INZ - 701临床试验计划 - 2023年6月公司对患有ENPP1缺陷的婴儿进行了INZ - 701的1b期临床试验的首例患者给药[71][79] - 公司计划在2023年9月报告INZ - 701治疗成人ENPP1缺陷的临床试验正在进行的2期部分前三个队列的中期数据[71][77][78][88] - 公司预计在2024年第一季度报告INZ - 701治疗成人ENPP1缺陷和ABCC6缺陷的临床试验正在进行的2期部分前三个队列的topline数据[71][77][78][88] - 公司预计在2024年第二季度在美国以外地区启动INZ - 701治疗婴儿ENPP1缺陷的关键试验ENERGY - 2[80] - 公司计划在2023年10月启动INZ - 701治疗儿科患者ENPP1缺陷的关键试验ENERGY - 3，并预计在2025年年中报告该试验的topline数据[71][81] - 若营销申请获批，公司预计最早在2026年下半年为婴儿和儿科患者商业推出INZ - 701[85] INZ - 701临床试验结果 - 2023年2月公司报告INZ - 701治疗成人ENPP1缺陷的试验中，所有剂量组和患者的PPi快速、显著且持续增加，最低剂量0.2 mg/kg达到目标PPi阈值，PPi增加到与健康受试者研究（n = 10）相当的水平，健康受试者PPi水平在1002 nM至2169 nM之间[75] - 2023年2月公司报告INZ - 701治疗成人ABCC6缺陷的试验中，血浆PPi水平呈剂量依赖性反应，最高剂量组持续增加到与健康受试者研究相当的水平[87] - INZ - 701治疗成人ENPP1缺陷的试验中，9名患者中有3名经历了与INZ - 701相关的轻度不良事件；治疗成人ABCC6缺陷的试验中，9名患者中有7名经历了与INZ - 701相关的不良事件，均为轻至中度[75][87] INZ - 701临床试验获批情况 - 2022年12月FDA批准公司开展INZ - 701治疗终末期肾病和钙化防御的临床试验[90] 公司运营现状与盈利前景 - 公司尚未实现产品商业化，未从产品销售中获得任何收入，运营活动主要集中在公司组建、业务规划、研发等方面[91] - 公司自成立以来已产生重大运营亏损，未来盈利能力取决于INZ - 701或其他产品候选药物的成功开发和商业化[92] - 预计未来将继续产生重大运营费用，若产品获批上市，还将产生商业化相关费用[93] 公司资金支持情况 - 截至2023年6月30日的现有现金、现金等价物和短期投资，加上2023年8月完成的承销发行所得净收益，预计可支持公司运营至2025年第四季度[96] - 基于当前运营计划，公司认为截至2023年6月30日的现有现金、现金等价物和短期投资，加上2023年8月完成的承销发售净收益，可支持公司现金流需求至2025年第四季度[127] 公司费用指标变化 - 2023年第二季度研发费用为1166.6万美元，较2022年同期的1000.7万美元增加165.9万美元，主要因INZ - 701相关研发费用和人员相关费用增加[103][104] - 2023年第二季度一般及行政费用为472.8万美元，较2022年同期的538.4万美元减少65.6万美元，主要因股票薪酬费用减少和成本节约措施[103][106] - 2023年第二季度净利息收入为83.9万美元，较2022年同期的32.1万美元增加51.8万美元，因利率上升和现金余额增加带来利息收入增加，部分被贷款协议利息费用增加抵消[103][107] - 2023年上半年研发费用为2352.3万美元，较2022年同期的2182.1万美元增加170.2万美元，主要因人员相关费用和INZ - 701相关研发费用增加[109][110] - 2023年上半年一般及行政费用为1124万美元，较2022年同期的1040.9万美元增加83.1万美元，主要因与前首席执行官的过渡和离职协议产生的人员相关费用增加[109][112] - 2023年上半年净利息收入为183.8万美元，较2022年同期的38.1万美元增加145.7万美元，因利率上升和现金余额增加带来利息收入增加，部分被贷款协议利息费用增加抵消[109][113] 公司资金来源情况 - 公司自成立以来未产生任何收入，运营亏损且现金流为负，主要通过出售可转换优先股、普通股、预融资认股权证和贷款协议借款来资助运营[115] - 2021年8月23日生效的S - 3表格通用暂搁注册声明，公司可发售最高2亿美元的多种证券；与Jefferies LLC达成的公开市场销售协议，可发售最高5000万美元的普通股；截至2023年6月30日，已出售259.1995万股，净收益1610万美元；2023年7月1日至本季度报告日期，又出售96.2万股，净收益510万美元[116] - 2022年4月，公司完成承销发售，出售1627.6987万股普通股和可购买352.3013万股普通股的预融资认股权证，净收益约6830万美元[117] - 2022年7月，公司与K2 HealthVentures LLC签订贷款协议，可获得最高7000万美元的定期贷款，目前已获得3250万美元本金的定期贷款，贷款人可选择购买最高500万美元的公司普通股[118] - 2023年8月，公司完成承销发售，出售1437.5万股普通股，净收益约6450万美元[119] 公司现金及投资情况 - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物为4084.5万美元，短期投资为9940.2万美元，总计1.40247亿美元；2022年12月31日，现金及现金等价物为3291.5万美元，短期投资为9495.1万美元，总计1.27866亿美元[120] - 2023年上半年，公司经营活动净现金使用量为3332万美元，投资活动净现金使用量为256.1万美元，融资活动净现金流入为4373.8万美元，现金及现金等价物和受限现金净增加785.7万美元；2022年上半年，经营活动净现金使用量为2884.7万美元，投资活动净现金使用量为36.4万美元，融资活动净现金流入为6857.3万美元，现金及现金等价物和受限现金净增加3936.2万美元[121] 公司贷款情况 - 截至2023年6月30日，贷款协议下未偿还的本金总额为3250万美元，利率为9.60%[133] 公司市场风险情况 - 公司面临利率变化的市场风险，但由于投资组合的短期性质和低风险特征，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[132]