特定疾病患病率 - 2020年，美国和欧洲特定自身免疫疾病的总患病率分别约为27.8万和48万患者[512] 公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年3月31日和2020年3月31日，公司累计亏损分别为1.987亿美元和9120万美元[516] - 2021年和2020财年，公司净亏损分别为1.074亿美元和6640万美元[516] - 截至2021年3月31日和2020年3月31日，公司现金分别为4.001亿美元和1.006亿美元，净亏损分别为1.074亿美元和6640万美元[556] - 2021年净亏损为107,431美元，较2020年的66,388美元亏损扩大约61.8%[619][622] - 2021年综合亏损为107,713美元，较2020年的66,750美元亏损扩大约61.4%[622] - 2021年净亏损107,431美元，2020年为66,388美元[628] - 截至2021年3月31日，公司现金总计4亿美元，累计亏损1.987亿美元[635] ASCEND GO - 2试验数据 - ASCEND GO - 2试验中，255mg、340mg和680mg剂量组第12周时LDL胆固醇较基线分别升高约12mg/dL（约15%）、33mg/dL（约37%）和62mg/dL（约52%），对照组未升高[519] - ASCEND GO - 2试验中，255mg、340mg和680mg剂量组第12周时白蛋白较基线分别降低约16%、26%和40%[519] - ASCEND GO - 2试验中，680mg皮下注射每周一次，总IgG最大平均降低约80%，在给药7周后达到[527] - ASCEND GO - 2试验中，255mg和340mg皮下注射每周一次，12周给药结束时总IgG分别降低约62%和69%[527] - 12周给药期间，255mg、340mg和680mg皮下注射每周一次剂量组，白蛋白中位数最大降低分别约为16%、26%、40%，LDL中位数升高分别约为15%、37%和52%[527] IMVT - 1401剂量情况 - 单次剂量的IMVT - 1401范围为100mg - 1530mg静脉注射和1.5mg/kg - 765mg皮下注射[527] - 多次剂量的255mg、340mg和680mg皮下注射每周一次，在健康受试者和患者中进行了研究[527] 公司未来计划 - 公司计划未来12个月宣布两个新适应症，并向FDA提交研究性新药申请和试验设计，其中一两个新适应症涉及新的2期项目，一个新适应症可在2022年开始关键研究[530] COVID - 19对公司影响 - 2020年3月中旬公司员工转为远程工作模式，COVID - 19对临床试验有不同影响，导致患者入组速度慢于预期[531] HanAll协议相关情况 - 2018年12月，公司以3780万美元加上290万美元瑞士增值税的总价从RSG获得HanAll协议下的所有权利、所有权、权益和义务[536] - 根据HanAll协议，公司有义务报销HanAll高达2000万美元的下一代FcRn抑制剂研发费用的一半[537] - RSG向HanAll支付了3000万美元的预付款，2019年8月公司支付了1000万美元的里程碑付款，未来还需支付最高4.425亿美元的contingent付款和特许权使用费[538] - 截至2021年3月31日，HanAll协议下可能需支付的里程碑付款最高为4.425亿美元，还需报销HanAll最多2000万美元的研发成本[574] - RSG以3780万美元将HanAll协议相关权利转让给ISG，公司记录300万美元瑞士增值税应收款，2020年4月收到该款项[681] - 2019年5月公司达到HanAll协议首个开发和监管里程碑，8月支付1000万美元里程碑款项[682] 公司盈利情况及预期 - 截至目前公司未产生任何收入，自成立以来一直有重大运营亏损，能否盈利取决于IMVT - 1401和未来产品候选药物的成功开发和商业化[542] 公司费用预期 - 预计未来几年研发费用将显著增加，因为要增加人员和薪酬成本、开展更多临床试验并寻求监管批准[544] - 预计未来一般及行政费用将继续增加，以支持研发活动和作为上市公司的运营成本[547] 公司费用对比 - 2021年3月31日和2020年3月31日相比，研发费用从4792.7万美元增至6860.4万美元，增加了2067.7万美元；一般及行政费用从1815.1万美元增至3951.3万美元，增加了2136.2万美元；净亏损从6638.8万美元增至10743.1万美元，增加了4104.3万美元[549] - 2021年3月31日和2020年3月31日相比，特定项目研发成本从1300万美元增至1820万美元，增加了520万美元[551] - 未分配研发成本从2020年3月31日的3490万美元增至2021年3月31日的5040万美元，增加了1550万美元[553] - 一般及行政费用从2020年3月31日的1810万美元增至2021年3月31日的3950万美元，增加了2140万美元[554] - 2020年3月31日利息费用为60万美元，2021年3月31日无利息费用[555] - 2021年总运营费用为108,117美元，较2020年的66,078美元增长约63.6%[619] - 2021年研发费用为68,604美元，较2020年的47,927美元增长约43.1%[619] - 2021年一般及行政费用为39,513美元，较2020年的18,151美元增长约117.7%[619] 公司资金获取情况 - 2020年4月、9月和2020年5 - 6月，公司通过公开发行股票和行使认股权证分别获得净收益1.31亿美元、1.881亿美元和6580万美元[557][558][559] - 2021年1月，公司提交S - 3表格的暂搁注册声明，允许最高发行9亿美元普通股，其中1.5亿美元可通过与SVB Leerink LLC的销售协议进行按市价发行[560] - 2020年4月公司完成公开发行9613365股普通股，净收益约1.31亿美元[708] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年3月31日结束的年度，经营活动使用现金分别为8332.7万美元和5335.7万美元，投资活动使用现金分别为21万美元和3.1万美元，融资活动提供现金分别为3.83112亿美元和1.46974亿美元[565] - 