，公司按市价发行出售98.4万股普通股，净收益2500万美元，加权平均售价约26美元/股，截至3月31日，约1.566亿美元普通股待售[29] - 2024年7月11日公司完成承销公开发行，发行8355714股普通股，每股发行价35美元，总收益约3.024亿美元，扣除费用后净收益约2.838亿美元[77] 会计准则采用情况 - 公司于2024年采用ASU 2023 - 07，导致额外披露[47] - 公司将在2025年开始的年度报告中前瞻性采用ASU 2023 - 09，可能导致额外披露[50] 金融资产公允价值变化 - 截至2025年3月31日，金融资产公允价值总计10.51173亿美元，其中美国政府证券4.939亿美元、公司债券3.81166亿美元等[57] - 截至2024年12月31日，金融资产公允价值总计10.82151亿美元，其中美国政府证券5.52869亿美元、公司债券3.63135亿美元等[59] 有价证券到期期限与金融负债情况 - 2025年3月31日和2024年12月31日，所有有价证券剩余到期期限均少于三年，且无按公允价值计量和确认的金融负债[61] 物业和设备净值与折旧摊销费用情况 - 截至2025年3月31日，物业和设备净值为887.1万美元，2024年12月31日为896.6万美元[63] - 2025年3月31日和2024年3月31日止三个月，折旧和摊销费用均为60万美元[63] 应计负债变化 - 截至2025年3月31日，应计负债为3290.7万美元，2024年12月31日为3035.2万美元[64] 经营租赁相关情况 - 截至2025年3月31日，未来最低经营租赁付款总额为4664.8万美元，经营租赁负债为2596.8万美元[69] - 2025年和2024年3月31日止三个月，经营租赁成本分别为120万美元和50万美元[70] - 2025年和2024年3月31日止三个月，因租赁负债支付的现金分别为10万美元和50万美元[71] 普通股授权发行与股息情况 - 截至2025年3月31日和2024年12月31日，公司授权发行3亿股普通股，面值为每股0.0001美元，尚未宣布股息[76] 预留用于未来发行的普通股数量变化 - 截至2025年3月31日，公司预留用于未来发行的普通股总数为17275354股，较2024年12月31日的13027922股有所增加[80] 员工补偿与股票薪酬费用变化 - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司记录的员工参与ESPP的补偿费用分别为20万美元和10万美元[91] - 2025年第一季度和2024年第一季度，公司记录的股票薪酬总费用分别为1023.7万美元和631.2万美元[92] 股票期权相关情况 - 截至2025年3月31日，公司未确认的股票期权薪酬费用为1.157亿美元，预计在2.90年的加权平均期限内确认[94] - 2025年第一季度和2024年第一季度授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股14.07美元和33.00美元[93] - 2025年第一季度和2024年第一季度行使期权的总内在价值分别为60万美元和1450万美元[93] 公司里程碑付款情况 - 2023年8月公司因FDA接受IND获得700万美元付款，2022年8月获得300万美元临床前开发里程碑付款[103] - 2023年10月公司因IND使能研究获得GSK 300万美元里程碑付款，2024年10月因IDE275（GSK 959）的IND许可获得700万美元付款[105] - 2025年3月FDA授予darovasertib突破性疗法认定，4月公司向诺华支付100万美元里程碑付款[110] - 公司承诺完成临床和监管开发里程碑后最多支付800万美元，达成商业销售里程碑后最多支付2000万美元，并按全球净销售额支付中到高个位数分层特许权使用费[111] - 2023年4月公司因IDE161 - 001一期/二期临床试验的某些里程碑需向CRT支付总计75万英镑的里程碑付款[122] - 公司开发PARG抑制剂达成特定开发和监管批准事件时，需向CRT最多支付1875万英镑，包括一期和二期肿瘤组织学的某些二期和三期开发里程碑分别最多支付150万和225万英镑[123] - 2023年8月公司因FDA接受IND获得Pol Theta产品700万美元里程碑付款，2022年8月获得300万美元临床前开发里程碑付款，启动一期临床剂量扩展有潜力获得额外1000万美元里程碑付款[138] - 2024年10月公司因FDA接受IND获得WRN产品700万美元里程碑付款，2023年10月获得300万美元临床前开发付款，启动一期临床剂量扩展有潜力获得额外1000万美元里程碑付款[139] 各产品研发费用变化 - 2025年第一季度总研发费用为7088.6万美元，2024年同期为4280.5万美元[147] - 2025年第一季度Darovasertib的外部临床开发费用为2301.8万美元，2024年同期为1086.9万美元[147] - 2025年第一季度IDE397的费用为374.1万美元，2024年同期为292.6万美元[147] - 2025年第一季度IDE161的费用为244.8万美元，2024年同期为269.5万美元[147] - 2025年第一季度与人员相关和基于股票的薪酬为1581.4万美元，2024年同期为1225.4万美元[147] - 2025年第一季度其他研发费用为2586.5万美元，2024年同期为1406.1万美元[147] 潜在稀释证券中购买普通股的期权数量变化 - 截至2025年3月31日，潜在稀释证券中用于购买普通股的期权为1022.0556万股，2024年同期为787.4924万股[145] 现金、现金等价物和有价证券总额情况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约10.5亿美元，可支持至少12个月运营[33] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.5亿美元[315] 通胀与汇率波动影响情况 - 公司认为通胀或汇率波动对本报告期内的经营业绩没有重大影响[317]

