现金及现金等价物相关数据变化 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为151,850美元，较2022年12月31日的68,632美元增长[16] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.52572亿美元，2022年同期为1.0206亿美元[26] - 截至2023年9月30日，公司现金等价物和有价证券为5.111亿美元，公允价值受美国利率变化影响[316] 短期可交易证券数据变化 - 截至2023年9月30日，公司短期可交易证券为316,901美元，较2022年12月31日的296,197美元增长[16] 合作收入数据变化 - 2023年第三季度，公司合作收入为8,038美元，较2022年同期的29,699美元下降[18] - 2023年前三季度，公司合作收入为19,463美元，较2022年同期的46,909美元下降[18] 研发费用数据变化 - 2023年第三季度，公司研发费用为33,701美元，较2022年同期的22,372美元增长[18] - 2023年前三季度，公司研发费用为90,738美元，较2022年同期的64,823美元增长[18] 净亏损数据变化 - 2023年第三季度，公司净亏损为27,440美元，而2022年同期净利润为1,615美元[18] - 2023年前三季度，公司净亏损为79,006美元，较2022年同期的34,454美元亏损扩大[18] - 2023年前九个月净亏损7900.6万美元，2022年同期为3445.4万美元[26] - 2023年第三季度，归属于普通股股东的净亏损为2744万美元，基本和摊薄后每股净亏损均为0.46美元；2022年同期净利润为161.5万美元，基本和摊薄后每股净利润均为0.04美元[129] - 2023年前九个月，归属于普通股股东的净亏损为7900.6万美元，基本和摊薄后每股净亏损均为1.44美元；2022年同期净亏损为3445.4万美元，基本和摊薄后每股净亏损均为0.88美元[129] 普通股发行及流通股数变化 - 截至2023年9月30日，公司普通股发行及流通股数为58,626,437股，较2022年12月31日的48,193,179股增加[16] 股东权益数据变化 - 截至2023年9月30日，公司股东权益为508,049美元，较2022年12月31日的349,455美元增长[16] 累计亏损数据变化 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损3.144亿美元，较2022年12月31日的2.354亿美元有所增加[23][33] 经营、投资、融资活动净现金数据变化 - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为9147.6万美元，2022年同期为6380.5万美元[26] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为4651.3万美元，2022年同期为2312.8万美元[26] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为2.21823亿美元，2022年同期为9684.1万美元[26] 其他发行费用支出 - 2023年第二季度，公司为新的自动货架注册声明支付0.3百万美元其他发行费用[30] 普通股发行及收益情况 - 截至2023年9月30日，公司根据2023年6月销售协议的市价发行计划出售1036421股普通股，净收益2630万美元，剩余可售额度2.225亿美元[31] - 2023年4月27日公司完成承销公开发行，发行8858121股普通股，发行价每股18.50美元，还发行预融资认股权证可购买2020270股普通股，发行价每股18.4999美元，总收益约2.013亿美元，扣除费用后净收益约1.887亿美元[65] - 2023年10月27日，公司完成后续包销公开发行，总收益约1.437亿美元，扣除费用后净收益约1.347亿美元[133] 销售协议终止情况 - 公司2021年1月销售协议于2023年6月终止，终止时约6180万美元普通股待售[29] 金融资产公允价值情况 - 截至2023年9月30日，金融资产公允价值总计5.10654亿美元，其中美国国债3.12784亿美元、公司债券1.543亿美元、商业票据1.42668亿美元、货币市场基金3977.2万美元[54] - 截至2022年12月31日，金融资产公允价值总计3.72655亿美元，其中美国国债1.43739亿美元、公司债券8596.6万美元、商业票据7879.7万美元、货币市场基金6415.3万美元[55] 折旧和摊销费用情况 - 2023年9月30日和2022年9月30日止三个月，折旧和摊销费用均为60万美元；2023年和2022年9月30日止九个月，分别为180万美元和150万美元[58] 财产和设备净值变化 - 截至2023年9月30日，财产和设备净值为619.2万美元，2022年12月31日为650.9万美元[58] 应计负债数据变化 - 截至2023年9月30日，应计负债为1618.8万美元，2022年12月31日为1699.9万美元[59] 所得税费用情况 - 