疾病患病率数据 - 2021年美国和欧洲特定疾病的总患病率分别约为120万和153万患者[93] 公司项目审查与研究计划 - 2021年2月至5月公司进行了全项目数据审查以了解巴托利单抗的脂质情况[95] - 2021年12月31日止三个月内公司与FDA神经科1司达成一致，计划2022年上半年启动巴托利单抗治疗MG的3期研究，试验将研究每周皮下注射680mg和340mg剂量[97] - 公司预计2022年8月宣布两个新适应症，且预计2022年将启动除MG外四个适应症中的两个关键试验[99] 公司协议相关 - 2018年12月公司以3780万美元的总价从RSG获得并承担HanAll协议下的所有权利、所有权、权益和义务[104] - 截至2021年12月31日，因HanAll协议产生的研发成本有30万美元应付给HanAll[105] - RSG根据HanAll协议向HanAll支付了3000万美元的预付款，2019年8月公司支付了1000万美元的里程碑付款，未来可能需支付高达4.425亿美元的或有款项和特许权使用费[106] - 2021年11月17日公司子公司ISG与三星生物签订产品服务协议，公司承诺购买巴托利单抗的工艺性能鉴定批次和预批准检查批次，并在2026 - 2029年购买额外批次[107] - 产品服务协议的最低采购承诺估计约为3600万美元[109] 公司业务合并 - 2019年12月18日公司与Immunovant Sciences Ltd.完成业务合并，此前公司名为Health Sciences Acquisitions Corporation[89] 公司收入情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，预计在获得巴托利单抗或未来产品候选药物的监管批准并商业化之前不会产生产品收入[111] 公司费用与亏损变化（季度） - 2021年第四季度研发费用从2020年同期的2110万美元增至2980万美元，增加了870万美元；管理费用从1050万美元增至1150万美元，增加了100万美元；净亏损从3180万美元增至4140万美元，增加了960万美元[121][122][125] 公司费用与亏损变化（前九个月） - 2021年前九个月研发费用从2020年同期的5000万美元增至6980万美元，增加了1980万美元；管理费用从2920万美元增至3900万美元，增加了980万美元；净亏损从7930万美元增至1.096亿美元，增加了3030万美元[126][127][130] 公司研发成本变化（季度） - 2021年第四季度特定项目研发成本从2020年同期的570万美元降至70万美元，减少了500万美元；未分配研发成本从1540万美元增至2900万美元，增加了1360万美元[122][123][124] 公司研发成本变化（前九个月） - 2021年前九个月特定项目研发成本从2020年同期的1200万美元降至580万美元，减少了620万美元；未分配研发成本从3800万美元增至6400万美元，增加了2600万美元[127][128][129] 公司费用预计增长情况 - 预计短期内研发费用将显著增加，未来几年也将持续增加，主要用于开展巴托利单抗的临床试验、扩大生产和寻求监管批准等[114] - 预计管理费用未来将继续增加，以支持研发活动和作为上市公司的运营成本，获批后还将产生与组建医疗事务和商业团队相关的费用[120] 公司资金与亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司现金为5.27亿美元，预计未来几年将继续产生重大费用和增加运营亏损[131] - 公司目前资金不足以完成巴托利单抗的所有必要开发和商业推出，预计未来将继续产生净亏损[134] 公司资金筹集计划 - 公司预计通过股权发行、债务融资以及潜在的合作、许可或开发协议来满足资金需求，但筹集额外资金的能力可能受到全球经济状况和疫情的不利影响[135] 公司现金流量情况 - 2021年和2020年前九个月经营活动净现金使用分别为7.32亿美元和6.08亿美元[137,138,139] - 2021年和2020年前九个月投资活动净现金使用分别为13.6万美元和11.5万美元[137] - 2021年和2020年前九个月融资活动净现金提供分别为2.001亿美元和3.823亿美元[137,141,142] 公司现金余额与需求 - 截至2021年12月31日公司现金余额为5.27亿美元，预计至少未来12个月可满足运营和资本支出需求[143] 公司协议付款预计 - 与三星协议最低义务约3600万美元，其中1770万美元预计2023年3月31日财年支付，1830万美元预计2026年3月31日财年支付[145] - 截至2021年12月31日，HanAll协议最高里程碑付款可达4.425亿美元，还需报销最高2000万美元研发成本[146] 公司租赁付款情况 - 与RSI两份转租协议未来固定经营租赁付款260万美元，租期约2.3年[147] - 与无关方转租协议未来固定经营租赁付款不足10万美元，剩余租期2个月[148] 利率汇率影响 - 截至2021年12月31日，假设利率和汇率立即变动10%，对公司流动性和财务报表无重大影响[152,153] 公司披露控制与程序情况 - 2021年12月31日公司披露控制和程序有效，该季度财务报告内部控制无重大变化[158,159]