现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为10.5亿美元，较2024年12月31日的10.8亿美元有所减少，减少主要因运营净现金使用，本季度通过市价融资出售普通股获得2500万美元净收益抵消部分影响[17] - 公司预计2025年3月31日的10.5亿美元现金、现金等价物和有价证券余额，根据当前运营计划，足以支持其运营至2029年[18] - 2025年3月31日现金及等价物和短期、长期有价证券为10.51173亿美元，2024年12月31日为10.82151亿美元[31] 合作收入情况 - 2025年第一季度无合作收入，2024年第四季度合作收入为700万美元，与GSK因IDE275在2024年10月获得IND许可支付的里程碑款项有关[19] - 2025年第一季度合作收入为0，2024年第四季度为700万美元[29] 研发费用情况 - 2025年第一季度研发费用为7090万美元，低于2024年第四季度的1.402亿美元，减少主要因2024年12月与恒瑞医药就IDE849许可协议的一次性7500万美元预付款，同时临床试验、咨询和人员相关费用增加[20][21] - 2025年第一季度研发费用为7088.6万美元，2024年第四季度为14018.3万美元[29] 一般及行政费用情况 - 2025年第一季度一般及行政费用为1350万美元，高于2024年第四季度的1100万美元，增加主要因人员、咨询和法律专利费用增加以支持公司发展[22] - 2025年第一季度行政费用为1350.3万美元，2024年第四季度为1095.5万美元[29] 净亏损及相关费用情况 - 2025年第一季度净亏损为7220万美元，低于2024年第四季度的1.303亿美元；2025年第一季度总股票薪酬费用为1020万美元，高于2024年第四季度的950万美元[23] - 2025年第一季度总运营费用为8438.9万美元，2024年第四季度为15113.8万美元[29] - 2025年第一季度运营亏损为8438.9万美元，2024年第四季度为14413.8万美元[29] - 2025年第一季度净亏损为7217.8万美元，2024年第四季度为13031.2万美元[29] - 2025年第一季度综合亏损为7140.5万美元，2024年第四季度为13333.6万美元[29] - 2025年第一季度普通股股东每股净亏损为0.82美元，2024年第四季度为1.49美元[29] 达罗伐替尼和克唑替尼项目进展 - 达罗伐替尼和克唑替尼一线HLA - A2阴性葡萄膜黑色素瘤注册试验已招募超300名患者，目标在2025年底获得中位无进展生存期结果，以便可能提交加速批准申请[5][6] - 公司计划在2025年的医学会议上提供三项达罗伐替尼项目临床数据更新，包括超40名一线葡萄膜黑色素瘤患者的中位总生存期结果和超90名新辅助葡萄膜黑色素瘤患者的数据[5] IDE849项目进展 - IDE849（DLL3 TOP1 ADC）在美国启动1期试验，合作伙伴恒瑞医药目标在2025年第三季度医学会议上更新超40名小细胞肺癌患者的临床数据[5][11] 新药研究申请计划 - 公司计划在2025年提交三项新药研究申请，分别为PRMT5、B7H3/PTK7 ADC和KAT6/7[5] 总资产情况 - 2025年3月31日总资产为11.00641亿美元，2024年12月31日为11.24091亿美元[31]

核心观点 - IDEAYA Biosciences公布2025年第一季度财务业绩并更新业务进展 重点包括darovasertib项目获得FDA突破性疗法认定 现金储备达10 5亿美元且资金可支撑运营至2029年[1][2][4] - 公司在研管线涵盖多个潜在同类首创新药 包括PKC抑制剂darovasertib、DLL3 TOP1 ADC IDE849、Werner Helicase抑制剂IDE275等 其中darovasertib在转移性葡萄膜黑色素瘤(MUM)和新辅助治疗原发性葡萄膜黑色素瘤(UM)的临床进展显著[3][6][7][8] 财务数据 - 截至2025年3月31日 公司现金及等价物为10 5亿美元 较2024年底的10 8亿美元略有下降 主要由于运营支出抵消了2500万美元的股票融资净收益[16][17] - 第一季度研发支出7090万美元 环比下降主要因2024年12月支付给恒瑞医药的IDE849授权首付款7500万美元的一次性影响[19] - 第一季度净亏损7220万美元 较上季度的1 303亿美元亏损收窄[22] 临床管线进展 Darovasertib项目 - 1L HLA-A2阴性MUM注册性试验已入组超300名患者 目标在2025年底获得中位无进展生存期(mPFS)数据以支持加速审批申请[4][5] - 新辅助UM的III期试验设计通过FDA Type D会议确认 计划2025年上半年启动 将招募520名患者分两个队列评估[5] - 2025年计划在医学会议上公布三项临床数据更新 包括1L MUM患者中位总生存期(mOS)和新辅助UM患者视力数据[4][5][6] 其他重点管线 - IDE849(DLL3 TOP1 ADC)在美国启动I期试验 合作伙伴恒瑞医药计划在2025年第三季度公布超40名SCLC患者的临床数据[4][12] - IDE275(WRN抑制剂)在AACR 2025以口头报告形式展示其治疗MSI-H肿瘤的潜力 目前I期剂量优化进行中[8][12] - 计划2025年提交三项IND申请 包括PRMT5抑制剂IDE892、B7H3/PTK7双抗ADC IDE034和KAT6/7抑制剂IDE574[4][11][14] 合作与运营 - 与吉利德达成临床合作 评估IDE397(MAT2A抑制剂)与Trodelvy®联合治疗MTAP缺失NSCLC[12] - 任命Joshua Bleharski博士为CFO 其拥有摩根大通17年生物医药投行经验 曾主导超650亿美元的生物科技公司交易[21] - 与ATTMOS建立研究合作 开发基于物理的计算平台用于难成药靶点的小分子发现[21] 管线战略聚焦 - 优先推进IDE161(PARG抑制剂)与IDE849的联合研究 IDE397与自有PRMT5抑制剂IDE892的联合开发[17] - 调整运营计划以优化资金使用 重点支持darovasertib商业化准备及核心临床项目[17][21]

