公司人员规模 - 公司约有80名员工[121] 公司累计亏损情况 - 截至2023年9月30日累计亏损约3.893亿美元，2022年12月31日为3.173亿美元[131] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损约3.893亿美元，2022年12月31日为3.173亿美元[168] 公司融资情况 - 从成立至2023年10月31日，公司通过发行股票净筹集约3.559亿美元[133] - 截至2023年10月31日，公司通过私募和公开发行优先股和普通股共筹集约3.559亿美元净现金；截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物约为0.597亿美元，若无额外融资，不足以支持至少十二个月的运营[170] - 2020年11月提交的S - 3架上注册声明允许发售最多2.5亿美元证券，截至2023年10月31日，剩余额度为0.75亿美元，该声明将于2023年11月24日到期，公司计划提交新声明[171] - 2020年12月的“2020年12月ATM”允许发售最多0.5亿美元普通股，截至2023年10月31日，剩余额度为0.081亿美元[171] - 2022年5月的“2022年5月ATM”允许发售最多0.8亿美元普通股，截至2023年10月31日，剩余额度为0.8亿美元[172] - 2023年前三季度，通过“2020年12月ATM”出售107,012股普通股，获得毛收入0.03亿美元，加权平均股价为2.72美元/股，扣除承销佣金后净收入为0.03亿美元[173] - 2022年前三季度，通过“2020年12月ATM”出售4,204,113股普通股，获得毛收入0.409亿美元，加权平均股价为9.72美元/股，扣除承销佣金后净收入为0.396亿美元[174] 公司现金及等价物情况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物约为5970万美元[133] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为5970万美元，其中2240万美元存于德国银行账户，利率在2.00% - 3.25%[190] 公司专利情况 - 2023年11月2日，公司收到美国专利商标局关于治疗复发型多发性硬化症的专利申请许可通知，专利保护期至2041年[135] 维多氟地钙治疗进行性多发性硬化症试验数据 - 2023年10月9日，公布维多氟地钙治疗进行性多发性硬化症2期CALLIPER试验积极中期数据[136] - 在进行性多发性硬化症总体人群中，24周时维多氟地钙使血清NfL较基线降低6.7%，安慰剂组升高15.8%；48周时维多氟地钙降低10.4%，安慰剂组升高6.4%[137] - 24周时维多氟地钙组GFAP升高3.7%，安慰剂组升高4.4%；48周时维多氟地钙组变化仅为2.7%，安慰剂组升高6.4%[138] 维多氟地钙试验进展 - 2023年8月17日，维多氟地钙治疗进行性多发性硬化症2期CALLIPER试验完成467名患者入组，预计2025年4月公布顶线数据[139] - 维多氟地钙3期ENSURE项目预计2024年底进行中期无效性分析，2025年底公布首个试验结果[123] 公司累计研发支出情况 - 截至2023年9月30日，公司自2016年3月成立以来累计研发支出约2.788亿美元，主要用于维多氟地钙、伊祖莫甘特和IMU - 856三个项目[154] 公司赠款收入情况 - 2019年8月，公司获得德国联邦教育与研究部高达约72.6万美元的赠款，截至目前已全额确认收入，其中2023年和2022年前九个月分别确认6.7万美元和10万美元[155] 2023年9月30日止三个月财务指标同比变化 - 2023年9月30日止三个月与2022年同期相比，研发费用从1653.7万美元增至1979.6万美元，增长20%，即325.9万美元[162] - 2023年9月30日止三个月与2022年同期相比，一般及行政费用从357.9万美元增至377.4万美元，增长5%，即19.5万美元[162] - 2023年9月30日止三个月与2022年同期相比，总运营费用从2011.6万美元增至2357万美元，增长17%，即345.4万美元[162] - 2023年9月30日止三个月与2022年同期相比，运营亏损从2011.6万美元增至2357万美元，增长17%，即345.4万美元[162] - 2023年9月30日止三个月与2022年同期相比，其他收入（支出）净额从 - 110.8万美元增至80.1万美元，增长 - 172%，即190.9万美元[162] - 2023年9月30日止三个月与2022年同期相比，净亏损从2122.4万美元增至2276.9万美元，增长7%，即154.5万美元[162] 维多氟地钙2b期CALDOSE - 1试验维持期数据 - 2023年4月5日，维多氟地钙2b期CALDOSE - 1试验维持期数据显示，50周时临床缓解呈剂量线性增加，30mg剂量组与安慰剂相比绝对改善33.7%（p = 0.0358）[148] - 2023年4月5日，维多氟地钙2b期CALDOSE - 1试验维持期数据显示，50周时内镜愈合呈剂量线性增加，30mg剂量组与安慰剂相比绝对改善37.8%（p = 0.0259）[149] 2023年前三季度财务指标对比2022年情况 - 2023年前三季度研发费用为6.3931亿美元，较2022年增加1.3411亿美元，增幅27%；管理费用为1.1911亿美元，较2022年增加0.027亿美元，增幅2%；总运营费用为7.5842亿美元，较2022年增加1.3681亿美元，增幅22%；运营亏损为7.5842亿美元，较2022年增加1.3681亿美元，增幅22%；其他收入为0.3802亿美元，较2022年增加0.5574亿美元，增幅315%；净亏损为7.204亿美元，较2022年增加0.8107亿美元，增幅13%[165] 公司现金流量情况 - 2023年前三季度，经营活动使用现金5680.1万美元，投资活动提供现金962.7万美元，融资活动提供现金42.9万美元；2022年前三季度，经营活动使用现金5004万美元，投资活动使用现金11.3万美元，融资活动提供现金3971.9万美元[179] - 2023年前三季度，投资活动现金流入主要源于出售980万美元定期存款，部分被购买16.9万美元物业和设备抵消；2022年前三季度，投资活动现金流出与购买物业和设备有关[182][183] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金为40万美元，2022年同期为3970万美元[184] 公司经营租赁义务情况 - 截至2023年9月30日，公司经营租赁义务到期情况为2023年18.9万美元、2024年75.8万美元、2025年43.3万美元、2026年7.8万美元、2027年8.2万美元、之后5.5万美元，总计159.5万美元，利息14.4万美元，义务现值145.1万美元[186] 公司开发项目合同义务情况 - 截至2023年9月30日，公司在IMU - 838、IMU - 935和IMU - 856开发项目的不可撤销合同义务约为510万美元，预计未来12个月支付[186] 公司外币风险情况 - 截至2023年9月30日，公司德国和澳大利亚子公司受外币换算风险影响的净流动资产为1280万美元[193] - 假设2023年9月30日外币汇率出现10%不利变化，净流动资产将减少约130万美元[193] - 2023年前9个月外币汇率变化10%，将使净亏损受影响约630万美元[193] 公司表外安排情况 - 截至2023年9月30日，公司未与非合并实体或金融合作方达成表外安排相关关系[185] 公司会计政策和准则情况 - 2023年前9个月，公司关键会计政策和估计方法无重大变化[188] - 近期发布的会计准则对公司合并财务报表无重大影响[189]