疾病患病率数据 - 2019年美国和欧洲特定自身免疫疾病的总患病率分别约为24.3万和38.8万患者[102] 公司亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司累计亏损1.705亿美元，2020年第四季度和前三季度净亏损分别为3180万美元和7930万美元，2019年同期分别为1130万美元和4580万美元[105] - 截至2020年12月31日，公司现金为4.22亿美元，2020年第四季度和前九个月净亏损分别为3180万美元和7930万美元，2019年同期分别为1130万美元和4580万美元[137] - 公司自成立以来未产生任何收入，预计至少未来几年将继续产生重大且不断增加的运营亏损，且净亏损可能因临床试验和研发支出的时间而大幅波动[124][142] 临床试验相关情况 - 2021年2月，公司因IMVT - 1401治疗患者出现总胆固醇和低密度脂蛋白升高，自愿暂停其临床试验[106] - ASCEND GO - 2试验中，12周时680mg剂量组平均低密度脂蛋白胆固醇较基线增加约65mg/dL（约60%），340mg剂量组增加约40mg/dL（约35%），对照组未增加[107] - 2020年8月，公司报告ASCEND MG试验15名参与者的中期分析结果，试验已完成[103] - 2020年3月，公司公布ASCEND GO - 1试验结果，试验已完成；2019年10月启动ASCEND GO - 2试验；2020年8月启动ASCEND - WAIHA试验[104] - 公司主要现金用于资助ASCEND - MG、ASCEND - GO 1、ASCEND - GO 2、ASCEND - WAIHA等临床试验，当前资金不足以完成IMVT - 1401的开发和商业推出[143] 业务合并与收购情况 - 2019年12月18日，公司完成业务合并，收购ISL的总代价为4.209亿美元，包括42080376股普通股和10000股A类优先股[115] 协议相关情况 - 2018年12月，公司以3780万美元加290万瑞士增值税的总价从RSG获得HanAll协议下的所有权利[118] - 根据HanAll协议，公司有义务报销HanAll下一代FcRn抑制剂研发费用的一半，最高报销总额为2000万美元[119] - 公司根据HanAll协议向HanAll支付3000万美元预付款，2019年8月支付1000万美元里程碑付款，未来或支付最高4.425亿美元的或有款项和特许权使用费[120] - 2018年8月，公司与RSI和RSG签订服务协议，RSI和RSG为公司提供开发、行政和财务活动相关服务，公司支付或报销费用[121] - 2018年12月，公司与RSL签订修订和重述的信息共享与合作协议，规定公司需向RSL提供定期财务报表等信息，并遵守相关财务报告要求[122] 疫情影响情况 - 2020年3月中旬起，公司员工转为远程工作模式，新冠疫情对临床试验患者招募有影响，但未造成重大财务影响[110][111][113] 费用变化情况 - 2020年第四季度研发费用从2019年同期的500万美元增至2110万美元，增加1610万美元；一般及行政费用从610万美元增至1050万美元，增加440万美元[131][132][133] - 2020年前九个月研发费用从2019年同期的3380万美元增至5000万美元，增加1620万美元；一般及行政费用从1180万美元增至2920万美元，增加1740万美元[134][135][136] 融资情况 - 2020年4月，公司完成公开发行9613365股普通股，净收益1.31亿美元；5 - 6月，11438290份认股权证行权，净收益6580万美元；9月，完成公开发行6060606股普通股，净收益约1.881亿美元[138][139][140] - 2021年1月，公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的暂搁注册声明，允许最高发行9亿美元普通股，其中1.5亿美元可通过与SVB Leerink LLC的销售协议进行市价发行[141] 现金流量情况 - 2020年和2019年截至12月31日的九个月，经营活动净现金使用分别为6083.1万美元和3030.7万美元[146] - 2020年和2019年截至12月31日的九个月，投资活动净现金使用分别为11.5万美元和2.1万美元[146] - 2020年和2019年截至12月31日的九个月，融资活动净现金提供分别为3.82349亿美元和1.46873亿美元[146] 资金预计情况 - 基于2020年12月31日的现有现金余额等，公司预计能够为运营费用和资本支出需求提供资金至2023年下半年[152] HanAll协议付款情况 - 截至2020年12月31日，HanAll协议下公司可能需支付的里程碑付款最高总额为4.425亿美元[155] - 2019年5月公司实现HanAll协议下首个开发和监管里程碑，于8月支付1000万美元里程碑付款[155] - 公司需报销HanAll与IMVT - 1401相关预算研发成本的一半，最高达2000万美元[155] 租赁协议情况 - 2020年6月与RSI的两份总部大楼转租协议，未来固定经营租赁付款约430万美元，租期约四年[156] - 2020年4月与北卡罗来纳州某方的转租协议，未来固定经营租赁付款10万美元，租期约两年[157] 会计政策情况 - 2020年三个和九个月内，公司关键会计政策和估计使用与2020年3月31日财年审计合并财务报表相比无重大变化[161]