公司动态 - IDEAYA Biosciences宣布将参与即将举行的投资者关系活动 包括巴克莱银行主办的Catalyst & Key Debate Calls及1对1投资者会议 以及2025年RBC资本市场全球医疗健康会议 [1] - 公司首席执行官Yujiro S Hata将出席两场炉边谈话 分别由巴克莱股票研究分析师Peter Lawson和RBC高级生物技术研究分析师Gregory Renza主持 [1] - 会议音频网络直播将在公司官网投资者/活动栏目提供 直播回放将保留30天 [1] 公司业务 - IDEAYA Biosciences是一家专注于精准肿瘤医学的公司 致力于为通过分子诊断筛选的患者群体开发靶向治疗药物 [2] - 公司采用整合方法 将转化生物标志物的识别和验证能力与药物发现相结合 以筛选最可能从其靶向治疗中受益的患者群体 [2] - 公司正在将其早期研究和药物发现能力应用于合成致死性领域 这代表了一类新兴的精准医学靶点 [2] 联系方式 - 投资者和媒体联系人为公司首席会计官Andres Ruiz Briseno [4]

文章核心观点 - 2024年年中曾关注IDEAYA Biosciences公司，当时认为虽有有趣数据和前提但估值偏高 [1] 分析师背景 - 拥有生物化学博士学位，多年分析临床试验和生物科技公司 [1] - 热衷于向投资者普及投资业务背后的科学知识，致力于帮助投资者尽职调查避免投资陷阱 [1]

文章核心观点 IDEAYA Biosciences公司宣布darovasertib用于原发性葡萄膜黑色素瘤（UM）新辅助治疗的3期注册试验设计获FDA D类会议认可 公司计划推进该项目进入第二个注册试验[1][2] 公司业务 - IDEAYA是精准医学肿瘤公司 致力于利用分子诊断技术为特定患者群体发现和开发靶向疗法 并将研究和药物发现能力应用于合成致死性领域[8] 药物情况 - darovasertib是一种强效选择性蛋白激酶C（PKC）抑制剂 用于治疗原发性和转移性UM 已获美国FDA突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定[3] 会议成果 - 成功的FDA D类会议为darovasertib作为UM新辅助治疗提供注册路径 主要临床终点为保眼率和视力丧失患者比例 两个队列均要求无事件生存期（EFS）不受损作为次要终点[2] 试验设计 - 公司计划于2025年上半年启动评估原发性UM新辅助darovasertib的3期随机临床试验 试验设计纳入FDA指导和反馈[4] - 3期临床试验预计约520名患者按2:1随机分配到达罗伐替尼治疗组和对照组 有两个队列 分别为120名符合眼球摘除术的UM患者和400名符合斑块近距离放射治疗（PB）的UM患者[5] - 眼球摘除术队列随机分为有或无darovasertib作为新辅助治疗 PB队列随机分为darovasertib后接PB与单独PB[5] - 3期注册试验设计关键亮点包括2025年上半年启动原发性UM新辅助darovasertib的3期随机注册试验 基于FDA D类会议确定支持完全批准的临床终点 预计眼球摘除术队列和PB队列分别招募120名和400名患者 按2:1随机分配 眼球摘除术队列数据可能早于PB队列提交监管审查[6] - 眼球摘除术UM队列主要终点为保眼率（95%置信区间下超过10%保眼率下限） PB队列主要终点为随机化至PB完成时视力丧失患者比例（以早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）最佳矫正视力（BCVA）损失>15个字母衡量） 两个队列均要求EFS不受损作为次要终点 无损害定义为置信区间重叠[7] - 其他次要终点包括总缓解率（肿瘤直径乘积缩小>20%）、有临床显著黄斑水肿患者比例、视力降至20/200或更差（法定失明）患者比例、关键眼部结构辐射剂量降低>20%患者比例[7][8] - 300mg BID darovasertib将作为注册试验推进剂量[11]