INZ - 701临床试验进展 - 公司正在进行INZ - 701治疗ENPP1缺陷和ABCC6缺陷的1/2期临床试验，计划2022年第四季度报告ENPP1缺陷试验的topline数据，2023年第一季度报告ABCC6缺陷试验的topline数据[87][89][91] - 公司计划在2022年第四季度确定INZ - 701治疗钙化防御的监管途径并启动临床试验，还在探索ENPP1缺陷基因疗法的开发潜力[92] - 公司研发活动集中于INZ - 701，目前正在进行针对ENPP1缺陷和ABCC6缺陷的1/2期临床试验[112] INZ - 701治疗效果数据 - INZ - 701在0.2mg/kg剂量水平下，治疗ENPP1缺陷患者时，32天剂量评估期内三名患者平均PPi水平达1356 nM，较筛查时约有5倍的平均增长；治疗ABCC6缺陷患者时，32天剂量评估期内三名患者平均PPi水平为1057 nM [89][91] 公司净亏损情况 - 公司2022年上半年净亏损3210万美元，2021年全年净亏损5660万美元，截至2022年6月30日累计亏损1.798亿美元[95] - 2022年第二季度净亏损从1254万美元增至1526万美元，增加272万美元[120][124] - 2022年上半年净亏损从2359万美元增至3215万美元，增加856万美元[127][130] 公司运营费用情况 - 公司2022年上半年运营费用为3220万美元，2021年全年运营费用为5660万美元[96] 公司资金持有情况 - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资约1.515亿美元[100] - 截至2022年6月30日，公司现有现金、现金等价物和短期投资约1.515亿美元，此前出售可转换优先股、普通股和预融资认股权证获得约2.957亿美元净现金收益[135] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资分别为1.5148亿美元和1.11801亿美元[142] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约1.515亿美元，预计可支持到2024年第二季度[150] 公司融资情况 - 2022年4月19日，公司完成普通股和预融资认股权证承销发行，净收益约6830万美元[101] - 2022年7月25日，公司与K2HV签订贷款协议，提供最高7000万美元的定期贷款，包括首笔2500万美元、后续两笔共2000万美元和第四笔2500万美元[102] - 贷款期限48个月，前36个月只付利息，后12个月付利息和等额本金，到期日为2026年8月1日，可变利率不超过9.60% [103] - 公司于2021年8月23日生效的注册声明下，可不时发售最多2亿美元的多种证券；与杰富瑞有限责任公司达成的协议下，可通过“随行就市”发售计划出售最多5000万美元的普通股，但截至目前尚未出售[136] - 2022年4月完成包销发行，出售16,276,987股普通股和可购买3,523,013股普通股的预融资认股权证，净收益约6830万美元[137] - 2022年7月与贷款人签订贷款协议，提供最高7000万美元定期贷款，包括2500万美元首批贷款承诺、2000万美元后续两批贷款承诺和2500万美元第四批贷款承诺[138] - 定期贷款期限48个月，前36个月只付利息，后12个月付利息和等额本金，到期日为2026年8月1日，可变利率不超过9.60%[139] 公司资金需求与筹集计划 - 公司尚未实现产品商业化和产品销售收入，未来运营需大量额外资金支持，可能通过股权发行、债务融资等方式筹集[93][97] - 公司预计现有资金能满足到2024年第二季度的现金流需求，之后需筹集额外资金[105] 公司产品收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且预计在可预见的未来也不会产生产品销售收入[107] 公司研发成本情况 - 截至2022年6月30日，公司研发INZ - 701已产生1.16亿美元研发成本，预计未来研发成本将大幅增加[112] 公司费用变化情况 - 2022年第二季度研发费用从2021年同期的820万美元增至1000万美元，增加180万美元；一般及行政费用从440万美元增至540万美元，增加100万美元[120][121] - 2022年上半年研发费用从2021年同期的1480万美元增至2180万美元，增加700万美元；一般及行政费用从880万美元增至1040万美元，增加160万美元[127][128] 公司利息收入与其他费用情况 - 2022年第二季度利息收入约30万美元，主要因利率提高和现金余额增加；其他费用减少20万美元，主要因欧元现金余额贬值[120][125][126] - 2022年上半年利息收入约40万美元，主要因利率提高和现金余额增加；其他费用增加20万美元，主要因欧元现金余额贬值[127][132][133] 公司现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为2880万美元，2021年同期为2240万美元，增加640万美元[143][145] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为40万美元，2021年同期为提供2020万美元[143][146] - 2022年上半年融资活动净现金提供量为6860万美元，2021年同期为40万美元[143][147] 利率与通胀影响情况 - 利率立即变动100个基点，不会对投资组合公允价值或财务状况产生重大影响，每年利息收入将增加或减少约90万美元[160] - 2022年和2021年上半年，通胀对公司业务、财务状况和经营成果无重大影响[162]