财务数据关键指标变化 - 公司净亏损在2023年第一季度为1740万美元，2022年第一季度为1690万美元[71] - 公司运营费用在2023年第一季度为1840万美元，2022年全年为6870万美元[72] - 2023年第一季度研发费用约1190万美元，与2022年同期的约1180万美元基本持平，预计未来会因开展临床试验等增加[90][91] - 2023年第一季度一般及行政费用增至650万美元，较2022年同期的500万美元增加150万美元，主要与前首席执行官的过渡和离职协议费用有关，预计未来会因业务扩张等增加[92] - 2023年第一季度净利息收入较2022年同期增加约90万美元，因利率上升和现金余额增加使利息收入增加120万美元，部分被贷款协议利息费用增加30万美元抵消[93] - 2023年第一季度其他净费用较2022年同期增加约10万美元[94] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为4902.4万美元，短期投资为8190.6万美元，总计1.3093亿美元，较2022年12月31日的1.27866亿美元有所增加[99] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量增加360万美元，主要因应付账款和应计费用付款增加280万美元[101] - 2023年3月31日止三个月，公司关键会计估计与2022年12月31日年度报告相比无重大变化[110] - 2023年3月31日止三个月，公司除2023年2月贷款协议下的额外借款外，合同义务和承诺与2022年年度报告相比无重大变化[111] - 截至2023年3月31日，贷款协议下未偿还的本金总额为2500万美元，利率为9.60%，利率下限为7.85%，上限为9.60%[115] INZ - 701临床试验数据 - INZ - 701在ENPP1缺陷患者1/2期临床试验中，所有剂量组患者PPi显著持续增加，最低剂量0.2mg/kg就达到目标阈值，PPi水平与健康受试者（n = 10）的1002nM - 2169nM相当[63] - INZ - 701在ABCC6缺陷患者1/2期临床试验中，最高剂量组PPi持续增加至与健康受试者（n = 10）的1002nM - 2169nM相当的水平[67] - INZ - 701在ENPP1缺陷患者1/2期临床试验的2期部分有9名患者入组，2人因个人原因退出，7人继续试验[63] - INZ - 701在ABCC6缺陷患者1/2期临床试验的1期部分，最高剂量组（1.8mg/kg）1名患者因中度不良事件在第18天退出，替换患者入组，9人继续2期试验[67] INZ - 701临床试验计划 - 公司计划在2023年第三季度公布INZ - 701治疗ENPP1缺陷成人患者正在进行的2期临床试验的中期数据[64] - 公司计划在2023年第四季度公布INZ - 701治疗ABCC6缺陷成人患者正在进行的2期临床试验的中期数据[68] - 公司计划在2024年启动INZ - 701治疗ABCC6缺陷患者的2/3期临床试验（需监管批准和充足资金）[68] 公司资金状况与融资 - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资能支持到2024年第四季度的现金流需求[76] - 截至2023年3月31日，公司可根据注册声明发售最多2亿美元的多种证券，其中通过“市价”发售计划可发售最多5000万美元的普通股，但尚未出售[96] - 2022年4月，公司完成承销发售，出售普通股和预融资认股权证，净收益约6830万美元[97] - 2022年7月，公司与K2 HealthVentures LLC签订贷款协议，可获得最多7000万美元的定期贷款[98] - 公司预计现有资金可支持到2024年第四季度，但因多种不确定因素，可能需提前获取大量额外资金[106] - 公司若通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，或贷款人将部分未偿本金转换为普通股，股东权益将被稀释，贷款人可根据贷款协议购买至多500万美元普通股[108] 公司会计政策与风险 - 公司选择使用新兴成长公司的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则[113] - 截至2023年3月31日，公司现金等价物主要为短期货币市场基金，短期投资包括商业票据和美国国债[114] - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[114] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动风险，但未来运营可能受影响[116] - 通胀通常会增加公司劳动力成本和临床试验成本，但在2023年和2022年3月31日止三个月未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[117]