2021年经营活动净现金使用量为83,327美元，2020年为53,357美元[628] - 2021年投资活动净现金使用量为210美元，2020年为31美元[628] - 2021年融资活动净现金提供量为383,112美元，2020年为146,974美元[628] - 2021年现金净变化为299,575美元，2020年为93,586美元[628] 公司资金支持预期 - 基于2021年3月31日的现金余额4.001亿美元，公司预计能够为运营费用和资本支出提供资金至2023年下半年[571] - 公司预计现有现金可支持运营和资本支出至2023年下半年[637] 公司审计情况 - 公司自2018年起由安永会计师事务所担任审计机构[603] - 审计机构对公司截至2021年3月31日和2020年3月31日的合并财务报表发表无保留意见[592] - 审计机构对公司截至2021年3月31日的财务报告内部控制发表无保留意见[607] 公司成本预提及费用确认方法 - 公司根据合同研究组织提供服务及相关费用的估计预提临床试验活动成本，考虑因素包括服务执行状态和时间、患者入组数量和入组率[580][599] - 公司基于授予日股票期权的估计公允价值确认与股票期权相关的股份支付费用，使用布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型估计授予日公允价值[581] - 受限股票单位按公司普通股在授予日的市场价格估值[581] - 授予日具有分级归属的股份支付奖励的公允价值在必要服务期内直线确认，通常为各奖励的归属期[581] - 公司在业务合并完成前，董事会根据第三方估值公司的估值及多方面因素确定普通股公允价值；业务合并完成后，根据纳斯达克报告的授予日收盘价确定[584][585] - RSL向其员工发行的普通股奖励和期权相关的股份支付费用按RSL员工为公司事务投入时间的相对百分比分配给公司[586] 公司披露信息情况 - 公司作为“较小报告公司”，无需按美国证券交易委员会规则和条例提供关于市场风险的定量和定性披露信息[587] 公司财务指标对比 - 截至2021年3月31日，公司总资产为412,489美元，较2020年的109,387美元增长约277.1%[617] - 2021年加权平均流通股数为87,756,513股，较2020年的43,199,191股增长约103.1%[619] - 截至2021年3月31日，公司股东权益为391,480美元，较2020年的94,069美元增长约316.2%[617][625] - 2021年其他综合亏损为282美元，较2020年的362美元减少约22.1%[622] - 2021年基本和摊薄后普通股每股净亏损为1.22美元，较2020年的1.54美元有所收窄[619] 公司业务合并情况 - 2019年12月18日完成业务合并，ISL成为公司全资子公司[632] - 2019年12月18日HSAC完成对ISL的收购，获得100%的ISL股份，以向卖方发行42080376股HSAC普通股和向RSL发行10000股HSAC A类优先股作为交换[671] - 业务合并中HSAC支付的对价总值为4.209亿美元，包括42080376股普通股和10000股A类优先股，每股价值10美元，2019年12月18日收盘价为每股13.88美元[672] - 公司因业务合并和资本重组产生直接增量成本280万美元，额外财务顾问费230万美元[673] - 卖方根据股份交换协议最多可获得2000万股或有股份，公司于2021年3月31日结束的年度内向卖方发行了全部2000万股或有股份[674] - 发起人将180万股受限股置于可能被没收状态，在达到第一和第二或有里程碑后，全部180万股受限股归属[675] 公司运营部门情况 - 公司有一个运营和报告部门[631] 公司产品开发情况 - 公司正在开发新型单克隆抗体IMVT - 1401[630] 公司金融工具情况 - 2021年和2020年3月31日无二级或三级金融工具[662] 公司潜在摊薄证券情况 - 2021年和2020年因反摊薄效应被排除在稀释每股净亏损计算的潜在摊薄证券总数分别为9094675和31433888[665] 公司认股权证情况 - 2019年5月HSAC在首次公开募股中发行购买5750000股普通股的认股权证[667] - 2020年公司赎回11438290份认股权证并发行5719145股普通股，剩余61710份认股权证被取消，截至2021年3月31日无认股权证流通[667] 公司会计准则采用情况 - 公司自2020年4月1日起采用ASU 2018 - 13，对合并财务报表无影响[668] - 公司自2020年4月1日起采用ASU 2016 - 13，对合并财务报表无影响[669] 公司经营租赁情况 - 公司经营租赁主要涉及三处转租场所，两处位于纽约，一处位于北卡罗来纳州[649] - 2020年6月和4月签订的转租协议，未来固定经营租赁付款分别为350万美元和10万美元[575][576] 公司所得税核算情况 - 公司按资产和负债法核算所得税[651] 公司股票奖励计量情况 - 公司对员工和董事的股票奖励按授予日公允价值计量，并在必要服务期内确认为基于股票的薪酬费用[655] 公司可转换本票情况 - 2019年6月公司与RSL签订500万美元无息本票，后取消并签订可转换本票，9月偿还250万美元，剩余250万美元转换为25万股普通股[685] - 2019年7月公司与RSL签订290万美元无息本票，2020年5月支付并结清[686] - 2019年8月1日公司发行2500万美元可转换本票，9月26日预付250万美元，本金余额降至2250万美元[695] - 2019年9月26日公司发行1000万美元可转换本票[696] - 业务合并完成前，3500万美元可转换本票自动转换为7156495股ISL股份，后交换为3499995股公司普通股，0.6万美元应计利息被豁免[698] 公司应计费用情况 - 2021年3月31日和2020年3月31日，公司应计费用分别为1516万美元和1093.8万美元[683] 公司服务收费情况 - 2021年和2020年，公司因RSI、RSG和RSL服务分别被收取130万美元和140万美元[684] 公司所得税相关情况 - 2021年和2020年所得税前总亏损分别为1.077