2023年和2022年9月30日止三、九个月，因持续净亏损未记录联邦或州所得税费用[62] - 公司已对递延所得税资产全额计提减值准备，认为不太可能实现其收益[62] 公司章程授权发行及分红情况 - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司章程授权发行3亿股普通股，面值每股0.0001美元，尚未宣布分红[64] 会计准则采用情况 - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，评估认为对财务报表及相关披露无重大影响[49] 新冠疫情对业务影响 - 公司认为新冠疫情对业务的影响程度取决于疫情持续时间、传播范围及对临床试验、研究活动和供应商的影响，目前无法预测[41] 预留未来发行普通股情况 - 截至2023年9月30日，公司预留未来发行的普通股总数为11712201股，2022年12月31日为6668705股[66] 激励计划相关情况 - 2023年2月24日公司采用2023年激励计划，预留1000000股普通股，截至2023年9月30日，该计划下可发行股份为630800股[67][68] - 2019年5月公司采用2019年激励计划，该计划每年1月1日有增加机制，截至2023年9月30日，该计划下可发行股份为664458股[69][71][72] 员工股票购买计划相关情况 - 2019年5月公司采用2019年员工股票购买计划，员工可通过工资扣除最多15%参与，截至2023年9月30日，预留1346300股用于发行[74][76] - 2023年和2022年9月30日止九个月，公司记录的员工股票购买计划相关补偿费用分别为0.4百万美元和0.3百万美元[77] 股票薪酬费用情况 - 2023年和2022年9月30日止三个月，总股票薪酬费用分别为5301000美元和3004000美元；九个月分别为13691000美元和8654000美元[78] 股票期权相关情况 - 截至2023年9月30日，公司股票期权未行使总数为7050373股，加权平均行使价格为14.82美元，总内在价值为8.457亿美元[79] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，股票期权未确认的股票薪酬费用分别为4680万美元和2800万美元，预计分别在2.72年和2.65年内确认[80] 合作协议及里程碑付款情况 - 2020年6月公司与GSK签订合作协议，GSK于2020年7月31日支付1亿美元，截至2023年9月30日，因达到特定里程碑又支付300万美元[87][88] - 每个Pol Theta产品公司最多可获4.85亿美元开发和监管里程碑付款及4.75亿美元商业里程碑付款，还能获全球净销售额高个位数至接近两位数的分层特许权使用费[92] - 2022年10月公司收到300万美元Pol Theta Helicase抑制剂临床前开发里程碑付款，2023年10月收到700万美元IND获批里程碑付款[93][94][120] - 公司启动Pol Theta产品1期临床剂量扩展可获1000万美元开发里程碑付款，还有最多4.65亿美元后期开发和监管里程碑付款潜力[94] - WRN项目公司承担20%全球研发成本，GSK承担80%，成本分摊比例将根据产品全球商业发布后3年和6年的美国与全球利润实际比例调整[95] - 每个WRN产品公司最多可获4.85亿美元开发里程碑付款及4.75亿美元商业里程碑付款，有权获美国净利润的50%和全球非美国净销售额高个位数至接近两位数的分层特许权使用费[96] - 2023年10月，公司实现Werner解旋酶临床前开发首个里程碑，应收里程碑付款300万美元[131] - 2023年10月，公司收到GSK基于Pol Theta解旋酶抑制剂IND获批的700万美元里程碑付款[132] 各项目收入情况 - 2023年第三季度和前九个月，MAT2A项目收入分别为255.6万美元和276.7万美元，Pol Theta项目分别为206.2万美元和223.3万美元，WRN项目分别为342万美元和1446.3万美元[114] 合同负债及应收账款情况 - 截至2023年9月30日的九个月，合同负债期初余额为1375.3万美元，重新分类为收入1946.3万美元，应收账款增加714.9万美元，期末余额为143.9万美元[115] 许可协议相关付款情况 - 公司与诺华的许可协议中，需支付最多2900万美元的或有开发和销售里程碑付款及中高个位数特许权使用费[107] 合作协议相关付款情况 - 公司与癌症研究技术有限公司和曼彻斯特大学的协议中，已支付25万英镑期权行使费，还需支付最多1950万英镑的开发和监管批准里程碑付款[110] - 2023年4月，公司因达到某些里程碑需向癌症研究技术有限公司支付总计75万英镑的里程碑付款[111] 过往确认收入情况 - 2022年公司因GSK放弃行使MAT2A期权权利确认收入1740万美元[125] - 2022年公司因MAT2A组合试验供应权不再存在确认收入240万美元[126][127] 剩余履约义务情况 - 截至2023年9月30日，剩余履约义务的交易价格分配为143.9万美元，均为WRN研发服务[128] 通胀、利率和汇率对业绩影响 - 公司认为通胀、利率和汇率变动未对业绩产生重大影响，预计未来也不会产生重大影响[317]